C-Trelin 口腔崩解 (OD) 片剂 5mg 治疗脊髓小脑变性引起的共济失调
2023年7月21日 更新者：HLB Pharmaceutical Co., Ltd.
评估和比较 C-Trelin OD Tab 5mg（他替瑞林水合物）治疗脊髓小脑变性共济失调患者的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、IV 期临床试验
本研究旨在评估 C-Trelin OD 片剂 5mg（他替瑞林水合物）在随机、双盲、安慰剂对照临床试验中对脊髓小脑变性诱发的共济失调患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
Taltirelin Hydrate 是 C-Trelin OD 片剂 5mg 的活性物质，是促甲状腺激素释放激素 (TRH) 的类似物。 TRH广泛分布于脑内，发挥多种中枢神经系统作用和内分泌活性，如释放促甲状腺激素（TSH）和催乳素。 基于这些作用，已经尝试研究治疗各种神经系统疾病，例如难治性癫痫、小脑共济失调、肌萎缩侧索硬化、小脑共济失调等。 用于临床试验的 C-Trelin OD 片剂 5mg（Taltirelin Hydrate）是一种基于安全性和有效性获得食品药品安全部（MFDS）批准的市售药物。 但该药的研究是1997年以前进行的，疗效评价标准与现行评价标准有较大差异。
在本次临床试验中，K-SARA作为在韩国患者中得到验证的客观评价标准，用于确认C-Trelin改善共济失调的疗效，并通过评估临床实验室数据和不良事件的变化来证明安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
160
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gwangju、大韩民国
- Chonnam National University Hospital
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Seoul、大韩民国
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韩民国
- Samsung Medical Center
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Seoul、大韩民国
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul、大韩民国
- Korea University Guro Hospital
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Seoul、大韩民国
- Korea University Anam Hospital
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Seoul、大韩民国
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul、大韩民国
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥ 20 岁的男性或女性患者
- 自愿同意参加研究并签署知情同意书的患者
- 研究者根据下述必要诊断检查的结果判断为脊髓小脑退化性共济失调（遗传性或非遗传性）的患者。
- 脊髓小脑性共济失调（SCA）
- 弗里德赖希共济失调（FA）
- 其他遗传性共济失调
- 特发性迟发性小脑性共济失调（ILOCA） 脊髓小脑变性引起的共济失调（遗传性或非遗传性）的诊断可采用以下检查，研究者必须结合以下项目中的至少一项诊断检查结果进行诊断。
- 病史：酗酒、用药史、家族史
- 基因检测：SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA 可供患者使用
- 脑 MRI 或 CT 扫描：小脑和脑桥异常、脑血管疾病或脑肿瘤
- 视网膜或视神经检查
排除标准：
- 即使诊断为脊髓小脑退化性共济失调，筛查时仍处于卧床状态的患者
- 脑卒中引起的共济失调患者
- 脑血管性、酒精性或药物性继发性小脑异常引起的共济失调患者
- 患有帕金森病、多系统萎缩等其他神经退行性疾病并发症的患者（但诊断为SCA 2、SCA 3、SCA 17的患者可入组）
- 恶性肿瘤疾病患者
- 有肾功能衰竭和肝功能衰竭病史的患者
- 临床实验室检查结果异常的患者如下（肝功能不全患者：天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）>正常值上限（ULN）的3倍，总胆红素>ULN的1.5倍，肾功能障碍患者：血清肌酐> 1.5mg/dl，甲状腺功能障碍患者：游离T4：高于或低于正常范围）
- 筛查时有甲状腺功能障碍（甲亢、甲减）的患者
- 脑 MRI 或 CT 扫描伴有脊髓小脑变性以外病变的患者
- 精神分裂症、重度抑郁症患者
- 筛选访视后 2 年内有急性心肌梗死病史的患者
- 筛查访视后 2 年内有不稳定型心绞痛病史的患者
- 服用禁忌伴随药物的患者（但是，以下药物的患者必须在筛选访视前4周服用，并且在临床试验期间应保持类型、剂量和剂量不变。：帕金森病药物、抗焦虑药，抗抑郁药，抗癫痫药，抗精神病药，排尿困难药，睡眠诱导剂，β受体阻滞剂）
- 对他替瑞林水合物过敏的患者
- 认知功能障碍：韩国版简易心理测验(K-MMSE) ≤ 20
- 怀孕或哺乳期患者
- 计划在临床试验期间怀孕或未使用医学上可靠的避孕方法（如宫内节育器、避孕套或隔膜与杀精剂联合使用）的所有育龄女性，但绝经时间距末次月经超过 1 年或已接受手术绝育的除外
- 参加任何其他临床试验或参加前 30 天的患者
- 研究者因其他原因认为不适合参加临床试验的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：C-Trelin OD Tab（5mg 他替瑞林水合物）
BID，每天 10 毫克，持续 24 周
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BID，每天 10 毫克，持续 24 周
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安慰剂比较：安慰剂（0毫克他替瑞林水合物）
BID，每天 10 毫克，持续 24 周
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BID，每天 10 毫克，持续 24 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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韩国版共济失调评估和评级量表（K-SARA）分数的变化
大体时间：与基线相比给药 24 周
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K-SARA包括步行、站立、坐姿、言语障碍、手指跟随、鼻指测试、手掌翻转和足跟胫测试。
总分为 40 分，分数越高表示共济失调严重。
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与基线相比给药 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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韩国版共济失调评估和评级量表（K-SARA）分数的变化
大体时间：与基线相比给药 4 周和 12 周
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K-SARA包括步行、站立、坐姿、言语障碍、手指跟随、鼻指测试、手掌翻转和足跟胫测试。
总分为 40 分，分数越高表示共济失调严重。
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与基线相比给药 4 周和 12 周
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临床总体印象的变化 - 严重程度 (CGI-S) 分数
大体时间：与基线相比，给药 4 周、12 周和 24 周
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临床整体印象变化量表（CGI）是评估症状严重程度、改善情况、治疗效果的常用量表，由临床整体印象-严重程度（CGI-S）、临床整体印象-改善量表（CGI- I)和临床总体印象-疗效指数(CGI-E)。
Clinical Global Impression-Severity（CGI-S）是指给药时的总体临床印象。
它的范围从 1 到 7，分数越高表示严重程度越高。
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与基线相比，给药 4 周、12 周和 24 周
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临床总体印象的变化 - 改善 (CGI-I) 分数
大体时间：给药 12 周和 24 周与给药 4 周相比
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临床整体印象变化量表（CGI）是评估症状严重程度、改善情况、治疗效果的常用量表，由临床整体印象-严重程度（CGI-S）、临床整体印象-改善量表（CGI- I)和临床总体印象-疗效指数(CGI-E)。
Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) 是指当前相对于患者基线状态的改善。
范围从 1 到 7，分数越高表明症状恶化。
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给药 12 周和 24 周与给药 4 周相比
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临床整体印象的变化 - 功效指数（CGI-E）评分
大体时间：给药 12 周和给药 24 周与给药 4 周相比
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临床整体印象变化量表（CGI）是评估症状严重程度、改善情况、治疗效果的常用量表，由临床整体印象-严重程度（CGI-S）、临床整体印象-改善量表（CGI- I)和临床总体印象-疗效指数(CGI-E)。
临床总体印象-疗效指数（CGI-E）表示当前治疗的效果和副作用的严重程度。
它是通过将治疗效果除以副作用来计算的。
治疗效果从1分到4分，分值越高表示效果越好。
副作用范围从 1 到 4，分数越高表明副作用越大。
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给药 12 周和给药 24 周与给药 4 周相比
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韩国版帕金森病预后量表的变化 - 自主神经（K-SCOPA-AUT）评分
大体时间：与基线相比给药 24 周
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韩国版帕金森病预后量表-自主神经（K-SCOPA-AUT）评分是一种患者报告问卷，用于集中评估帕金森病自主神经功能障碍，以确定身体机能问题，例如排尿困难或出汗过多过去一个月。
总分为 69 分，每项评分从 0（从不）到 3（经常）。
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与基线相比给药 24 周
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EQ-5D-5L 分数的变化
大体时间：与基线相比给药 24 周
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EQ-5D-5L由EQ-5D-5L描述系统和EQ视觉模拟量表（EQ VAS）组成。
EQ-5D-5L描述系统由5个项目（活动能力、自理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）组成，每个项目有5个等级[没有问题（1级），轻微问题（2级） ，中度问题（3 级），严重问题（4 级），极端问题（5 级）]。
EQ 视觉模拟量表 (EQ VAS) 在 20cm 视觉模拟量表上测量和记录受试者对其当前与健康相关的生活质量状态的评分。
每个端点都标有“可想象的最佳健康状况（100）”和“可想象的最差健康状况（0）”。
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与基线相比给药 24 周
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Tinetti 平衡测试和步态评估分数的变化
大体时间：与基线相比给药 24 周
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Tinetti 平衡测试和步态评估根据受试者执行特定任务的能力测量受试者的步态和平衡。
每个项目按 0 到 2 计分，分数越高表示表现越好。
每个单项分数的总和包括步态总分（12 分）、平衡总分（16 分）以及步态和平衡分的总和（28 分）。
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与基线相比给药 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Seong-beom Koh、Korea University Guro Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月4日
初级完成 (实际的)
2021年2月8日
研究完成 (实际的)
2021年2月8日
研究注册日期
首次提交
2019年9月10日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月25日
首次发布 (实际的)
2019年9月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月21日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
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