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C-Trelin comprimé désintégré oralement (OD) 5 mg dans l'ataxie due à la dégénérescence spinocérébelleuse

21 juillet 2023 mis à jour par: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase IV pour évaluer et comparer l'innocuité et l'efficacité de C-Trelin OD Tab 5 mg (hydrate de taltireline) chez les patients atteints d'ataxie induite par la dégénérescence spinocérébelleuse

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de C-Trelin OD Tablet 5mg (Taltirelin Hydrate) dans un essai clinique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez des patients atteints d'ataxie induite par la dégénérescence spinocérébelleuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hydrate de taltireline, une substance active du comprimé C-Trelin OD 5 mg, est un analogue de l'hormone de libération de la thyrotropine (TRH). La TRH est largement distribuée dans le cerveau et exerce une variété d'effets sur le système nerveux central ainsi qu'une activité endocrinienne telle que la libération de l'hormone stimulant la thyroïde (TSH) et de la prolactine. Sur la base de ces actions, des études ont été tentées pour le traitement de diverses maladies neurologiques telles que l'épilepsie réfractaire, l'ataxie cérébelleuse, la sclérose latérale amyotrophique, l'ataxie cérébelleuse, etc. Le comprimé C-Trelin OD 5mg (Taltirelin Hydrate) pour l'essai clinique est un médicament disponible dans le commerce qui a été approuvé par le ministère de la Sécurité alimentaire et des médicaments (MFDS) sur la base de la sécurité et de l'efficacité. Cependant, les études avec ce médicament ont été menées avant 1997 et les critères d'évaluation de l'efficacité étaient assez différents des critères d'évaluation actuels.

Dans cet essai clinique, K-SARA en tant que critère d'évaluation objectif validé chez des patients coréens est utilisé pour confirmer l'efficacité de C-Trelin pour améliorer l'ataxie et pour prouver l'innocuité en évaluant les changements dans les données de laboratoire clinique et les événements indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

160

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Gwangju, Corée, République de
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée, République de
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins ou féminins ≥ 20 ans
  • Patients ayant volontairement accepté de s'inscrire à l'étude et signé un formulaire de consentement éclairé
  • Patients diagnostiqués avec une ataxie (génétique ou non génétique) due à une dégénérescence spinocérébelleuse par le jugement de l'investigateur basé sur les résultats des examens diagnostiques essentiels indiqués ci-dessous.

  • Ataxie spinocérébelleuse (SCA)
  • Ataxie de Friedreich (FA)
  • Autre ataxie génétique

  • Ataxie cérébelleuse idiopathique tardive (ILOCA) Les examens suivants pour diagnostiquer l'ataxie (génétique ou non génétique) induite par la dégénérescence spinocérébelleuse peuvent être utilisés, et l'investigateur doit diagnostiquer en combinant au moins un résultat d'examen diagnostique parmi les éléments suivants.
  • Antécédents médicaux : abus d'alcool, antécédents de médication, antécédents familiaux
  • Test génétique : SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA disponible pour le patient
  • IRM cérébrale ou tomodensitométrie : anomalies du cervelet et du pont, maladie vasculaire cérébrale ou tumeurs cérébrales
  • Examen de la rétine ou du nerf optique

Critère d'exclusion:

  • Patients alités au moment du dépistage même si le patient est diagnostiqué avec une ataxie induite par une dégénérescence spinocérébelleuse
  • Patients atteints d'ataxie causée par un accident vasculaire cérébral
  • Patients atteints d'ataxie causée par des anomalies cérébrovasculaires secondaires induites par l'alcool ou des médicaments
  • Patients présentant des complications d'autres maladies neurodégénératives telles que la maladie de Parkinson et l'atrophie multisystématisée (toutefois, les patients diagnostiqués avec SCA 2, SCA 3, SCA 17 peuvent être inscrits)
  • Patients atteints d'une maladie néoplasique maligne
  • Patients ayant des antécédents d'insuffisance rénale et d'insuffisance hépatique
  • Patients présentant des anomalies dans les résultats des tests de laboratoire cliniques comme suit ( Patients présentant un dysfonctionnement hépatique : Aspartate Transaminase (AST), Alanine Transaminase (ALT) > 3 fois la limite supérieure de la plage normale (LSN), Bilirubine totale > 1,5 fois la LSN, Patients présentant une insuffisance rénale : créatinine sérique > 1,5 mg/dl, Patients présentant une insuffisance thyroïdienne : T4 libre : supérieure ou inférieure à la normale)
  • Patients présentant un dysfonctionnement thyroïdien au moment du dépistage (hyperthyroïdie, hypothyroïdie)
  • Patients accompagnés de lésions autres que la dégénérescence spinocérébelleuse à partir d'une IRM cérébrale ou d'un scanner
  • Patients atteints de schizophrénie, trouble dépressif majeur
  • Patients ayant des antécédents d'infarctus aigu du myocarde dans les 2 ans suivant la visite de dépistage
  • Patients ayant des antécédents d'angine de poitrine instable dans les 2 ans suivant la visite de dépistage
  • Patients prenant des médicaments concomitants contre-indiqués (Cependant, les patients avec les médicaments suivants ne peuvent être recrutés que s'ils sont administrés 4 semaines avant la visite de dépistage, et le type, la posologie et le volume doivent rester inchangés pendant l'essai clinique : médicament contre la maladie de Parkinson, anxiolytiques , antidépresseurs, antiépileptiques, antipsychotiques, médicament contre la dysurie, inducteur de sommeil, β-bloquant)
  • Patients présentant une hypersensibilité à l'hydrate de taltireline
  • Dysfonction cognitive : version coréenne du mini-examen de l'état mental (K-MMSE) ≤ 20
  • Patientes enceintes ou allaitantes
  • Toutes les femmes en âge de procréer qui envisagent de devenir enceintes pendant l'essai clinique ou qui n'utilisent pas de méthodes contraceptives médicalement fiables (telles que les contraceptifs intra-utérins, les préservatifs ou les diaphragmes associés à des spermicides) sauf ménopausées depuis plus d'un an à compter de la dernière menstruation ou ayant subi une stérilisation chirurgicale
  • Patients participant à tout autre essai clinique ou ayant participé 30 jours avant
  • Patients que l'investigateur considère inappropriés pour l'essai clinique pour toute autre raison

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: C-Trelin OD Tab (5mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg par jour, pendant 24 semaines
Médicament: C-Trelin OD Tab (5mg Taltirelin Hydrate)
BID, 10 mg par jour, pendant 24 semaines
Comparateur placebo: Placebo (0 mg d'hydrate de taltireline)
BID, 10 mg par jour, pendant 24 semaines
Médicament: Placebo
BID, 10 mg par jour, pendant 24 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans la version coréenne de l'échelle pour l'évaluation et l'évaluation des scores d'ataxie (K-SARA)
Délai: 24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
K-SARA comprend la marche, la position debout, la position assise, les troubles de la parole, le suivi des doigts, le test nez-doigt, le retournement de la paume et le test talon-tibia. Le score total est de 40 et des scores plus élevés indiquent une ataxie grave.
24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans la version coréenne de l'échelle pour l'évaluation et l'évaluation des scores d'ataxie (K-SARA)
Délai: 4 semaines et 12 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
K-SARA comprend la marche, la position debout, la position assise, les troubles de la parole, le suivi des doigts, le test nez-doigt, le retournement de la paume et le test talon-tibia. Le score total est de 40 et des scores plus élevés indiquent une ataxie grave.
4 semaines et 12 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
Changements dans les scores Impression globale clinique - Gravité (CGI-S)
Délai: 4 semaines, 12 semaines et 24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
Les changements dans l'impression globale clinique (CGI) sont une mesure couramment utilisée pour évaluer la gravité des symptômes, l'amélioration, l'efficacité du traitement et il se compose de l'échelle de sévérité de l'impression globale clinique (CGI-S), de l'échelle d'amélioration de l'impression clinique globale (CGI- I) et l'indice d'efficacité d'impression globale clinique (CGI-E). Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) désigne l'impression clinique globale au moment de l'administration du médicament. Il varie de 1 à 7, des scores plus élevés indiquent une gravité plus élevée.
4 semaines, 12 semaines et 24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
Changements dans les scores Impression globale clinique - Amélioration (CGI-I)
Délai: 12 semaines et 24 semaines d'administration contre 4 semaines d'administration
Les changements dans l'impression globale clinique (CGI) sont une mesure couramment utilisée pour évaluer la gravité des symptômes, l'amélioration, l'efficacité du traitement et il se compose de l'échelle de sévérité de l'impression globale clinique (CGI-S), de l'échelle d'amélioration de l'impression clinique globale (CGI- I) et l'indice d'efficacité d'impression globale clinique (CGI-E). L'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) signifie une amélioration actuelle par rapport à l'état initial du patient. Il varie de 1 à 7, et des scores plus élevés indiquent une aggravation des symptômes.
12 semaines et 24 semaines d'administration contre 4 semaines d'administration
Changements dans les scores d'impression clinique globale - indice d'efficacité (CGI-E)
Délai: 12 semaines et 24 semaines d'administration contre 4 semaines d'administration
Les changements dans l'impression globale clinique (CGI) sont une mesure couramment utilisée pour évaluer la gravité des symptômes, l'amélioration, l'efficacité du traitement et il se compose de l'échelle de sévérité de l'impression globale clinique (CGI-S), de l'échelle d'amélioration de l'impression clinique globale (CGI- I) et l'indice d'efficacité d'impression globale clinique (CGI-E). L'indice clinique global d'impression-efficacité (CGI-E) indique l'effet du traitement actuel et la gravité des effets secondaires. Il est calculé en divisant l'effet du traitement par les effets secondaires. L'effet du traitement varie de 1 à 4, et les scores les plus élevés indiquent le meilleur effet. L'effet secondaire varie de 1 à 4, et les scores les plus élevés indiquent l'effet secondaire le plus important.
12 semaines et 24 semaines d'administration contre 4 semaines d'administration
Changements dans la version coréenne de l'échelle de résultats dans les scores de la maladie de Parkinson autonome (K-SCOPA-AUT)
Délai: 24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
La version coréenne du score Scale for Outcomes in Parkinson's Disease-Autonomic (K-SCOPA-AUT) est un questionnaire de rapport patient pour une évaluation intensive du dysfonctionnement autonome dans la maladie de Parkinson afin de déterminer les problèmes de fonctionnement physique, tels que la difficulté à uriner ou à transpirer. le mois passé. Le score total est de 69 points et chaque élément est évalué sur une échelle de 0 (jamais) à 3 (souvent).
24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
Changements dans les scores EQ-5D-5L
Délai: 24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
EQ-5D-5L se compose du système descriptif EQ-5D-5L et de l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS). Le système descriptif EQ-5D-5L comprend 5 items (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression), et 5 niveaux pour chaque item [Aucun problème (niveau 1), léger problème (niveau 2) , problèmes modérés (niveau 3), problèmes graves (niveau 4), problèmes extrêmes (niveau 5)]. L'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS) mesure et enregistre l'évaluation du sujet pour son état de santé actuel lié à la qualité de vie sur une échelle visuelle analogique de 20 cm. Chaque paramètre est marqué par "la meilleure santé imaginable (100)" et la "pire santé imaginable (0)".
24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
Changements dans les scores du test d'équilibre Tinetti et de l'évaluation de la marche
Délai: 24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base
Le test d'équilibre Tinetti et l'évaluation de la démarche mesurent la démarche et l'équilibre d'un sujet en fonction de sa capacité à effectuer une tâche spécifique. Chaque élément est noté de 0 à 2 et les scores les plus élevés indiquent les meilleures performances. La somme de chaque score individuel comprend les scores totaux de marche (12 points), les scores totaux d'équilibre (16 points) et la somme des scores de démarche et d'équilibre (28 points).
24 semaines d'administration par rapport à la ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

8 février 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

8 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2019

Première publication (Réel)

27 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

24 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2023

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTT-004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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