Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

C-Trelin Orally Disintegrated(OD) Tablett 5mg i ataksi på grunn av spinocerebellar degenerasjon

21. juli 2023 oppdatert av: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase IV klinisk studie for å evaluere og sammenligne sikkerheten og effekten av C-Trelin OD Tab 5mg (Taltirelin Hydrate) hos pasienter med ataksi indusert av spinocerebellar degenerasjon

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til C-Trelin OD Tablet 5mg (Taltirelin Hydrate) i randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte kliniske studier hos pasienter med ataksi indusert av spinocerebellar degenerasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Taltirelin Hydrate, et aktivt stoff i C-Trelin OD tablett 5mg, er en analog av Thyrotropin Releasing Hormone (TRH). TRH er bredt distribuert i hjernen, og utøver en rekke sentralnervesystemeffekter samt endokrin aktivitet som frigjøring av thyreoideastimulerende hormon (TSH) og prolaktin. Basert på disse handlingene har det blitt forsøkt studier for behandling av ulike nevrologiske sykdommer som refraktær epilepsi, cerebellar ataksi, amyotrofisk lateral sklerose, cerebellar ataksi og så videre. C-Trelin OD tablett 5mg (Taltirelin Hydrate) for den kliniske utprøvingen er et kommersielt tilgjengelig medikament som ble godkjent av departementet for mat- og legemiddelsikkerhet (MFDS) basert på sikkerhet og effekt. Studiene med dette legemidlet ble imidlertid utført før 1997, og evalueringskriteriene for effekten var ganske forskjellige fra de gjeldende evalueringskriteriene.

I denne kliniske studien brukes K-SARA som objektive evalueringskriterier validert hos koreanske pasienter for å bekrefte effekten av C-Trelin for å forbedre ataksi, og for å bevise sikkerhet ved å evaluere endringer i kliniske laboratoriedata og uønskede hendelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

160

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Gwangju, Korea, Republikken
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥ 20 år
  • Pasienter som frivillig gikk med på å melde seg på studien og signerte et informert samtykkeskjema
  • Pasienter diagnostisert med ataksi (genetisk eller ikke-genetisk) på grunn av spinocerebellar degenerasjon etter etterforskerens vurdering basert på resultatene av viktige diagnostiske undersøkelser angitt nedenfor.

  • Spinocerebellar ataksi (SCA)
  • Friedreichs ataksi (FA)
  • Annen genetisk ataksi

  • Idiopatisk sen-debut cerebellar ataksi (ILOCA) Følgende undersøkelser for å diagnostisere ataksi (genetisk eller ikke-genetisk) indusert av spinocerebellar degenerasjon kan brukes, og etterforskeren må diagnostisere ved å kombinere minst ett diagnostisk undersøkelsesresultat blant følgende punkter.
  • Sykehistorie: alkoholmisbruk, medisinhistorie, familiehistorie
  • Genetisk test: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA som er tilgjengelig for pasienten
  • Hjerne MR eller CT-skanning: abnormiteter i lillehjernen og pons, hjernevaskulær sykdom eller hjernesvulster
  • Netthinne- eller synsnerveundersøkelse

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med sengeliggende tilstand på tidspunktet for screening selv om pasienten er diagnostisert med ataksi indusert av spinocerebellar degenerasjon
  • Pasienter med ataksi forårsaket av hjerneslag
  • Pasienter med ataksi forårsaket av cerebrovaskulære, alkoholinduserte eller medikamentinduserte sekundære cerebellare abnormiteter
  • Pasienter med komplikasjoner av andre nevrodegenerative sykdommer som Parkinsons sykdom og multippel systematrofi (pasienter diagnostisert med SCA 2, SCA 3, SCA 17 kan imidlertid registreres)
  • Pasienter med ondartet neoplastisk sykdom
  • Pasienter med nyresvikt og leversvikt historie
  • Pasienter med abnormiteter i kliniske laboratorietestresultater som følger( Pasienter med leverdysfunksjon: aspartattransaminase(AST), alanintransaminase(ALT) > 3 ganger enn øvre grense for normalområdet (ULN), total bilirubin > 1,5 ganger enn ULN, Pasienter med nedsatt nyrefunksjon: Serumkreatinin > 1,5 mg/dl, Pasienter med skjoldbruskdysfunksjon: fri T4: over eller under normalområdet)
  • Pasienter med skjoldbruskdysfunksjon på tidspunktet for screening (hypertyreose, hypotyreose)
  • Pasienter ledsaget av andre lesjoner enn spinocerebellar degenerasjon fra hjerne-MR eller CT-skanning
  • Pasienter med schizofreni, alvorlig depressiv lidelse
  • Pasienter med en historie med akutt hjerteinfarkt innen 2 år etter screeningbesøket
  • Pasienter med en historie med ustabil angina pectoris innen 2 år etter screeningbesøket
  • Pasienter som tar kontraindisert samtidig medisinering( Pasienter med følgende legemidler kan imidlertid bare innskrives hvis de administreres 4 uker før screeningbesøket, og type, dosering og volum bør holdes uendret under den kliniske utprøvingen.: Parkinsons sykdomsmedisin, angstdempende midler , Antidepressiva, Antiepileptika, Antipsykotika, Medisin mot dysuri, Søvninducer, β-blokker)
  • Pasienter med overfølsomhet overfor Taltirelin Hydrate
  • Kognitiv dysfunksjon: Koreansk versjon av Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
  • Pasienter som er gravide eller ammende
  • Alle fødende kvinner som planlegger å bli gravide under den kliniske studien eller som ikke bruker medisinsk pålitelige prevensjonsmetoder (som intrauterine prevensjonsmidler, kondomer eller membraner kombinert med sæddrepende midler) bortsett fra overgangsalder mer enn 1 år fra siste menstruasjon eller har gjennomgått kirurgisk sterilisering
  • Pasienter som deltok i andre kliniske studier eller deltok 30 dager før
  • Pasienter som etterforskeren anser som upassende for den kliniske utprøvingen på grunn av andre årsaker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: C-Trelin OD Tab (5mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg per dag, i 24 uker
Legemiddel: C-Trelin OD Tab (5mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg per dag, i 24 uker
Placebo komparator: Placebo (0mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg per dag, i 24 uker
Legemiddel: Placebo
BID, 10 mg per dag, i 24 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i koreansk versjon av skala for vurdering og vurdering av Ataxia (K-SARA)-poengsum
Tidsramme: 24 ukers administrering sammenlignet med baseline
K-SARA består av gåing, stående, sittende, talevansker, fingerføling, nese-finger-test, håndflateflipping og hæl-shin-test. Totalskåren er 40 og høyere skårer indikerer alvorlig ataksi.
24 ukers administrering sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i koreansk versjon av skala for vurdering og vurdering av Ataxia (K-SARA)-poengsum
Tidsramme: 4 uker og 12 uker med administrering sammenlignet med baseline
K-SARA består av gåing, stående, sittende, talevansker, fingerføling, nese-finger-test, håndflateflipping og hæl-shin-test. Totalskåren er 40 og høyere skårer indikerer alvorlig ataksi.
4 uker og 12 uker med administrering sammenlignet med baseline
Endringer i Clinical Global Impression - Severity(CGI-S) score
Tidsramme: 4 uker, 12 uker og 24 uker med administrering sammenlignet med baseline
Changes in Clinical Global Impression (CGI) er et ofte brukt mål for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomer, forbedring, effektiviteten av behandlingen, og det består av Clinical Global Impression-Severity(CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI- I), og Clinical Global Impression-Efficacy Index (CGI-E). Clinical Global Impression-Severity(CGI-S) betyr et samlet klinisk inntrykk på tidspunktet for legemiddeladministrering. Det varierer fra 1 til 7, høyere score indikerer høyere alvorlighetsgrad.
4 uker, 12 uker og 24 uker med administrering sammenlignet med baseline
Endringer i Clinical Global Impression - Improvement(CGI-I) score
Tidsramme: 12 uker og 24 ukers administrering sammenlignet med 4 ukers administrering
Changes in Clinical Global Impression (CGI) er et ofte brukt mål for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomer, forbedring, effektiviteten av behandlingen, og det består av Clinical Global Impression-Severity(CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI- I), og Clinical Global Impression-Efficacy Index (CGI-E). Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) betyr nåværende forbedring fra pasientens baseline-status. Den varierer fra 1 til 7, og høyere score indikerer forverring av symptomene.
12 uker og 24 ukers administrering sammenlignet med 4 ukers administrering
Endringer i Clinical Global Impression - Efficacy Index (CGI-E) score
Tidsramme: 12 uker og 24 ukers administrering sammenlignet med 4 ukers administrering
Changes in Clinical Global Impression (CGI) er et ofte brukt mål for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomer, forbedring, effektiviteten av behandlingen, og det består av Clinical Global Impression-Severity(CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI- I), og Clinical Global Impression-Efficacy Index (CGI-E). Clinical Global Impression-Efficacy Index (CGI-E) indikerer effekten av den aktuelle behandlingen og alvorlighetsgraden av bivirkningene. Den beregnes ved å dele behandlingseffekten på bivirkningene. Behandlingseffekten varierer fra 1 til 4, og høyere skår indikerer bedre effekt. Bivirkningen varierer fra 1 til 4, og høyere score indikerer større bivirkning.
12 uker og 24 ukers administrering sammenlignet med 4 ukers administrering
Endringer i koreansk versjon av skalaen for resultater i Parkinsons sykdom-autonome (K-SCOPA-AUT) score
Tidsramme: 24 ukers administrering sammenlignet med baseline
Koreansk versjon av skalaen for utfall ved Parkinsons sykdom-autonome (K-SCOPA-AUT) score er et spørreskjema for pasientrapporter for intensiv evaluering av autonom dysfunksjon ved Parkinsons sykdom for å bestemme problemene med fysisk funksjon, for eksempel problemer med å urinere eller svette over den siste måneden. Den totale poengsummen er 69 poeng, og hvert element vurderes på en skala fra 0(aldri) til 3(ofte).
24 ukers administrering sammenlignet med baseline
Endringer i EQ-5D-5L poengsum
Tidsramme: 24 ukers administrering sammenlignet med baseline
EQ-5D-5L består av EQ-5D-5L beskrivende system og EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS). EQ-5D-5L beskrivende system består av 5 elementer (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte / ubehag, angst / depresjon), og 5 nivåer for hvert element [Ingen problemer (Nivå 1), små problemer (Nivå 2) , moderate problemer (nivå 3), alvorlige problemer (nivå 4), ekstreme problemer (nivå 5)]. EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) måler og registrerer individets vurdering for deres nåværende helserelaterte livskvalitetstilstand på en 20 cm visuell analog skala. Hvert endepunkt er merket med "best tenkelige helse(100)" og "verst tenkelige helse(0)".
24 ukers administrering sammenlignet med baseline
Endringer i Tinettis balansetest og gangvurderingsresultater
Tidsramme: 24 ukers administrering sammenlignet med baseline
Tinetti balansetest & Gangevurdering måler gang og balanse til et emne i henhold til emnets evne til å utføre en spesifikk oppgave. Hvert element scores med 0 til 2 og høyere poengsum indikerer bedre ytelse. Summen av hver individuelle poengsum består av den totale gangpoengsummen (12 poeng), den totale balansepoengsummen (16 poeng) og summen av gang- og balansepoengsummen (28 poeng).
24 ukers administrering sammenlignet med baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

8. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

8. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

27. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

24. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2023

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTT-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere