Таблетка C-Trelin для перорального распада (OD) 5 мг при атаксии из-за спиноцеребеллярной дегенерации
21 июля 2023 г. обновлено: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.
Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование IV фазы для оценки и сравнения безопасности и эффективности C-Trelin OD Tab 5 мг (талтирелина гидрат) у пациентов с атаксией, вызванной спиноцеребеллярной дегенерацией
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности C-Trelin OD Tablet 5 мг (талтирелина гидрат) в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании у пациентов с атаксией, вызванной спиноцеребеллярной дегенерацией.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Taltirelin Hydrate, активное вещество таблетки C-Trelin OD 5 мг, является аналогом тиреотропин-рилизинг-гормона (TRH). ТРГ широко распространен в головном мозге и оказывает различные эффекты на центральную нервную систему, а также на эндокринную активность, такую как высвобождение тиреотропного гормона (ТТГ) и пролактина. На основе этих действий предпринимались попытки лечения различных неврологических заболеваний, таких как рефрактерная эпилепсия, мозжечковая атаксия, боковой амиотрофический склероз, мозжечковая атаксия и так далее. Таблетка C-Trelin OD 5 мг (талтирелина гидрат) для клинических испытаний представляет собой коммерчески доступный препарат, который был одобрен Министерством безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств (MFDS) на основе безопасности и эффективности. Однако исследования этого препарата проводились до 1997 года, и критерии оценки эффективности сильно отличались от нынешних критериев оценки.
В этом клиническом испытании K-SARA в качестве объективного критерия оценки, подтвержденного у корейских пациентов, используется для подтверждения эффективности C-Trelin для улучшения атаксии и для подтверждения безопасности путем оценки изменений в клинических лабораторных данных и нежелательных явлений.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
160
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Milinae Shin
- Номер телефона: +82-31-560-7122
- Электронная почта: flso82@c-tri.co.kr
Места учебы
-
-
-
Gwangju, Корея, Республика
- Chonnam National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Корея, Республика
- Gangnam Severance Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥ 20 лет
- Пациенты, добровольно согласившиеся на участие в исследовании и подписавшие форму информированного согласия
- Пациенты с диагнозом атаксия (генетическая или негенетическая) вследствие спиноцеребеллярной дегенерации по заключению исследователя на основании результатов основных диагностических исследований, указанных ниже.
- Спиноцеребеллярная атаксия (SCA)
- Атаксия Фридрейха (FA)
- Другая генетическая атаксия
- Идиопатическая мозжечковая атаксия с поздним началом (ILOCA) Следующие исследования могут быть использованы для диагностики атаксии (генетической или негенетической), вызванной спиноцеребеллярной дегенерацией, и исследователь должен поставить диагноз, объединив хотя бы один результат диагностического исследования среди следующих пунктов.
- Медицинский анамнез: злоупотребление алкоголем, медикаментозный анамнез, семейный анамнез.
- Генетический тест: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA, который доступен для пациента
- МРТ или КТ головного мозга: аномалии мозжечка и моста, заболевания сосудов головного мозга или опухоли головного мозга.
- Исследование сетчатки или зрительного нерва
Критерий исключения:
- Пациенты с прикованностью к постели на момент скрининга, даже если у пациента диагностирована атаксия, вызванная спиноцеребеллярной дегенерацией.
- Пациенты с атаксией, вызванной инсультом
- Пациенты с атаксией, вызванной цереброваскулярными, алкогольными или лекарственными вторичными мозжечковыми аномалиями
- Пациенты с осложнениями других нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Паркинсона и множественная системная атрофия (однако могут быть включены пациенты с диагнозом SCA 2, SCA 3, SCA 17)
- Пациенты со злокачественными опухолями
- Пациенты с почечной недостаточностью и печеночной недостаточностью в анамнезе
- Пациенты со следующими отклонениями в результатах клинических лабораторных анализов (Пациенты с дисфункцией печени: аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинтрансаминаза (АЛТ) > 3 раз выше верхней границы нормального диапазона (ВГН), общий билирубин > 1,5 раза выше ВГН, Пациенты с почечной дисфункцией: креатинин сыворотки > 1,5 мг/дл. Пациенты с дисфункцией щитовидной железы: свободный Т4: выше или ниже нормального диапазона)
- Пациенты с дисфункцией щитовидной железы на момент скрининга (гипертиреоз, гипотиреоз)
- Пациенты, сопровождающиеся поражениями, отличными от спиноцеребеллярной дегенерации, по данным МРТ или КТ головного мозга.
- Больные шизофренией, большим депрессивным расстройством
- Пациенты с острым инфарктом миокарда в анамнезе в течение 2 лет после скринингового визита
- Пациенты с нестабильной стенокардией в анамнезе в течение 2 лет после скринингового визита
- Пациенты, принимающие противопоказанные сопутствующие препараты (Однако, пациенты со следующими препаратами могут быть включены в исследование только в том случае, если они были введены за 4 недели до визита для скрининга, а тип, дозировка и объем должны оставаться неизменными во время клинического исследования. Лекарство от болезни Паркинсона, анксиолитики , Антидепрессанты, Противоэпилептические средства, Нейролептики, Лекарства от дизурии, Индукторы сна, β-адреноблокаторы)
- Пациенты с повышенной чувствительностью к талтирелин гидрату
- Когнитивная дисфункция: корейская версия мини-теста на психическое состояние (K-MMSE) ≤ 20
- Пациенты, которые беременны или кормят грудью
- Все детородные женщины, которые планируют забеременеть во время клинического испытания или не используют надежные с медицинской точки зрения методы контрацепции (такие как внутриматочные контрацептивы, презервативы или диафрагмы в сочетании со спермицидами), за исключением тех, у кого наступила менопауза более чем через 1 год после последней менструации или которые подверглись хирургической стерилизации.
- Пациенты, участвующие в каких-либо других клинических исследованиях или принимавшие участие за 30 дней до
- Пациенты, которых исследователь считает неподходящими для клинического исследования по каким-либо другим причинам
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: C-Trelin OD Tab (5 мг талтирелина гидрата)
2 раза в день, 10 мг в день, в течение 24 недель.
|
2 раза в день, 10 мг в день, в течение 24 недель.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо (0 мг талтирелина гидрата)
2 раза в день, 10 мг в день, в течение 24 недель.
|
2 раза в день, 10 мг в день, в течение 24 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в корейской версии шкалы оценки и рейтинга атаксии (K-SARA)
Временное ограничение: 24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
K-SARA состоит из ходьбы, стояния, сидения, нарушения речи, следования пальцам, носо-пальцевого теста, переворота ладони и пяточно-голеневого теста.
Общий балл равен 40, а более высокие баллы указывают на серьезную атаксию.
|
24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в корейской версии шкалы оценки и рейтинга атаксии (K-SARA)
Временное ограничение: 4 недели и 12 недель приема по сравнению с исходным уровнем
|
K-SARA состоит из ходьбы, стояния, сидения, нарушения речи, следования пальцам, носо-пальцевого теста, переворота ладони и пяточно-голеневого теста.
Общий балл равен 40, а более высокие баллы указывают на серьезную атаксию.
|
4 недели и 12 недель приема по сравнению с исходным уровнем
|
|
Изменения в общем клиническом впечатлении - баллы тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: 4 недели, 12 недель и 24 недели введения по сравнению с исходным уровнем
|
Изменения в общем клиническом впечатлении (CGI) - это обычно используемый показатель для оценки тяжести симптомов, улучшения, эффективности лечения, который состоит из шкалы общего клинического впечатления-тяжести (CGI-S), шкалы общего клинического впечатления-улучшения (CGI- I) и индекс общего клинического впечатления-эффективности (CGI-E).
Клиническое общее впечатление-тяжесть (CGI-S) означает общее клиническое впечатление на момент введения препарата.
Он варьируется от 1 до 7, более высокие баллы указывают на более высокую степень тяжести.
|
4 недели, 12 недель и 24 недели введения по сравнению с исходным уровнем
|
|
Изменения в общем клиническом впечатлении - баллы улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: 12 недель и 24 недели приема по сравнению с 4 неделями приема
|
Изменения в общем клиническом впечатлении (CGI) - это обычно используемый показатель для оценки тяжести симптомов, улучшения, эффективности лечения, который состоит из шкалы общего клинического впечатления-тяжести (CGI-S), шкалы общего клинического впечатления-улучшения (CGI- I) и индекс общего клинического впечатления-эффективности (CGI-E).
Шкала клинического общего впечатления-улучшения (CGI-I) означает текущее улучшение по сравнению с исходным состоянием пациента.
Он колеблется от 1 до 7, и более высокие баллы указывают на ухудшение симптомов.
|
12 недель и 24 недели приема по сравнению с 4 неделями приема
|
|
Изменения в клиническом общем впечатлении - баллы индекса эффективности (CGI-E)
Временное ограничение: 12 недель и 24 недели приема по сравнению с 4 неделями приема
|
Изменения в общем клиническом впечатлении (CGI) - это обычно используемый показатель для оценки тяжести симптомов, улучшения, эффективности лечения, который состоит из шкалы общего клинического впечатления-тяжести (CGI-S), шкалы общего клинического впечатления-улучшения (CGI- I) и индекс общего клинического впечатления-эффективности (CGI-E).
Клинический индекс общего впечатления-эффективности (CGI-E) указывает на эффект текущего лечения и тяжесть побочных эффектов.
Он рассчитывается путем деления лечебного эффекта на побочные эффекты.
Эффект лечения варьируется от 1 до 4, и более высокие баллы указывают на лучший эффект.
Побочный эффект варьируется от 1 до 4, и более высокие баллы указывают на больший побочный эффект.
|
12 недель и 24 недели приема по сравнению с 4 неделями приема
|
|
Изменения в корейской версии шкалы исходов болезни Паркинсона — вегетативные баллы (K-SCOPA-AUT)
Временное ограничение: 24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
Корейская версия шкалы исходов при болезни Паркинсона — вегетативная оценка (K-SCOPA-AUT) представляет собой опросник для отчетов пациентов для интенсивной оценки вегетативной дисфункции при болезни Паркинсона для определения проблем с физическим функционированием, таких как затрудненное мочеиспускание или потливость. прошедший месяц.
Общая оценка составляет 69 баллов, и каждый пункт оценивается по шкале от 0 (никогда) до 3 (часто).
|
24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
|
Изменения в баллах EQ-5D-5L
Временное ограничение: 24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
EQ-5D-5L состоит из описательной системы EQ-5D-5L и визуальной аналоговой шкалы EQ (EQ VAS).
Описательная система EQ-5D-5L состоит из 5 пунктов (подвижность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия) и 5 уровней для каждого пункта [Нет проблем (Уровень 1), незначительные проблемы (Уровень 2) , умеренные проблемы (уровень 3), серьезные проблемы (уровень 4), экстремальные проблемы (уровень 5)].
Визуально-аналоговая шкала EQ (EQ VAS) измеряет и записывает рейтинг субъекта по его текущему состоянию здоровья, связанному с качеством жизни, по 20-сантиметровой визуально-аналоговой шкале.
Каждая конечная точка отмечена «наилучшее вообразимое здоровье (100)» и «худшее вообразимое здоровье (0)».
|
24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
|
Изменения в баллах теста баланса Тинетти и оценки походки
Временное ограничение: 24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
Тест баланса Тинетти и оценка походки измеряют походку и равновесие субъекта в соответствии со способностью субъекта выполнять определенную задачу.
Каждый элемент оценивается от 0 до 2, и более высокие баллы указывают на лучшую производительность.
Сумма каждой отдельной оценки состоит из общей оценки походки (12 баллов), общей оценки равновесия (16 баллов) и суммы оценок походки и равновесия (28 баллов).
|
24 недели приема по сравнению с исходным уровнем
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 марта 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 февраля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
24 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мозжечковые заболевания
- Мозжечковая атаксия
- Атаксия
- Спиноцеребеллярная атаксия
- Спиноцеребеллярные дегенерации
- Ноотропные агенты
- ТА 0910
Другие идентификационные номера исследования
- CTT-004
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .