Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

C-Trelin orálně dezintegrovaná (OD) tableta 5 mg při ataxii v důsledku spinocerebelární degenerace

21. července 2023 aktualizováno: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, klinická studie fáze IV k vyhodnocení a porovnání bezpečnosti a účinnosti přípravku C-Trelin OD Tab 5 mg (Taltirelin hydrát) u pacientů s ataxií vyvolanou spinocerebelární degenerací

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost C-Trelin OD Tablet 5 mg (Taltirelin Hydrate) v randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studii u pacientů s ataxií vyvolanou spinocerebelární degenerací.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Taltirelin Hydrate, účinná látka tablety C-Trelin OD 5 mg, je analogem hormonu uvolňujícího tyreotropin (TRH). TRH je široce distribuován v mozku a má různé účinky na centrální nervový systém, stejně jako endokrinní aktivitu, jako je uvolňování hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) a prolaktinu. Na základě těchto účinků byly provedeny pokusy o studie pro léčbu různých neurologických onemocnění, jako je refrakterní epilepsie, cerebelární ataxie, amyotrofická laterální skleróza, cerebelární ataxie a tak dále. C-Trelin OD tableta 5 mg (Taltirelin Hydrate) pro klinické hodnocení je komerčně dostupný lék, který byl schválen Ministerstvem potravin a léčiv (MFDS) na základě bezpečnosti a účinnosti. Studie s tímto lékem však byly provedeny před rokem 1997 a hodnotící kritéria pro účinnost byla zcela odlišná od současných hodnotících kritérií.

V této klinické studii se K-SARA jako objektivní hodnotící kritérium validované u korejských pacientů používá k potvrzení účinnosti C-Trelinu ke zlepšení ataxie a k prokázání bezpečnosti vyhodnocením změn v klinických laboratorních datech a nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

160

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Gwangju, Korejská republika
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korejská republika
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku ≥ 20 let
  • Pacienti, kteří dobrovolně souhlasili se zařazením do studie a podepsali informovaný souhlas
  • Pacienti s diagnostikovanou ataxií (genetickou nebo negenetickou) v důsledku spinocerebelární degenerace podle úsudku zkoušejícího na základě výsledků základních diagnostických vyšetření uvedených níže.

  • Spinocerebelární ataxie (SCA)
  • Friedreichova ataxie (FA)
  • Jiná genetická ataxie

  • Idiopatická cerebelární ataxie s pozdním nástupem (ILOCA) K diagnostice ataxie (genetické nebo negenetické) vyvolané spinocerebelární degenerací lze použít následující vyšetření a zkoušející musí diagnostikovat zkombinováním alespoň jednoho výsledku diagnostického vyšetření z následujících položek.
  • Zdravotní anamnéza: zneužívání alkoholu, anamnéza léků, rodinná anamnéza
  • Genetický test: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA, který je pacientovi k dispozici
  • MRI nebo CT mozku: abnormality cerebellum a mostu, onemocnění mozkových cév nebo mozkové nádory
  • Vyšetření sítnice nebo zrakového nervu

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti ve stavu upoutání na lůžko v době screeningu, i když je u pacienta diagnostikována ataxie vyvolaná spinocerebelární degenerací
  • Pacienti s ataxií způsobenou mrtvicí
  • Pacienti s ataxií způsobenou cerebrovaskulárními, alkoholem nebo léky vyvolanými sekundárními cerebelárními abnormalitami
  • Pacienti s komplikacemi jiných neurodegenerativních onemocnění, jako je Parkinsonova choroba a mnohočetná systémová atrofie (mohou však být zařazeni pacienti s diagnostikovanými SCA 2, SCA 3, SCA 17)
  • Pacienti s maligním nádorovým onemocněním
  • Pacienti se selháním ledvin a selháním jater v anamnéze
  • Pacienti s abnormalitami ve výsledcích klinických laboratorních testů takto (Pacienti s jaterní dysfunkcí: aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) > 3krát vyšší než horní hranice normálního rozmezí (ULN), celkový bilirubin > 1,5krát vyšší než ULN, Pacienti s renální dysfunkcí: Sérový kreatinin > 1,5 mg/dl, Pacienti s dysfunkcí štítné žlázy: volný T4: nad nebo pod normálním rozmezím)
  • Pacienti s dysfunkcí štítné žlázy v době screeningu (hypertyreóza, hypotyreóza)
  • Pacienti doprovázení jinými lézemi než spinocerebelární degenerací z MRI nebo CT mozku
  • Pacienti se schizofrenií, velkou depresivní poruchou
  • Pacienti s anamnézou akutního infarktu myokardu do 2 let od screeningové návštěvy
  • Pacienti s anamnézou nestabilní anginy pectoris do 2 let od screeningové návštěvy
  • Pacienti užívající kontraindikovanou souběžnou medikaci (Pacienti s následujícími léky však mohou být zařazeni pouze tehdy, jsou-li podáni 4 týdny před screeningovou návštěvou a typ, dávkování a objem by měly být během klinické studie zachovány beze změny.: Léky na Parkinsonovu nemoc, Anxiolytika , antidepresiva, antiepileptika, antipsychotika, léky na dysurii, induktor spánku, β blokátor)
  • Pacienti s přecitlivělostí na Taltirelin Hydrate
  • Kognitivní dysfunkce: Korejská verze Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
  • Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
  • Všechny ženy v plodném věku, které plánují otěhotnět během klinické studie nebo které nepoužívají lékařsky spolehlivé antikoncepční metody (jako jsou intrauterinní antikoncepce, kondomy nebo diafragmy kombinované se spermicidy), s výjimkou menopauzy delší než 1 rok od poslední menstruace nebo podstoupily chirurgickou sterilizaci
  • Pacienti, kteří se účastnili jakýchkoli jiných klinických studií nebo se účastnili 30 dní předtím
  • Pacienti, které zkoušející považuje za nevhodné pro klinickou studii z jiných důvodů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: C-Trelin OD Tab (5 mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg denně, po dobu 24 týdnů
Lék: C-Trelin OD Tab (5 mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg denně, po dobu 24 týdnů
Komparátor placeba: Placebo (0 mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg denně, po dobu 24 týdnů
Lék: Placebo
BID, 10 mg denně, po dobu 24 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v korejské verzi stupnice pro hodnocení a hodnocení skóre ataxie (K-SARA)
Časové okno: 24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
K-SARA se skládá z chůze, stoje, sedu, poruchy řeči, sledování prstů, testu nos-prst, překlápění dlaně a testu pata-holenní. Celkové skóre je 40 a vyšší skóre ukazuje na závažnou ataxii.
24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v korejské verzi stupnice pro hodnocení a hodnocení skóre ataxie (K-SARA)
Časové okno: 4 týdny a 12 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
K-SARA se skládá z chůze, stoje, sedu, poruchy řeči, sledování prstů, testu nos-prst, překlápění dlaně a testu pata-holenní. Celkové skóre je 40 a vyšší skóre ukazuje na závažnou ataxii.
4 týdny a 12 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Změny ve skóre klinického globálního dojmu - závažnost (CGI-S).
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů a 24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Změny v klinickém globálním dojmu (CGI) jsou běžně používaným měřítkem k posouzení závažnosti příznaků, zlepšení, účinnosti léčby a sestávají z klinického globálního dojmu-závažnost (CGI-S), klinické globální škály zlepšení dojmu (CGI- I) a index klinického globálního dojmu-účinnosti (CGI-E). Klinický globální dojem-závažnost (CGI-S) znamená celkový klinický dojem v době podání léku. Pohybuje se od 1 do 7, vyšší skóre značí vyšší závažnost.
4 týdny, 12 týdnů a 24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Změny ve skóre klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I).
Časové okno: 12 týdnů a 24 týdnů podávání ve srovnání se 4 týdny podávání
Změny v klinickém globálním dojmu (CGI) jsou běžně používaným měřítkem k posouzení závažnosti příznaků, zlepšení, účinnosti léčby a sestávají z klinického globálního dojmu-závažnost (CGI-S), klinické globální škály zlepšení dojmu (CGI- I) a index klinického globálního dojmu-účinnosti (CGI-E). Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) znamená aktuální zlepšení oproti výchozímu stavu pacienta. Pohybuje se od 1 do 7 a vyšší skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
12 týdnů a 24 týdnů podávání ve srovnání se 4 týdny podávání
Změny v globálním klinickém dojmu – skóre indexu účinnosti (CGI-E).
Časové okno: 12 týdnů a 24 týdnů podávání ve srovnání se 4 týdny podávání
Změny v klinickém globálním dojmu (CGI) jsou běžně používaným měřítkem k posouzení závažnosti příznaků, zlepšení, účinnosti léčby a sestávají z klinického globálního dojmu-závažnost (CGI-S), klinické globální škály zlepšení dojmu (CGI- I) a index klinického globálního dojmu-účinnosti (CGI-E). Klinický globální index Impression-Efficacy (CGI-E) udává účinek současné léčby a závažnost vedlejších účinků. Vypočítá se vydělením účinku léčby vedlejšími účinky. Účinek léčby se pohybuje od 1 do 4 a vyšší skóre ukazuje na lepší účinek. Nežádoucí účinek se pohybuje od 1 do 4 a vyšší skóre značí větší vedlejší účinek.
12 týdnů a 24 týdnů podávání ve srovnání se 4 týdny podávání
Změny v korejské verzi škály pro výsledky v autonomních skóre Parkinsonovy choroby (K-SCOPA-AUT)
Časové okno: 24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Korejská verze škály pro výsledky u Parkinsonovy choroby-autonomní skóre (K-SCOPA-AUT) je dotazník pro hlášení pacientů pro intenzivní hodnocení autonomní dysfunkce u Parkinsonovy choroby za účelem určení problémů s fyzickým fungováním, jako jsou potíže s močením nebo pocením. minulý měsíc. Celkové skóre je 69 bodů a každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (nikdy) do 3 (často).
24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Změny ve skóre EQ-5D-5L
Časové okno: 24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
EQ-5D-5L se skládá z popisného systému EQ-5D-5L a EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS). Popisný systém EQ-5D-5L se skládá z 5 položek (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest / nepohodlí, úzkost / deprese) a 5 úrovní pro každou položku [Žádné problémy (Úroveň 1), mírné problémy (Úroveň 2) , střední problémy (Úroveň 3), vážné problémy (Úroveň 4), extrémní problémy (Úroveň 5)]. Vizuální analogová škála EQ (EQ VAS) měří a zaznamenává hodnocení subjektu pro jeho aktuální stav kvality života související se zdravím na 20cm vizuální analogové škále. Každý koncový bod je označen jako „nejlepší představitelné zdraví (100)“ a „nejhorší představitelné zdraví (0)“.
24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Změny v testu rovnováhy Tinetti a skóre hodnocení chůze
Časové okno: 24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou
Tinetti test rovnováhy a hodnocení chůze měří chůzi a rovnováhu subjektu podle schopnosti subjektu vykonávat konkrétní úkol. Každá položka je hodnocena 0 až 2 a vyšší skóre znamená lepší výkon. Součet každého jednotlivého skóre se skládá z celkového skóre chůze (12 bodů), celkového skóre rovnováhy (16 bodů) a součtu skóre chůze a rovnováhy (28 bodů).
24 týdnů podávání ve srovnání s výchozí hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

8. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

27. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. července 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTT-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární degenerace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit