Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor tehoa ja turvallisuutta kystisellä fibroosilla, homotsygoottinen F508del:lle

perjantai 23. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-445/Tezacaftor/Ivacaftorin tehoa ja turvallisuutta kystisen fibroosin potilailla, homotsygoottinen F508delille

Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX, VX-445) tehoa, turvallisuutta ja farmakodynamiikkaa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia F508del:n suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

176

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Saksa
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Saksa
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Saksa
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Saksa
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Saksa
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Western General Hospital
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Homotsygoottinen F508del-mutaation (F/F) suhteen
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: TEZ/IVA
Neljän viikon TEZ/IVA-ajojakson jälkeen osallistujat saivat TEZ:ää 100 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/IVA 150 mg joka 12. tunti (q12h) hoitojakson aikana 24 viikon ajan.
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Mono tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Neljän viikon TEZ/IVA-ajojakson jälkeen osallistujat saivat ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h hoitojakson aikana 24 viikon ajan.
Lääke: IVA
Mono tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: ELX/TEZ/IVA
FDC-tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos CF-kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 24
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Hoitojakson päivästä 1 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (viikolle 28 asti)
Hoitojakson päivästä 1 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (viikolle 28 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent tutkimus/kliinisten tutkimusten tietojen jakaminen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset TEZ/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa