脊髄小脳変性症による運動失調に対するC-トレリン口腔内崩壊（OD）錠5mg
2023年7月21日 更新者：HLB Pharmaceutical Co., Ltd.
脊髄小脳変性症によって誘発された運動失調症患者におけるC-トレリンODタブ5mg（タルチレリン水和物）の安全性と有効性を評価および比較するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第IV相臨床試験
この研究の目的は、脊髄小脳変性症によって誘発された運動失調症患者を対象とした無作為二重盲検プラセボ対照臨床試験で、C-トレリン OD 錠 5mg (タルチレリン水和物) の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
C-トレリンOD錠5mgの有効成分であるタルチレリン水和物は、甲状腺刺激ホルモン放出ホルモン(TRH)の類似体です。 TRHは脳内に広く分布し、甲状腺刺激ホルモン(TSH)やプロラクチンの分泌などの内分泌作用だけでなく、中枢神経系にさまざまな作用を及ぼします。 これらの作用に基づいて、難治性てんかん、小脳性運動失調症、筋萎縮性側索硬化症、小脳性運動失調症などのさまざまな神経疾患の治療に関する研究が試みられています。 治験用シートレリンOD錠5mg（タルチレリン水和物）は、安全性と有効性に基づき食品医薬品安全処（MFDS）の承認を受けた市販薬です。 しかし、この薬の研究は1997年以前に行われたものであり、有効性の評価基準は現在の評価基準とはかなり異なっていました。
この臨床試験では、韓国の患者で検証された客観的な評価基準としてK-SARAを使用して、運動失調を改善するC-Trelinの有効性を確認し、臨床検査データの変化と有害事象を評価して安全性を証明しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
160
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Gwangju、大韓民国
- Chonnam National University Hospital
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Seoul、大韓民国
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国
- Samsung Medical Center
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Seoul、大韓民国
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul、大韓民国
- Korea University Guro Hospital
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Seoul、大韓民国
- Korea University Anam Hospital
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Seoul、大韓民国
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul、大韓民国
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -20歳以上の男性または女性の患者
- -研究への登録に自発的に同意し、インフォームドコンセントフォームに署名した患者
- 以下の必須診断検査の結果に基づき、医師の判断により脊髄小脳変性症による運動失調症（遺伝性または非遺伝性）と診断された患者。
- 脊髄小脳失調症（SCA）
- フリードライヒ運動失調症(FA)
- その他の遺伝性運動失調
- 特発性遅発性小脳失調症（ILOCA） 脊髄小脳変性症による運動失調症（遺伝性または非遺伝性）を診断する以下の検査を用いることができ、主治医は以下の項目のうち少なくとも1つの診断検査結果を組み合わせて診断する必要があります。
- 病歴：アルコール乱用、投薬歴、家族歴
- 遺伝子検査：患者が利用できるSCA 1、2、3、6、7、8、17、FA
- 脳MRIまたはCTスキャン：小脳および脳橋の異常、脳血管疾患、または脳腫瘍
- 網膜または視神経の検査
除外基準:
- 脊髄小脳変性症による運動失調と診断されているが、スクリーニング時に寝たきりの状態にある患者
- 脳卒中による運動失調の患者
- 脳血管、アルコール誘発性または薬物誘発性の二次小脳異常による運動失調症の患者
- パーキンソン病や多系統萎縮症などの他の神経変性疾患の合併症を有する患者（ただし、SCA 2、SCA 3、SCA 17と診断された患者は登録可能）
- 悪性腫瘍性疾患の患者
- 腎不全および肝不全の既往歴のある患者
- 臨床検査結果に以下の異常がある患者（肝機能障害患者：アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、アラニントランスアミナーゼ（ALT）が正常範囲上限（ULN）の3倍以上、総ビリルビンがULNの1.5倍以上、腎機能障害患者：血清クレアチニン＞1.5mg/dl、甲状腺機能障害患者：フリー T4：正常範囲以上または以下）
- スクリーニング時に甲状腺機能障害のある患者（甲状腺機能亢進症、甲状腺機能低下症）
- 脳MRIまたはCTスキャンによる脊髄小脳変性症以外の病変を伴う患者
- 統合失調症、大うつ病性障害の患者
- -スクリーニング訪問から2年以内に急性心筋梗塞の病歴がある患者
- -スクリーニング訪問から2年以内に不安定狭心症の病歴がある患者
- 禁忌の併用薬を服用している患者（但し、以下の薬剤はスクリーニング来院の4週間前までに投与し、治験中は種類・用法・用量を変更しない場合に限り登録可能：パーキンソン病治療薬、抗不安薬） , 抗うつ薬, 抗てんかん薬, 抗精神病薬, 排尿障害治療薬, 睡眠導入薬, β遮断薬)
- タルチレリン水和物に対する過敏症患者
- 認知機能障害：韓国語版のミニメンタルステート試験（K-MMSE）≤20
- 妊娠中または授乳中の患者
- 臨床試験中に妊娠を計画している、または医学的に信頼できる避妊法（子宮内避妊薬、コンドーム、または殺精子剤と組み合わせた横隔膜など）を使用していないすべての出産中の女性。
- -他の臨床試験に参加している患者、または30日前に参加した患者
- その他の理由により治験責任医師が本治験に不適当と判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：C-トレリンOD錠（タルチレリン水和物5mg）
BID、1日10mg、24週間
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BID、1日10mg、24週間
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プラセボコンパレーター：プラセボ (0mg タルチレリン水和物)
BID、1日あたり10mg、24週間
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BID、1日あたり10mg、24週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動失調（K-SARA）スコアの評価と評価のためのスケールの韓国語版の変更
時間枠：ベースラインと比較して24週間の投与
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K-SARAは、歩行、立位、座位、発話障害、指追従、鼻指テスト、パームフリッピング、ヒールシンテストで構成されています。
合計スコアは 40 で、スコアが高いほど深刻な運動失調を示します。
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ベースラインと比較して24週間の投与
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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運動失調（K-SARA）スコアの評価と評価のためのスケールの韓国語版の変更
時間枠：ベースラインと比較した投与の 4 週間および 12 週間
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K-SARAは、歩行、立位、座位、発話障害、指追従、鼻指テスト、パームフリッピング、ヒールシンテストで構成されています。
合計スコアは 40 で、スコアが高いほど深刻な運動失調を示します。
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ベースラインと比較した投与の 4 週間および 12 週間
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Clinical Global Impression - Severity(CGI-S) スコアの変化
時間枠：ベースラインと比較した投与の 4 週間、12 週間、および 24 週間
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臨床全体印象の変化（CGI）は、症状の重症度、改善、治療の有効性を評価するために一般的に使用される尺度であり、臨床全体印象-重症度（CGI-S）、臨床全体印象-改善尺度（CGI- I)、Clinical Global Impression-Efficacy index(CGI-E)。
Clinical Global Impression-Severity(CGI-S)は、薬物投与時の全体的な臨床印象を意味します。
1 ～ 7 の範囲で、スコアが高いほど重大度が高いことを示します。
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ベースラインと比較した投与の 4 週間、12 週間、および 24 週間
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Clinical Global Impression - Improvement(CGI-I) スコアの変化
時間枠：4週間の投与と比較した12週間および24週間の投与
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臨床全体印象の変化（CGI）は、症状の重症度、改善、治療の有効性を評価するために一般的に使用される尺度であり、臨床全体印象-重症度（CGI-S）、臨床全体印象-改善尺度（CGI- I)、Clinical Global Impression-Efficacy index(CGI-E)。
Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) は、患者のベースライン状態からの現在の改善を意味します。
1 から 7 まであり、点数が高いほど症状が悪化していることを示します。
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4週間の投与と比較した12週間および24週間の投与
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Clinical Global Impression - Efficacy index(CGI-E) スコアの変化
時間枠：4週間の投与と比較した12週間および24週間の投与
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臨床全体印象の変化（CGI）は、症状の重症度、改善、治療の有効性を評価するために一般的に使用される尺度であり、臨床全体印象-重症度（CGI-S）、臨床全体印象-改善尺度（CGI- I)、Clinical Global Impression-Efficacy index(CGI-E)。
Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E) は、現在の治療の効果と副作用の重症度を示します。
治療効果を副作用で割って算出します。
治療効果は1から4まであり、点数が高いほど効果が高いことを示します。
副作用の範囲は 1 ～ 4 で、スコアが高いほど副作用が大きいことを示します。
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4週間の投与と比較した12週間および24週間の投与
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パーキンソン病のアウトカム フォー アウトカム オートノミック (K-SCOPA-AUT) スコアの韓国語版の変化
時間枠：ベースラインと比較して24週間の投与
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韓国版パーキンソン病のアウトカム フォー アウトカム オートノミック (K-SCOPA-AUT) スコアは、パーキンソン病の自律神経機能障害を集中的に評価して、排尿や発汗の困難などの身体機能の問題を判断するための患者レポート アンケートです。先月。
合計点は 69 点で、各項目は 0（まったくない）から 3（よくある）の 5 段階で評価されます。
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ベースラインと比較して24週間の投与
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EQ-5D-5Lスコアの推移
時間枠：ベースラインと比較して24週間の投与
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EQ-5D-5L は、EQ-5D-5L 記述システムと EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) で構成されます。
EQ-5D-5Lの記述体系は、5項目（可動性、セルフケア、日常動作、痛み・不快感、不安・抑うつ）からなり、各項目について5段階【問題なし（レベル1）、やや問題あり（レベル2）】 、中程度の問題 (レベル 3)、深刻な問題 (レベル 4)、極端な問題 (レベル 5)]。
EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) は、被験者の現在の健康関連の生活の質の評価を 20 cm のビジュアル アナログ スケールで測定し、記録します。
各エンドポイントは、「想像できる最高の健康状態 (100)」と「想像できる最悪の健康状態 (0)」でマークされます。
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ベースラインと比較して24週間の投与
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ティネッティバランステストと歩行評価スコアの変化
時間枠：ベースラインと比較して24週間の投与
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ティネッティ バランス テスト & 歩行評価は、特定のタスクを実行する被験者の能力に従って、被験者の歩行とバランスを測定します。
各項目は 0 ～ 2 でスコア付けされ、スコアが高いほどパフォーマンスが高いことを示します。
個々のスコアの合計は、合計歩行スコア (12 点)、合計バランス スコア (16 点)、および歩行とバランス スコアの合計 (28 点) で構成されます。
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ベースラインと比較して24週間の投与
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Seong-beom Koh、Korea University Guro Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月4日
一次修了 (実際)
2021年2月8日
研究の完了 (実際)
2021年2月8日
試験登録日
最初に提出
2019年9月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月25日
最初の投稿 (実際)
2019年9月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月21日
最終確認日
2022年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。