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Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica, omozigote per F508del

23 luglio 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza di VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica, omozigote per F508del

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la farmacodinamica di elexacaftor (ELX, VX-445) in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per F508del.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

176

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgio
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Germania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Germania
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Germania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Germania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Regno Unito
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Western General Hospital
      • Exeter, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Regno Unito
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Regno Unito
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Regno Unito
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del (F/F)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: TEZ/IVA
Dopo il periodo di run-in TEZ/IVA di 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto TEZ 100 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Droga: TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa (FDC) compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Mono compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
Dopo il periodo di run-in TEZ/IVA di 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Droga: IVA
Mono compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: ELX/TEZ/IVA
FDC compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario CF (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 24
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 24
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 nel periodo di trattamento fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o alla data di completamento della partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 28)
Dal giorno 1 nel periodo di trattamento fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o alla data di completamento della partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

24 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

24 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent ricerca/sperimentazione-clinica-condivisione dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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