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C-Trelin Orally Disintegrated (OD) Tablet 5mg na Ataxia Devido à Degeneração Espinocerebelar

21 de julho de 2023 atualizado por: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, Fase IV para avaliar e comparar a segurança e a eficácia do C-Trelin OD Tab 5mg (Taltirelin Hydrate) em pacientes com ataxia induzida por degeneração espinocerebelar

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de C-Trelin OD Tablet 5mg (Taltirelin Hydrate) em ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em pacientes com ataxia induzida por degeneração espinocerebelar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Taltirelin Hydrate, uma substância ativa do comprimido de C-Trelin OD 5mg, é um análogo do hormônio liberador de tireotropina (TRH). O TRH é amplamente distribuído no cérebro e exerce uma variedade de efeitos no sistema nervoso central, bem como atividade endócrina, como a liberação do Hormônio Estimulante da Tireóide (TSH) e da Prolactina. Com base nestas ações, estudos têm sido tentados para o tratamento de várias doenças neurológicas, tais como epilepsia refratária, ataxia cerebelar, esclerose lateral amiotrófica, ataxia cerebelar e assim por diante. O comprimido de C-Trelin OD 5mg (Taltirelin Hydrate) para o ensaio clínico é um medicamento disponível comercialmente que foi aprovado pelo Ministério da Segurança de Alimentos e Medicamentos (MFDS) com base na segurança e eficácia. No entanto, os estudos com este medicamento foram realizados antes de 1997, e os critérios de avaliação da eficácia eram bastante diferentes dos critérios de avaliação atuais.

Neste ensaio clínico, o K-SARA como um critério de avaliação objetivo validado em pacientes coreanos é usado para confirmar a eficácia do C-Trelin para melhorar a ataxia e para provar a segurança avaliando alterações nos dados laboratoriais clínicos e eventos adversos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

160

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
      • Gwangju, Republica da Coréia
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino ≥ 20 anos de idade
  • Pacientes que concordaram voluntariamente em se inscrever no estudo e assinaram um termo de consentimento informado
  • Pacientes diagnosticados com ataxia (genética ou não genética) devido à degeneração espinocerebelar pelo julgamento do investigador com base nos resultados dos exames diagnósticos essenciais descritos abaixo.

  • Ataxia espinocerebelar (SCA)
  • Ataxia de Friedreich (AF)
  • Outra ataxia genética

  • Ataxia cerebelar idiopática de início tardio (ILOCA) Os seguintes exames para diagnosticar ataxia (genética ou não genética) induzida por degeneração espinocerebelar podem ser usados, e o investigador deve diagnosticar combinando pelo menos um resultado de exame diagnóstico entre os itens a seguir.
  • Histórico médico: abuso de álcool, histórico de medicamentos, histórico familiar
  • Teste genético: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA que está disponível para o paciente
  • Ressonância magnética ou tomografia computadorizada cerebral: anormalidades do cerebelo e da ponte, doença vascular cerebral ou tumores cerebrais
  • Exame da retina ou do nervo óptico

Critério de exclusão:

  • Pacientes acamados no momento da triagem, mesmo que o paciente seja diagnosticado com ataxia induzida por degeneração espinocerebelar
  • Pacientes com ataxia causada por acidente vascular cerebral
  • Pacientes com ataxia causada por anormalidades cerebelares secundárias cerebrovasculares, induzidas por álcool ou drogas
  • Pacientes com complicações de outras doenças neurodegenerativas, como doença de Parkinson e atrofia de múltiplos sistemas (no entanto, pacientes diagnosticados com SCA 2, SCA 3, SCA 17 podem ser inscritos)
  • Pacientes com doença neoplásica maligna
  • Pacientes com história de insuficiência renal e insuficiência hepática
  • Pacientes com anormalidades nos resultados dos testes laboratoriais clínicos como segue (Pacientes com disfunção hepática: Aspartato Transaminase (AST), Alanina Transaminase (ALT) > 3 vezes que o limite superior da faixa normal (LSN), Bilirrubina total > 1,5 vezes que o LSN, Pacientes com disfunção renal: Creatinina sérica > 1,5mg/dl, Pacientes com disfunção tireoidiana: T4 livre: acima ou abaixo da faixa normal)
  • Pacientes com disfunção tireoidiana no momento da triagem (hipertireoidismo, hipotireoidismo)
  • Pacientes acompanhados por outras lesões além da degeneração espinocerebelar de ressonância magnética cerebral ou tomografia computadorizada
  • Pacientes com esquizofrenia, transtorno depressivo maior
  • Pacientes com história de infarto agudo do miocárdio dentro de 2 anos da visita de triagem
  • Pacientes com história de angina pectoris instável dentro de 2 anos da consulta de triagem
  • Pacientes tomando medicação concomitante contraindicada (No entanto, os pacientes com os seguintes medicamentos podem ser inscritos apenas se forem administrados 4 semanas antes da consulta de triagem, e o tipo, a dosagem e o volume devem ser mantidos inalterados durante o ensaio clínico.: Medicamento para doença de Parkinson, Ansiolíticos , Antidepressivos, Antiepilépticos, Antipsicóticos, Medicamento para disúria, Indutor do sono, β bloqueador)
  • Pacientes com hipersensibilidade ao Hidrato de Taltirelina
  • Disfunção cognitiva: versão coreana do mini-exame do estado mental (K-MMSE) ≤ 20
  • Pacientes grávidas ou lactantes
  • Todas as mulheres grávidas que planejam engravidar durante o estudo clínico ou que não estão usando métodos contraceptivos clinicamente confiáveis ​​(como contraceptivos intrauterinos, preservativos ou diafragmas combinados com espermicidas), exceto menopausa há mais de 1 ano desde a última menstruação ou foram submetidas a esterilização cirúrgica
  • Pacientes que participam de qualquer outro ensaio clínico ou participaram 30 dias antes
  • Pacientes que o investigador considera inadequados para o ensaio clínico por qualquer outro motivo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: C-Trelin OD Tab (5mg de Hidrato de Taltirelina)
BID, 10mg por dia, por 24 semanas
Medicamento: C-Trelin OD Tab (5mg de Hidrato de Taltirelina)
BID, 10mg por dia, por 24 semanas
Comparador de Placebo: Placebo (0mg de Hidrato de Taltirelina)
BID, 10mg por dia, por 24 semanas
Medicamento: Placebo
BID, 10mg por dia, por 24 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na versão coreana da escala para avaliação e classificação de pontuações de ataxia (K-SARA)
Prazo: 24 semanas de administração em comparação com a linha de base
O K-SARA consiste em andar, ficar de pé, sentar, dificuldade de fala, seguir os dedos, teste do nariz-dedo, virar a palma da mão e teste calcanhar-canela. A pontuação total é 40 e as pontuações mais altas indicam ataxia grave.
24 semanas de administração em comparação com a linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na versão coreana da escala para avaliação e classificação de pontuações de ataxia (K-SARA)
Prazo: 4 semanas e 12 semanas de administração em comparação com a linha de base
O K-SARA consiste em andar, ficar de pé, sentar, dificuldade de fala, seguir os dedos, teste do nariz-dedo, virar a palma da mão e teste calcanhar-canela. A pontuação total é 40 e as pontuações mais altas indicam ataxia grave.
4 semanas e 12 semanas de administração em comparação com a linha de base
Mudanças na impressão clínica global - pontuações de gravidade (CGI-S)
Prazo: 4 semanas, 12 semanas e 24 semanas de administração em comparação com a linha de base
Mudanças na Impressão Clínica Global (CGI) é uma medida comumente usada para avaliar a gravidade dos sintomas, melhora, eficácia do tratamento e consiste na Escala de Impressão Clínica Global-Gravidade (CGI-S), Escala de Impressão Clínica Global-Melhoria (CGI- I) e Índice de Eficácia de Impressão Clínica Global (CGI-E). A Gravidade da Impressão Clínica Global (CGI-S) significa a impressão clínica geral no momento da administração do medicamento. Varia de 1 a 7, pontuações mais altas indicam maior gravidade.
4 semanas, 12 semanas e 24 semanas de administração em comparação com a linha de base
Mudanças na impressão clínica global - pontuações de melhora (CGI-I)
Prazo: 12 semanas e 24 semanas de administração em comparação com 4 semanas de administração
Mudanças na Impressão Clínica Global (CGI) é uma medida comumente usada para avaliar a gravidade dos sintomas, melhora, eficácia do tratamento e consiste na Escala de Impressão Clínica Global-Gravidade (CGI-S), Escala de Impressão Clínica Global-Melhoria (CGI- I) e Índice de Eficácia de Impressão Clínica Global (CGI-E). A escala de impressão clínica global de melhoria (CGI-I) significa a melhoria atual do estado inicial do paciente. Varia de 1 a 7, e pontuações mais altas indicam piora dos sintomas.
12 semanas e 24 semanas de administração em comparação com 4 semanas de administração
Mudanças na impressão clínica global - pontuações do índice de eficácia (CGI-E)
Prazo: 12 semanas e 24 semanas de administração em comparação com 4 semanas de administração
Mudanças na Impressão Clínica Global (CGI) é uma medida comumente usada para avaliar a gravidade dos sintomas, melhora, eficácia do tratamento e consiste na Escala de Impressão Clínica Global-Gravidade (CGI-S), Escala de Impressão Clínica Global-Melhoria (CGI- I) e Índice de Eficácia de Impressão Clínica Global (CGI-E). O Índice de Eficácia de Impressão Clínica Global (CGI-E) indica o efeito do tratamento atual e a gravidade dos efeitos colaterais. É calculado dividindo o efeito do tratamento pelos efeitos colaterais. O efeito do tratamento varia de 1 a 4, e pontuações mais altas indicam o melhor efeito. O efeito colateral varia de 1 a 4, e pontuações mais altas indicam o maior efeito colateral.
12 semanas e 24 semanas de administração em comparação com 4 semanas de administração
Alterações na versão coreana da escala para resultados na pontuação autonômica da doença de Parkinson (K-SCOPA-AUT)
Prazo: 24 semanas de administração em comparação com a linha de base
A versão coreana da escala para resultados na doença de Parkinson-Autonomic (K-SCOPA-AUT) é um questionário de relatório do paciente para avaliação intensiva da disfunção autonômica na doença de Parkinson para determinar os problemas com o funcionamento físico, como dificuldade em urinar ou suar durante o mês passado. A pontuação total é de 69 pontos, e cada item é avaliado em uma escala de 0 (nunca) a 3 (frequentemente).
24 semanas de administração em comparação com a linha de base
Alterações nas pontuações EQ-5D-5L
Prazo: 24 semanas de administração em comparação com a linha de base
EQ-5D-5L consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS). O sistema descritivo EQ-5D-5L consiste em 5 itens (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão) e 5 níveis para cada item [Sem problemas (Nível 1), problemas leves (Nível 2) , problemas moderados (Nível 3), problemas graves (Nível 4), problemas extremos (Nível 5)]. A Escala Visual Analógica EQ (EQ VAS) mede e registra a classificação do sujeito para seu estado atual de qualidade de vida relacionada à saúde em uma escala visual analógica de 20 cm. Cada endpoint é marcado com "melhor saúde imaginável (100)" e "pior saúde imaginável (0)".
24 semanas de administração em comparação com a linha de base
Alterações no teste de equilíbrio de Tinetti e nas pontuações da avaliação de marcha
Prazo: 24 semanas de administração em comparação com a linha de base
O teste de equilíbrio de Tinetti e a avaliação da marcha medem a marcha e o equilíbrio de um sujeito de acordo com a capacidade do sujeito de realizar uma tarefa específica. Cada item é pontuado de 0 a 2 e pontuações mais altas indicam o melhor desempenho. A soma de cada pontuação individual consiste nas pontuações totais da marcha (12 pontos), nas pontuações totais do equilíbrio (16 pontos) e na soma das pontuações da marcha e do equilíbrio (28 pontos).
24 semanas de administração em comparação com a linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

8 de fevereiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

8 de fevereiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

27 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

24 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CTT-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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