Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

C-Trelin Tabletka rozpadająca się w jamie ustnej (OD) 5 mg w ataksji spowodowanej zwyrodnieniem rdzeniowo-móżdżkowym

21 lipca 2023 zaktualizowane przez: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy IV w celu oceny i porównania bezpieczeństwa i skuteczności tabletki C-Trelin OD Tab 5 mg (hydrat taltireliny) u pacjentów z ataksją wywołaną zwyrodnieniem rdzeniowo-móżdżkowym

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania C-Trelin OD Tablet 5 mg (hydrat taltireliny) w randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu klinicznym kontrolowanym placebo u pacjentów z ataksją wywołaną zwyrodnieniem rdzeniowo-móżdżkowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Taltirelin Hydrate, substancja czynna tabletki C-Trelin OD 5mg, jest analogiem hormonu uwalniającego tyreotropinę (TRH). TRH jest szeroko rozpowszechniony w mózgu i wywiera różnorodne działanie na ośrodkowy układ nerwowy, a także działanie hormonalne, takie jak uwalnianie hormonu stymulującego tarczycę (TSH) i prolaktyny. W oparciu o te działania podjęto próby leczenia różnych chorób neurologicznych, takich jak padaczka oporna na leczenie, ataksja móżdżkowa, stwardnienie zanikowe boczne, ataksja móżdżkowa i tak dalej. Tabletka C-Trelin OD 5 mg (hydrat taltireliny) do badania klinicznego jest dostępnym w handlu lekiem, który został zatwierdzony przez Ministerstwo Bezpieczeństwa Żywności i Leków (MFDS) w oparciu o bezpieczeństwo i skuteczność. Jednak badania z tym lekiem przeprowadzono przed 1997 r., a kryteria oceny skuteczności znacznie różniły się od obecnych kryteriów oceny.

W tym badaniu klinicznym K-SARA jako obiektywne kryterium oceny potwierdzone u koreańskich pacjentów służy do potwierdzenia skuteczności C-Trelin w poprawie ataksji oraz do udowodnienia bezpieczeństwa poprzez ocenę zmian w klinicznych danych laboratoryjnych i zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

160

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Gwangju, Republika Korei
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Republika Korei
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 20 lat
  • Pacjenci, którzy dobrowolnie zgodzili się na udział w badaniu i podpisali formularz świadomej zgody
  • Pacjenci z rozpoznaną ataksją (genetyczną lub niegenetyczną) spowodowaną zwyrodnieniem rdzeniowo-móżdżkowym na podstawie oceny badacza na podstawie wyników podstawowych badań diagnostycznych podanych poniżej.

  • Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa (SCA)
  • Ataksja Friedreicha (FA)
  • Inna ataksja genetyczna

  • Idiopatyczna ataksja móżdżkowa o późnym początku (ILOCA) Można zastosować następujące badania w celu zdiagnozowania ataksji (genetycznej lub niegenetycznej) wywołanej zwyrodnieniem rdzeniowo-móżdżkowym, a badacz musi postawić diagnozę, łącząc co najmniej jeden wynik badania diagnostycznego spośród następujących elementów.
  • Historia medyczna: nadużywanie alkoholu, historia leków, historia rodzinna
  • Badanie genetyczne: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA dostępne dla pacjenta
  • MRI mózgu lub tomografia komputerowa: nieprawidłowości móżdżku i mostu, choroba naczyń mózgowych lub guzy mózgu
  • Badanie siatkówki lub nerwu wzrokowego

Kryteria wyłączenia:

  • Chorzy w stanie obłożnie chorym w momencie skriningu pomimo rozpoznania ataksji wywołanej zwyrodnieniem rdzeniowo-móżdżkowym
  • Pacjenci z ataksją spowodowaną udarem
  • Pacjenci z ataksją spowodowaną wtórnymi nieprawidłowościami móżdżku wywołanymi alkoholem lub lekami
  • Pacjenci z powikłaniami innych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona i atrofia wieloukładowa (jednakże pacjenci z rozpoznaniem SCA 2, SCA 3, SCA 17 mogą zostać włączeni)
  • Pacjenci ze złośliwą chorobą nowotworową
  • Pacjenci z niewydolnością nerek i niewydolnością wątroby w wywiadzie
  • Pacjenci z następującymi nieprawidłowościami w klinicznych badaniach laboratoryjnych (Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby: Transaminaza asparaginianowa (AspAT), Transaminaza alaninowa (AlAT) > 3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN), Stężenie bilirubiny całkowitej > 1,5 razy niż GGN, Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek: Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl Pacjenci z zaburzeniami czynności tarczycy: wolne T4: powyżej lub poniżej normy)
  • Pacjenci z dysfunkcją tarczycy w momencie skriningu (nadczynność tarczycy, niedoczynność tarczycy)
  • Pacjenci, którym towarzyszą zmiany inne niż zwyrodnienie rdzeniowo-móżdżkowe z rezonansu magnetycznego mózgu lub tomografii komputerowej
  • Pacjenci ze schizofrenią, dużymi zaburzeniami depresyjnymi
  • Pacjenci z wywiadem ostrego zawału mięśnia sercowego w ciągu 2 lat od wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z wywiadem niestabilnej dławicy piersiowej w ciągu 2 lat od wizyty przesiewowej
  • Pacjenci przyjmujący jednocześnie leki przeciwwskazane , Leki przeciwdepresyjne, Leki przeciwpadaczkowe, Leki przeciwpsychotyczne, Leki na bolesne oddawanie moczu, Induktory snu, β-blokery)
  • Pacjenci z nadwrażliwością na hydrat taltireliny
  • Dysfunkcje poznawcze: koreańska wersja Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
  • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym, które planują zajść w ciążę podczas badania klinicznego lub które nie stosują medycznie skutecznych metod antykoncepcji (takich jak domaciczne środki antykoncepcyjne, prezerwatywy lub wkładki antykoncepcyjne połączone ze środkami plemnikobójczymi), z wyjątkiem menopauzy dłuższej niż 1 rok od ostatniej miesiączki lub poddane sterylizacji chirurgicznej
  • Pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych lub uczestniczący w nich 30 dni wcześniej
  • Pacjenci, których badacz uzna za nieodpowiednich do udziału w badaniu klinicznym z jakichkolwiek innych powodów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: C-Trelin OD Tab (5 mg hydratu taltireliny)
BID, 10 mg dziennie, przez 24 tygodnie
Lek: C-Trelin OD Tab (5 mg hydratu taltireliny)
BID, 10 mg dziennie, przez 24 tygodnie
Komparator placebo: Placebo (0 mg wodzianu taltireliny)
BID, 10 mg dziennie, przez 24 tygodnie
Lek: Placebo
BID, 10 mg dziennie, przez 24 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w koreańskiej wersji Skali oceny i oceny wyników ataksji (K-SARA).
Ramy czasowe: 24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
K-SARA składa się z chodzenia, stania, siedzenia, upośledzenia mowy, podążania za palcem, testu nos-palec, odwracania dłoni i testu pięta-goleń. Całkowity wynik wynosi 40, a wyższe wyniki wskazują na poważną ataksję.
24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w koreańskiej wersji Skali oceny i oceny wyników ataksji (K-SARA).
Ramy czasowe: 4 tygodnie i 12 tygodni podawania w porównaniu z wartością wyjściową
K-SARA składa się z chodzenia, stania, siedzenia, upośledzenia mowy, podążania za palcem, testu nos-palec, odwracania dłoni i testu pięta-goleń. Całkowity wynik wynosi 40, a wyższe wyniki wskazują na poważną ataksję.
4 tygodnie i 12 tygodni podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiany w wynikach ogólnego wrażenia klinicznego — nasilenie (CGI-S).
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 12 tygodni i 24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiany w Globalnym Wrażeniu Klinicznym (CGI) jest powszechnie stosowaną miarą do oceny nasilenia objawów, poprawy, skuteczności leczenia i składa się z Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Nasilenia (CGI-S), Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Poprawy (CGI- I) i Globalnego Wskaźnika Skuteczności Wrażenia Klinicznego (CGI-E). Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) oznacza ogólne wrażenie kliniczne w momencie podania leku. Waha się od 1 do 7, wyższe wyniki wskazują na większą dotkliwość.
4 tygodnie, 12 tygodni i 24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiany w wynikach ogólnego wrażenia klinicznego — poprawa (CGI-I).
Ramy czasowe: 12 tygodni i 24 tygodnie podawania w porównaniu do 4 tygodni podawania
Zmiany w Globalnym Wrażeniu Klinicznym (CGI) jest powszechnie stosowaną miarą do oceny nasilenia objawów, poprawy, skuteczności leczenia i składa się z Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Nasilenia (CGI-S), Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Poprawy (CGI- I) i Globalnego Wskaźnika Skuteczności Wrażenia Klinicznego (CGI-E). Skala ogólnego wrażenia klinicznego-poprawy (CGI-I) oznacza obecną poprawę w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta. Waha się od 1 do 7, a wyższe wyniki wskazują na pogorszenie objawów.
12 tygodni i 24 tygodnie podawania w porównaniu do 4 tygodni podawania
Zmiany w ogólnym wrażeniu klinicznym — wyniki wskaźnika skuteczności (CGI-E).
Ramy czasowe: 12 tygodni i 24 tygodnie podawania w porównaniu z 4 tygodniami podawania
Zmiany w Globalnym Wrażeniu Klinicznym (CGI) jest powszechnie stosowaną miarą do oceny nasilenia objawów, poprawy, skuteczności leczenia i składa się z Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Nasilenia (CGI-S), Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Poprawy (CGI- I) i Globalnego Wskaźnika Skuteczności Wrażenia Klinicznego (CGI-E). Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E) wskazuje na efekt dotychczasowego leczenia oraz nasilenie działań niepożądanych. Oblicza się go dzieląc efekt leczenia przez skutki uboczne. Efekt leczenia mieści się w zakresie od 1 do 4, a wyższe wyniki wskazują na lepszy efekt. Efekt uboczny mieści się w zakresie od 1 do 4, a wyższe wyniki wskazują na większy efekt uboczny.
12 tygodni i 24 tygodnie podawania w porównaniu z 4 tygodniami podawania
Zmiany w koreańskiej wersji skali oceny wyników w chorobie Parkinsona-autonomicznej (K-SCOPA-AUT)
Ramy czasowe: 24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Korean Version of Scale for Outcomes in Parkinson's Disease-Autonomic (K-SCOPA-AUT) to kwestionariusz zgłaszania pacjentów do intensywnej oceny dysfunkcji układu autonomicznego w chorobie Parkinsona w celu określenia problemów z funkcjonowaniem fizycznym, takich jak trudności w oddawaniu moczu czy nadmierne pocenie się ostatni miesiąc. Łączny wynik to 69 punktów, a każda pozycja oceniana jest w skali od 0 (nigdy) do 3 (często).
24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiany w wynikach EQ-5D-5L
Ramy czasowe: 24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
EQ-5D-5L składa się z systemu opisowego EQ-5D-5L oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy EQ-5D-5L składa się z 5 elementów (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, niepokój/depresja) i 5 poziomów dla każdego elementu [Brak problemów (Poziom 1), niewielkie problemy (Poziom 2) , umiarkowane problemy (Poziom 3), poważne problemy (Poziom 4), ekstremalne problemy (Poziom 5)]. Wizualna skala analogowa EQ (EQ VAS) mierzy i zapisuje ocenę podmiotu dotyczącą jego aktualnego stanu jakości życia związanego ze zdrowiem na 20-centymetrowej wizualnej skali analogowej. Każdy punkt końcowy jest oznaczony jako „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia (100)” i „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia (0)”.
24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiany w wynikach testu równowagi Tinetti i oceny chodu
Ramy czasowe: 24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową
Test równowagi Tinetti i ocena chodu mierzą chód i równowagę podmiotu zgodnie ze zdolnością podmiotu do wykonania określonego zadania. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 2, a wyższe wyniki oznaczają lepszą wydajność. Suma każdego indywidualnego wyniku składa się z całkowitej oceny chodu (12 punktów), całkowitej oceny równowagi (16 punktów) oraz sumy wyników chodu i równowagi (28 punktów).
24 tygodnie podawania w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CTT-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj