C-Trelin Orally Disintegrated(OD) Tablet 5mg i ataksi på grund af spinocerebellar degeneration

Inklusionskriterier:

• Mandlige eller kvindelige patienter ≥ 20 år
• Patienter, der frivilligt indvilligede i at tilmelde sig undersøgelsen og underskrev en informeret samtykkeformular
• Patienter diagnosticeret med ataksi (genetisk eller ikke-genetisk) på grund af spinocerebellar degeneration efter investigatorens vurdering baseret på resultaterne af væsentlige diagnostiske undersøgelser angivet nedenfor.

• Spinocerebellar ataksi (SCA)
• Friedreichs ataksi (FA)
• Anden genetisk ataksi

• Idiopatisk sen-debut cerebellar ataksi (ILOCA) Følgende undersøgelser for at diagnosticere ataksi (genetisk eller ikke-genetisk) induceret af spinocerebellar degeneration kan bruges, og investigator skal diagnosticere ved at kombinere mindst ét ​​diagnostisk undersøgelsesresultat blandt følgende punkter.
• Sygehistorie: alkoholmisbrug, medicinhistorie, familiehistorie
• Genetisk test: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA, som er tilgængelig for patienten
• Hjerne MR eller CT-scanning: abnormiteter i lillehjernen og pons, hjernekarsygdomme eller hjernetumorer
• Nethinde- eller synsnerveundersøgelse

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med sengeliggende tilstand på screeningstidspunktet, selvom patienten er diagnosticeret med ataksi induceret af spinocerebellar degeneration
• Patienter med ataksi forårsaget af slagtilfælde
• Patienter med ataksi forårsaget af cerebrovaskulære, alkoholisk-inducerede eller lægemiddel-inducerede sekundære cerebellare abnormiteter
• Patienter med komplikationer til andre neurodegenerative sygdomme såsom Parkinsons sygdom og multipel systematrofi (patienter diagnosticeret med SCA 2, SCA 3, SCA 17 kan dog tilmeldes)
• Patienter med ondartet neoplastisk sygdom
• Patienter med nyresvigt og leversvigt historie
• Patienter med abnormiteter i kliniske laboratorietestresultater som følger (patienter med leverdysfunktion: aspartattransaminase(AST), alanintransaminase(ALT) > 3 gange end den øvre grænse for normalområdet (ULN), total bilirubin > 1,5 gange end ULN, Patienter med nedsat nyrefunktion: Serumkreatinin > 1,5 mg/dl, patienter med skjoldbruskkirteldysfunktion: fri T4: over eller under normalområdet)
• Patienter med skjoldbruskkirteldysfunktion på screeningstidspunktet (hyperthyroidisme, hypothyroidisme)
• Patienter ledsaget af andre læsioner end spinocerebellar degeneration fra hjerne-MR eller CT-scanning
• Patienter med skizofreni, svær depressiv lidelse
• Patienter med en anamnese med akut myokardieinfarkt inden for 2 år efter screeningsbesøget
• Patienter med en historie med ustabil angina pectoris inden for 2 år efter screeningsbesøget
• Patienter, der samtidig tager kontraindiceret medicin (Patienter med følgende lægemidler kan dog kun indskrives, hvis de administreres 4 uger før screeningsbesøget, og type, dosering og volumen bør holdes uændret under det kliniske forsøg.: Medicin mod Parkinsons sygdom, Anxiolytika , Antidepressiva, Antiepileptika, Antipsykotika, Medicin mod dysuri, Søvninducer, β-blokker)
• Patienter med overfølsomhed over for Taltirelin Hydrate
• Kognitiv dysfunktion: Koreansk version af Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
• Patienter, der er gravide eller ammende
• Alle fødende kvinder, der planlægger at blive gravide under det kliniske forsøg, eller som ikke bruger medicinsk pålidelige præventionsmetoder (såsom intrauterine præventionsmidler, kondomer eller membraner kombineret med sæddræbende midler), undtagen overgangsalderen mere end 1 år efter sidste menstruation eller har gennemgået kirurgisk sterilisering
• Patienter, der deltog i andre kliniske forsøg eller deltog 30 dage før
• Patienter, som investigator anser for uegnede til det kliniske forsøg på grund af andre årsager