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一项评估 VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor 在囊性纤维化受试者中的疗效和安全性的研究，F508del 纯合子

2021年7月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项评估 VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor 在囊性纤维化受试者中的疗效和安全性的随机、双盲、对照研究，F508del 纯合子

本研究将评估 elexacaftor（ELX，VX-445）与 tezacaftor（TEZ）和 ivacaftor（IVA）三重组合（TC）在 F508del 纯合囊性纤维化（CF）受试者中的疗效、安全性和药效学。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

176

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

得到正式认可的 出售给公众。 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen、德国
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen、德国
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt、德国
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena、德国
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln、德国
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen、德国
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München、德国
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem、比利时
        • UZ Antwerpen
      • Gent、比利时
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、比利时
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • 澳大利亚
      • Chermside、澳大利亚
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands、澳大利亚
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands、澳大利亚
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton、澳大利亚
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC、澳大利亚
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane、澳大利亚
        • Queensland Children's Hospital
  • 英国
      • Belfast、英国
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham、英国
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol、英国
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge、英国
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh、英国
        • Western General Hospital
      • Exeter、英国
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow、英国
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds、英国
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire、英国
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool、英国
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London、英国
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester、英国
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne、英国
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham、英国
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth、英国
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton、英国
        • Southampton General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • F508del 突变的纯合子 (F/F)
  • 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 值≥年龄、性别和身高预测平均值的 40% 和 ≤90%

关键排除标准：

  • 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
  • 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
  • 实体器官或血液移植

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：TEZ/IVA
在 4 周的 TEZ/IVA 磨合期后，参与者在治疗期间接受 TEZ 100 毫克 (mg) 每天一次 (qd)/IVA 150 mg 每 12 小时 (q12h)，持续 24 周。
药品：TEZ/IVA
用于口服给药的固定剂量组合 (FDC) 片剂。
其他名称：
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
药品：IVA
口服单片剂。
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托
实验性的：ELX/TEZ/IVA
在 4 周的 TEZ/IVA 磨合期之后，参与者在治疗期间接受 ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h，持续 24 周。
药品：IVA
口服单片剂。
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托
药品：ELX/TEZ/IVA
口服 FDC 片剂。
其他名称：
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CF 问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
从基线到第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
从基线到第 24 周
1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从基线到第 24 周
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
从基线到第 24 周
根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：从治疗期的第 1 天到最后一次服用研究药物后的 28 天或到完成研究参与日期，以先发生者为准（直至第 28 周）
从治疗期的第 1 天到最后一次服用研究药物后的 28 天或到完成研究参与日期，以先发生者为准（直至第 28 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年10月3日

初级完成 (实际的)

2020年7月24日

研究完成 (实际的)

2020年7月24日

研究注册日期

首次提交

2019年9月24日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月24日

首次发布 (实际的)

2019年9月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月23日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关请求访问的 Vertex 数据共享标准和流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent 研究/临床试验数据共享。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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