C-Trelin Orally Disintegrated (OD) Tablette 5 mg bei Ataxie aufgrund spinozerebellärer Degeneration

Einschlusskriterien:

• Männliche oder weibliche Patienten ≥ 20 Jahre alt
• Patienten, die freiwillig der Teilnahme an der Studie zugestimmt und eine Einverständniserklärung unterzeichnet haben
• Patienten, bei denen Ataxie (genetisch oder nicht genetisch bedingt) aufgrund einer spinozerebellären Degeneration nach Einschätzung des Prüfarztes auf der Grundlage der unten aufgeführten Ergebnisse der wesentlichen diagnostischen Untersuchungen diagnostiziert wurde.

• Spinozerebelläre Ataxie (SCA)
• Friedreich-Ataxie (FA)
• Andere genetische Ataxie

• Idiopathische zerebelläre Ataxie mit spätem Beginn (ILOCA) Die folgenden Untersuchungen können zur Diagnose einer durch spinozerebelläre Degeneration induzierten Ataxie (genetisch oder nicht genetisch) verwendet werden, und der Prüfarzt muss die Diagnose stellen, indem er mindestens ein diagnostisches Untersuchungsergebnis unter den folgenden Punkten kombiniert.
• Anamnese: Alkoholmissbrauch, Medikamentenanamnese, Familienanamnese
• Gentest: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA, der dem Patienten zur Verfügung steht
• MRT- oder CT-Scan des Gehirns: Anomalien des Kleinhirns und der Pons, Hirngefäßerkrankungen oder Hirntumore
• Untersuchung der Netzhaut oder des Sehnervs

Ausschlusskriterien:

• Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings bettlägerig waren, obwohl bei dem Patienten eine durch spinozerebelläre Degeneration induzierte Ataxie diagnostiziert wurde
• Patienten mit durch Schlaganfall verursachter Ataxie
• Patienten mit Ataxie, verursacht durch zerebrovaskuläre, alkoholinduzierte oder medikamenteninduzierte sekundäre Kleinhirnanomalien
• Patienten mit Komplikationen anderer neurodegenerativer Erkrankungen wie Parkinson-Krankheit und Multisystematrophie (jedoch können Patienten mit der Diagnose SCA 2, SCA 3, SCA 17 aufgenommen werden)
• Patienten mit malignen neoplastischen Erkrankungen
• Patienten mit Nierenversagen und Leberversagen in der Vorgeschichte
• Patienten mit Anomalien in den klinischen Labortestergebnissen wie folgt (Patienten mit Leberfunktionsstörung: Aspartat-Transaminase (AST), Alanin-Transaminase (ALT) > 3-mal als die obere Grenze des Normalbereichs (ULN), Gesamt-Bilirubin > 1,5-mal als die ULN, Patienten mit Nierenfunktionsstörung: Serumkreatinin > 1,5 mg/dl, Patienten mit Schilddrüsenfunktionsstörung: freies T4: über oder unter dem Normalbereich)
• Patienten mit Schilddrüsenfunktionsstörung zum Zeitpunkt des Screenings (Hyperthyreose, Hypothyreose)
• Patienten, die von anderen Läsionen als der spinozerebellären Degeneration im MRT- oder CT-Scan des Gehirns begleitet sind
• Patienten mit Schizophrenie, Major Depression
• Patienten mit akutem Myokardinfarkt in der Vorgeschichte innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening-Besuch
• Patienten mit einer Vorgeschichte von instabiler Angina pectoris innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening-Besuch
• Patienten, die kontraindizierte Begleitmedikamente einnehmen (Patienten mit den folgenden Medikamenten können jedoch nur aufgenommen werden, wenn sie 4 Wochen vor dem Screening-Besuch verabreicht werden und Art, Dosierung und Menge während der klinischen Studie unverändert bleiben sollten.: Arzneimittel gegen Parkinson, Anxiolytika , Antidepressiva, Antiepileptika, Antipsychotika, Arzneimittel gegen Dysurie, Schlafförderer, β-Blocker)
• Patienten mit Überempfindlichkeit gegen Taltirelin-Hydrat
• Kognitive Dysfunktion: Koreanische Version des Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
• Schwangere oder stillende Patientinnen
• Alle gebärfähigen Frauen, die während der klinischen Studie eine Schwangerschaft planen oder die keine medizinisch zuverlässigen Verhütungsmethoden anwenden (wie intrauterine Kontrazeptiva, Kondome oder Diaphragmen in Kombination mit Spermiziden), außer wenn die Menopause mehr als 1 Jahr nach der letzten Menstruation zurückliegt oder sich einer chirurgischen Sterilisation unterzogen wurde
• Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen oder 30 Tage zuvor daran teilgenommen haben
• Patienten, die der Prüfarzt aus anderen Gründen für ungeeignet für die klinische Studie hält