Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

C-Trelin suun kautta hajotettu (OD) tabletti 5 mg ataksiassa, joka johtuu selkä-aivojen rappeutumisesta

perjantai 21. heinäkuuta 2023 päivittänyt: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen IV kliininen tutkimus C-Trelin OD Tab 5 mg:n (Taltireliinihydraatti) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ja vertaamiseksi potilailla, joilla on selkä-aivojen rappeuman aiheuttama ataksia

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida C-Trelin OD -tabletin 5 mg (Taltireliinihydraatti) tehoa ja turvallisuutta satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa kliinisessä tutkimuksessa potilailla, joilla on spinocerebellaarisen rappeuman aiheuttama ataksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Taltireliinihydraatti, C-Trelin OD 5 mg:n tabletin vaikuttava aine, on tyrotropiinia vapauttavan hormonin (TRH) analogi. TRH on jakautunut laajasti aivoissa, ja sillä on erilaisia ​​keskushermostovaikutuksia sekä hormonitoimintaa, kuten kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH) ja prolaktiinin vapautumista. Näiden toimintojen perusteella on yritetty tutkimuksia erilaisten neurologisten sairauksien, kuten refraktaarisen epilepsian, pikkuaivojen ataksian, amyotrofisen lateraaliskleroosin, pikkuaivojen ataksian ja niin edelleen, hoitamiseksi. C-Trelin OD tabletti 5 mg (Taltireliinihydraatti) kliiniseen tutkimukseen on kaupallisesti saatavilla oleva lääke, jonka elintarvike- ja lääketurvallisuusministeriö (MFDS) on hyväksynyt turvallisuuden ja tehon perusteella. Lääkkeellä tehdyt tutkimukset on kuitenkin tehty ennen vuotta 1997, ja tehon arviointikriteerit poikkesivat täysin nykyisistä arviointikriteereistä.

Tässä kliinisessä tutkimuksessa K-SARAa korealaisilla potilailla validoituna objektiivisena arviointikriteerinä käytetään vahvistamaan C-Trelinin tehokkuutta ataksiaan parantamiseksi ja turvallisuuden osoittamiseksi arvioimalla muutoksia kliinisissä laboratoriotiedoissa ja haittatapahtumissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

160

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Gwangju, Korean tasavalta
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat ≥ 20 vuotta
  • Potilaat, jotka vapaaehtoisesti suostuivat ilmoittautumaan tutkimukseen ja allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu ataksia (geneettinen tai ei-geneettinen) spinocerebellaarisen rappeuman vuoksi tutkijan arvioiden perusteella, jotka perustuvat alla mainittujen olennaisten diagnostisten tutkimusten tuloksiin.

  • Spinocerebellaarinen ataksia (SCA)
  • Friedreichin ataksia (FA)
  • Muu geneettinen ataksia

  • Idiopaattinen myöhään alkava pikkuaivoataksia (ILOCA) Seuraavia tutkimuksia voidaan käyttää spinocerebellaarisen rappeuman aiheuttaman ataksian (geneettisen tai ei-geneettisen) diagnosoimiseksi, ja tutkijan on tehtävä diagnoosi yhdistämällä vähintään yksi diagnostinen tutkimustulos seuraavista kohdista.
  • Sairaushistoria: alkoholin väärinkäyttö, lääkityshistoria, sukuhistoria
  • Geneettinen testi: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA, joka on potilaan käytettävissä
  • Aivojen magneettikuvaus tai CT-skannaus: pikkuaivojen ja sillien poikkeavuudet, aivojen verisuonisairaus tai aivokasvaimet
  • Verkkokalvon tai näköhermon tutkimus

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on seulonnan aikana nukkumatila, vaikka potilaalla on diagnosoitu spinocerebellaarisen rappeuman aiheuttama ataksia
  • Potilaat, joilla on aivohalvauksen aiheuttama ataksia
  • Potilaat, joilla on ataksia, joka johtuu aivoverenkierron, alkoholin tai lääkkeiden aiheuttamista sekundaarisista pikkuaivojen poikkeavuuksista
  • Potilaat, joilla on komplikaatioita muista hermostoa rappeutuvista sairauksista, kuten Parkinsonin taudista ja monijärjestelmäatrofiasta (potilaat, joilla on diagnosoitu SCA 2, SCA 3, SCA 17, voidaan kuitenkin ottaa mukaan)
  • Potilaat, joilla on pahanlaatuinen kasvainsairaus
  • Potilaat, joilla on munuaisten vajaatoiminta ja maksan vajaatoiminta
  • Potilaat, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratoriotesteissä seuraavasti (potilaat, joilla on maksan toimintahäiriö: aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini > 1,5 kertaa ULN, Potilaat, joilla on munuaisten vajaatoiminta: seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl, potilaat, joilla on kilpirauhasen vajaatoiminta: vapaa T4: normaalin ylä- tai alapuolella)
  • Potilaat, joilla on kilpirauhasen vajaatoiminta seulonnan aikana (hypertyreoosi, kilpirauhasen vajaatoiminta)
  • Potilaat, joihin liittyy muita vaurioita kuin selkä-aivojen rappeuma aivojen MRI- tai CT-skannauksesta
  • Potilaat, joilla on skitsofrenia, vakava masennushäiriö
  • Potilaat, joilla on ollut akuutti sydäninfarkti 2 vuoden sisällä seulontakäynnistä
  • Potilaat, joilla on ollut epästabiili angina pectoris 2 vuoden sisällä seulontakäynnistä
  • Potilaat, jotka käyttävät vasta-aiheisia samanaikaisia ​​lääkkeitä (Potilaat, joilla on seuraavat lääkkeet, voidaan kuitenkin ottaa mukaan vain, jos ne annetaan 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä ja tyyppi, annos ja tilavuus on pidettävä ennallaan kliinisen tutkimuksen aikana.: Parkinsonin taudin lääke, Anksiolyytit , Masennuslääkkeet, epilepsialääkkeet, psykoosilääkkeet, dysurian hoitoon tarkoitettu lääke, unenestoaine, beetasalpaaja)
  • Potilaat, jotka ovat yliherkkiä taltireliinihydraatille
  • Kognitiivinen toimintahäiriö: Mini-Mental State Exam (K-MMSE) korealainen versio ≤ 20
  • Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Kaikki hedelmälliset naiset, jotka suunnittelevat raskautta kliinisen tutkimuksen aikana tai jotka eivät käytä lääketieteellisesti luotettavia ehkäisymenetelmiä (kuten kohdunsisäisiä ehkäisyvälineitä, kondomeja tai kalvoja yhdistettynä spermisideihin), paitsi vaihdevuodet yli vuoden kuluttua viimeisistä kuukautisista tai kirurgisesti steriloitu
  • Potilaat, jotka osallistuvat muihin kliinisiin tutkimuksiin tai osallistuivat 30 päivää aikaisemmin
  • Potilaat, joita tutkija pitää kliiniseen tutkimukseen sopimattomina muista syistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: C-Trelin OD Tab (5 mg taltireliinihydraattia)
BID, 10 mg päivässä, 24 viikon ajan
Lääke: C-Trelin OD Tab (5 mg taltireliinihydraattia)
BID, 10 mg päivässä, 24 viikon ajan
Placebo Comparator: Lumelääke (0 mg taltireliinihydraattia)
BID, 10 mg päivässä, 24 viikon ajan
Lääke: Plasebo
BID, 10 mg päivässä, 24 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset Ataxia (K-SARA) -pisteiden arvioinnin ja luokituksen mittakaavassa korealaisessa versiossa
Aikaikkuna: 24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
K-SARA koostuu kävelystä, seisomisesta, istumisesta, puhevammaisuudesta, sormenseurannasta, nenä-sormitestistä, kämmenen käännöstä ja kantapää-sääritestistä. Kokonaispistemäärä on 40 ja korkeammat pisteet osoittavat vakavaa ataksiaa.
24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset Ataxia (K-SARA) -pisteiden arvioinnin ja luokituksen mittakaavassa korealaisessa versiossa
Aikaikkuna: 4 viikkoa ja 12 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
K-SARA koostuu kävelystä, seisomisesta, istumisesta, puhevammaisuudesta, sormenseurannasta, nenä-sormitestistä, kämmenen käännöstä ja kantapää-sääritestistä. Kokonaispistemäärä on 40 ja korkeammat pisteet osoittavat vakavaa ataksiaa.
4 viikkoa ja 12 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Kliinisen globaalin vaikutelman muutokset – vakavuus (CGI-S) -pisteet
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 12 viikkoa ja 24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Kliinisen kokonaisvaikutelman muutokset (CGI) on yleisesti käytetty mitta oireiden vakavuuden, paranemisen ja hoidon tehokkuuden arvioimiseksi, ja se koostuu Clinical Global Impression-Severity (CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI- I) ja Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E). Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) tarkoittaa kliinistä kokonaisvaikutelmaa lääkkeen antohetkellä. Se vaihtelee 1-7, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
4 viikkoa, 12 viikkoa ja 24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman muutokset - Parannus (CGI-I) -pisteissä
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 24 viikkoa antoa verrattuna 4 viikon annostukseen
Kliinisen kokonaisvaikutelman muutokset (CGI) on yleisesti käytetty mitta oireiden vakavuuden, paranemisen ja hoidon tehokkuuden arvioimiseksi, ja se koostuu Clinical Global Impression-Severity (CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI- I) ja Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E). Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) tarkoittaa nykyistä parannusta potilaan perustilaan verrattuna. Se vaihtelee 1-7, ja korkeammat pisteet osoittavat oireiden pahenemista.
12 viikkoa ja 24 viikkoa antoa verrattuna 4 viikon annostukseen
Kliinisen globaalin vaikutelman muutokset – tehokkuusindeksin (CGI-E) pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 24 viikkoa antoa verrattuna 4 viikon antamiseen
Kliinisen kokonaisvaikutelman muutokset (CGI) on yleisesti käytetty mitta oireiden vakavuuden, paranemisen ja hoidon tehokkuuden arvioimiseksi, ja se koostuu Clinical Global Impression-Severity (CGI-S), Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI- I) ja Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E). Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E) ilmaisee nykyisen hoidon vaikutuksen ja sivuvaikutusten vakavuuden. Se lasketaan jakamalla hoidon vaikutus sivuvaikutuksilla. Hoidon teho vaihtelee välillä 1-4, ja korkeammat pisteet osoittavat paremman vaikutuksen. Sivuvaikutus vaihtelee välillä 1-4, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sivuvaikutuksen.
12 viikkoa ja 24 viikkoa antoa verrattuna 4 viikon antamiseen
Muutokset Parkinsonin taudin autonomisten tulosten (K-SCOPA-AUT) tulosten asteikon koreankielisessä versiossa
Aikaikkuna: 24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Parkinsonin taudin autonomisten tulosten (K-SCOPA-AUT) pistemäärän korealainen versio on potilasraportin kyselylomake Parkinsonin taudin autonomisen toimintahäiriön intensiiviseen arviointiin fyysisen toimintahäiriön, kuten virtsaamisvaikeuden tai ylihikoilun määrittämiseksi. viimeinen kuukausi. Kokonaispistemäärä on 69 pistettä, ja jokainen kohta arvioidaan asteikolla 0 (ei koskaan) 3 (usein).
24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Muutokset EQ-5D-5L-pisteissä
Aikaikkuna: 24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
EQ-5D-5L koostuu EQ-5D-5L-kuvausjärjestelmästä ja EQ Visual Analogue Scalesta (EQ VAS). Kuvaava EQ-5D-5L-järjestelmä koostuu viidestä kohdasta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus) ja 5 tasoa kullekin kohteelle [Ei ongelmia (Taso 1), vähäisiä ongelmia (Taso 2) , kohtalaiset ongelmat (taso 3), vakavat ongelmat (taso 4), äärimmäiset ongelmat (taso 5)]. EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) mittaa ja tallentaa koehenkilön nykyisen terveyteen liittyvän elämänlaadun tilan 20 cm:n visuaalisella analogisella asteikolla. Jokainen päätepiste on merkitty "paras kuviteltavissa oleva terveys (100)" ja "huonoin kuviteltavissa oleva terveys (0)".
24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Muutokset Tinetti-tasapainotestissä ja kävelyarvioinnissa
Aikaikkuna: 24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon
Tinetti-tasapainotesti & Kävelyarviointi mittaa koehenkilön kävelyä ja tasapainoa sen mukaan, miten hyvin hän pystyy suorittamaan tiettyä tehtävää. Jokainen kohde saa arvosanan 0–2, ja korkeammat pisteet osoittavat paremman suorituskyvyn. Kunkin yksittäisen pistemäärän summa koostuu kävelypisteiden kokonaispisteistä (12 pistettä), tasapainopisteiden kokonaismäärästä (16 pistettä) sekä kävely- ja tasapainopisteiden summasta (28 pistettä).
24 viikkoa antoa verrattuna lähtötasoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 24. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTT-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellarin rappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa