Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor hatékonyságát és biztonságosságát értékelő tanulmány cisztás fibrózisos alanyoknál, homozigóta az F508del esetében

2021. július 23. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3b. fázisú, randomizált, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat a VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisos alanyokban, homozigóta az F508del számára

Ez a tanulmány értékeli az elexakaftor (ELX, VX-445) hatékonyságát, biztonságosságát és farmakodinamikáját tezakaftorral (TEZ) és ivakaftorral (IVA) hármas kombinációban (TC) olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik homozigóták az F508del-re.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

176

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Chermside, Ausztrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Ausztrália
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Ausztrália
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Ausztrália
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Ausztrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgium
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgium
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Western General Hospital
      • Exeter, Egyesült Királyság
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Egyesült Királyság
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Egyesült Királyság
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Egyesült Királyság
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Németország
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Németország
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Németország
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Németország
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Németország
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Homozigóta az F508del mutációra (F/F)
  • Az 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) értéke ≥40%-a és ≤90%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül
  • A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
  • Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: TEZ/IVA
A 4 hetes TEZ/IVA bejáratási időszakot követően a résztvevők 100 milligramm (mg) TEZ-t kaptak naponta egyszer (qd)/IVA 150 mg 12 óránként (q12h) a kezelési időszak alatt 24 héten át.
Drog: TEZ/IVA
Fix dózisú kombinációs (FDC) tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/ivakaftor
Drog: IVA
Mono tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Kísérleti: ELX/TEZ/IVA
A 4 hetes TEZ/IVA bejáratási időszakot követően a résztvevők ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12h 24 hetes kezelési időszak alatt.
Drog: IVA
Mono tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Drog: ELX/TEZ/IVA
FDC tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás a CF-kérdőívben felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Az alaphelyzettől a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: A kezelési időszak 1. napjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig vagy a vizsgálatban való részvételi dátumig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (a 28. hétig)
A kezelési időszak 1. napjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig vagy a vizsgálatban való részvételi dátumig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (a 28. hétig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 24.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 23.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent kutatás/klinikai vizsgálati adatok megosztása.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a TEZ/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel