척수소뇌변성으로 인한 운동실조 환자의 C-Trelin 구강붕해(OD)정 5mg
2023년 7월 21일 업데이트: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.
척수소뇌변성으로 유발된 운동실조 환자에서 C-Trelin OD Tab 5mg(Taltirelin Hydrate)의 안전성과 유효성을 평가하고 비교하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 제4상 임상시험
본 연구의 목적은 척수소뇌변성으로 유발된 운동실조증 환자를 대상으로 한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상시험에서 씨트렐린 OD정 5mg(Taltirelin Hydrate)의 효능 및 안전성을 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
C-Trelin OD 정제 5mg의 활성 물질인 Taltirelin Hydrate는 Thyrotropin Releasing Hormone(TRH)의 유사체입니다. TRH는 뇌에 광범위하게 분포되어 있으며 갑상선자극호르몬(TSH), 프로락틴 분비 등 내분비계 활동은 물론 다양한 중추신경계 작용을 발휘한다. 이러한 작용을 바탕으로 난치성 간질, 소뇌 운동실조, 근위축성 측삭 경화증, 소뇌 운동 실조 등 다양한 신경계 질환의 치료를 위한 연구가 시도되고 있다. 임상시험용 씨트렐린 OD정 5mg(탈티렐린하이드레이트)은 안전성과 유효성을 바탕으로 식품의약품안전처(MFDS)로부터 시판허가를 받은 시판의약품이다. 그러나 이 약에 대한 연구는 1997년 이전에 진행되어 현재의 평가기준과 유효성 평가기준이 상당히 달랐다.
이번 임상시험에서는 한국인 환자에게 검증된 객관적인 평가기준인 K-SARA를 이용하여 씨트렐린의 운동실조 개선 효능을 확인하고, 임상실험자료의 변화 및 이상반응을 평가하여 안전성을 입증하고자 한다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
160
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gwangju, 대한민국
- Chonnam National University Hospital
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Seoul, 대한민국
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul, 대한민국
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, 대한민국
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, 대한민국
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul, 대한민국
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 20세 이상의 남성 또는 여성 환자
- 자발적으로 연구 등록에 동의하고 정보에 입각한 동의서에 서명한 환자
- 척수소뇌변성으로 인한 운동실조(유전적 또는 비유전적)로 아래의 필수진단검사 결과에 기초하여 연구자의 판단으로 진단된 환자.
- 척수소뇌실조증(SCA)
- 프리드라이히 운동실조증(FA)
- 기타 유전성 운동실조
- Idiopathic late onset cerebellar ataxia(ILOCA) 척수소뇌변성에 의해 유발되는 운동실조(유전적 또는 비유전적)를 진단하기 위해 다음과 같은 검사를 사용할 수 있으며, 조사자는 다음 항목 중 하나 이상의 진단 검사 결과를 조합하여 진단해야 합니다.
- 병력: 알코올 남용, 투약 병력, 가족력
- 유전자 검사 : SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA
- 뇌 MRI 또는 CT 스캔: 소뇌 및 폰의 이상, 뇌혈관 질환 또는 뇌종양
- 망막 또는 시신경 검사
제외 기준:
- 척수소뇌변성으로 유발된 운동실조로 진단되었으나 스크리닝 당시 누워만 있는 상태의 환자
- 뇌졸중으로 인한 운동실조 환자
- 뇌혈관, 알코올 유발 또는 약물 유발 이차 소뇌 이상으로 인한 운동 실조증이 있는 환자
- 파킨슨병, 다계통 위축 등 기타 신경퇴행성 질환의 합병증이 있는 환자(단, SCA 2, SCA 3, SCA 17로 진단된 환자는 등록 가능)
- 악성 종양 질환 환자
- 신부전 및 간부전 병력이 있는 환자
- 임상검사 결과 다음과 같은 이상이 있는 환자(간기능장애 환자: Aspartate Transaminase(AST), Alanine Transaminase(ALT) > 정상 상한치(ULN)의 3배, 총 빌리루빈 > ULN의 1.5배, 신기능 장애 환자: 혈청 크레아티닌 > 1.5mg/dl, 갑상선 기능 장애 환자: free T4: 정상 범위 이상 또는 미만)
- 검진 당시 갑상선기능저하증이 있는 환자(갑상선기능항진증, 갑상선기능저하증)
- 뇌 MRI 또는 CT 스캔에서 척수소뇌 변성 이외의 병변을 동반한 환자
- 정신분열증, 주요우울장애 환자
- 스크리닝 방문 시점으로부터 2년 이내 급성 심근경색 병력이 있는 환자
- 스크리닝 방문 2년 이내 불안정 협심증 병력이 있는 환자
- 금기 병용약물을 복용 중인 환자(단, 다음의 약물은 스크리닝 방문 4주 전 투약하는 경우에만 등록이 가능하며, 임상시험 기간 동안 종류, 용법 및 용량은 변경하지 않는다. : 파킨슨병 치료제, 항불안제 , 항우울제, 항경련제, 항정신병약, 배뇨곤란제, 수면유도제, 베타차단제)
- Taltirelin Hydrate에 과민증이 있는 환자
- 인지기능장애: 간이정신상태검사(K-MMSE) ≤ 20
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 임상시험 기간 동안 임신을 계획 중이거나 의학적으로 신뢰할 수 있는 피임법(예: 자궁 내 피임약, 콘돔 또는 살정제와 결합된 격막)을 사용하지 않는 모든 가임 여성.
- 다른 임상시험에 참여하거나 30일 이전에 참여한 환자
- 기타 기타 사유로 임상시험에 적합하지 않다고 연구자가 판단하는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 씨트렐린 OD정(5mg 탈티렐린수화물)
BID, 하루 10mg, 24주 동안
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BID, 하루 10mg, 24주 동안
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위약 비교기: 위약(탈티렐린 수화물 0mg)
BID, 하루 10mg, 24주 동안
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BID, 하루 10mg, 24주 동안
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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한국형 운동실조(K-SARA) 점수 평가척도의 변화
기간: 기준선 대비 투여 24주
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K-SARA는 걷기, 서기, 앉기, 언어장애, 손가락 따라하기, 코손가락 검사, 손바닥 뒤집기, 발꿈치 정강이 검사로 구성되어 있습니다.
총점은 40점 이상이며 점수가 높을수록 운동 실조가 심함을 나타냅니다.
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기준선 대비 투여 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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한국형 운동실조(K-SARA) 점수 평가척도의 변화
기간: 기준선 대비 4주 및 12주 투여
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K-SARA는 걷기, 서기, 앉기, 언어장애, 손가락 따라하기, 코손가락 검사, 손바닥 뒤집기, 발꿈치 정강이 검사로 구성되어 있습니다.
총점은 40점 이상이며 점수가 높을수록 운동 실조가 심함을 나타냅니다.
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기준선 대비 4주 및 12주 투여
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Clinical Global Impression - Severity(CGI-S) 점수의 변화
기간: 베이스라인 대비 4주, 12주, 24주 투여
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CGI(Clinical Global Impression)의 변화는 증상의 중증도, 호전, 치료의 효과 등을 평가하기 위해 흔히 사용되는 척도로서 Clinical Global Impression-Severity(CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale(CGI-S)로 구성된다. I), 임상적 글로벌 인상 효능 지수(CGI-E).
Clinical Global Impression-Severity(CGI-S)는 약물 투여 시점의 전반적인 임상적 인상을 의미합니다.
1에서 7까지의 범위이며 점수가 높을수록 심각도가 높습니다.
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베이스라인 대비 4주, 12주, 24주 투여
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임상적 전반적 인상 - 개선(CGI-I) 점수의 변화
기간: 4주 투여 대비 12주 및 24주 투여
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CGI(Clinical Global Impression)의 변화는 증상의 중증도, 호전, 치료의 효과 등을 평가하기 위해 흔히 사용되는 척도로서 Clinical Global Impression-Severity(CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale(CGI-S)로 구성된다. I), 임상적 글로벌 인상 효능 지수(CGI-E).
Clinical Global Impression-Improvement scale(CGI-I)는 환자의 기준선 상태에서 현재 개선을 의미합니다.
1에서 7까지의 범위이며 점수가 높을수록 증상이 악화됨을 나타냅니다.
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4주 투여 대비 12주 및 24주 투여
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임상적 전반적 인상 - 효능지수(CGI-E) 점수의 변화
기간: 4주 투여 대비 12주, 24주 투여
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CGI(Clinical Global Impression)의 변화는 증상의 중증도, 호전, 치료의 효과 등을 평가하기 위해 흔히 사용되는 척도로서 Clinical Global Impression-Severity(CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale(CGI-S)로 구성된다. I), 임상적 글로벌 인상 효능 지수(CGI-E).
Clinical Global Impression-Efficacy index(CGI-E)는 현재 치료의 효과와 부작용의 정도를 나타냅니다.
치료효과를 부작용으로 나누어 계산합니다.
치료효과는 1~4점으로 점수가 높을수록 효과가 좋은 것을 의미한다.
부작용의 범위는 1에서 4까지이며 점수가 높을수록 부작용이 큰 것을 나타냅니다.
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4주 투여 대비 12주, 24주 투여
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파킨슨병-자율신경(K-SCOPA-AUT) 점수 결과 척도의 한국판 변화
기간: 기준선 대비 투여 24주
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한국형 파킨슨병 결과척도-자율(K-SCOPA-AUT) 점수는 파킨슨병 자율신경기능장애를 집중적으로 평가하여 배뇨곤란, 땀흘림 등 신체기능의 문제를 진단하기 위한 환자보고 설문지이다. 지난 달.
총점은 69점이며, 각 항목은 0(전혀 그렇지 않음)에서 3(자주)의 척도로 평가됩니다.
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기준선 대비 투여 24주
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EQ-5D-5L 점수의 변화
기간: 기준선 대비 투여 24주
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EQ-5D-5L은 EQ-5D-5L 기술 시스템과 EQ VAS(EQ Visual Analogue Scale)로 구성됩니다.
EQ-5D-5L 기술체계는 5개 문항(이동성, 자기관리, 일상활동, 통증/불편함, 불안/우울)으로 구성되어 있으며, 항목별 5단계[문제 없음(1단계), 약간 문제 있음(2단계)] , 중간 정도의 문제(수준 3), 심각한 문제(수준 4), 극단적인 문제(수준 5)].
EQ VAS(EQ Visual Analogue Scale)는 20cm의 시각적 아날로그 척도로 피험자의 현재 건강 관련 삶의 질에 대한 등급을 측정하고 기록합니다.
각 끝점은 "상상할 수 있는 최상의 건강(100)" 및 "상상할 수 있는 최악의 건강(0)"으로 표시됩니다.
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기준선 대비 투여 24주
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Tinetti 균형 테스트 및 보행 평가 점수의 변화
기간: 기준선 대비 투여 24주
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Tinetti 균형 테스트 및 보행 평가는 특정 작업을 수행하는 피험자의 능력에 따라 피험자의 보행 및 균형을 측정합니다.
각 항목은 0에서 2로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 더 나은 성능을 나타냅니다.
각 개인 점수의 합은 보행 총점(12점), 균형 총점(16점), 보행과 균형점수의 합(28점)으로 구성된다.
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기준선 대비 투여 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 4일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 8일
연구 완료 (실제)
2021년 2월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 21일
마지막으로 확인됨
2022년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CTT-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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척수소뇌 변성에 대한 임상 시험
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris모병Spinocerebellar anaxia 27b (sca27b)프랑스