C-Trelin compressa disintegrata per via orale (OD) da 5 mg nell'atassia dovuta a degenerazione spinocerebellare

Criterio di inclusione:

• Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 20 anni
• Pazienti che hanno accettato volontariamente di arruolarsi nello studio e hanno firmato un modulo di consenso informato
• Pazienti con diagnosi di atassia (genetica o non genetica) dovuta a degenerazione spinocerebellare a giudizio dello sperimentatore sulla base dei risultati degli esami diagnostici essenziali indicati di seguito.

• Atassia spinocerebellare (SCA)
• Atassia di Friedreich (AF)
• Altra atassia genetica

• Atassia cerebellare idiopatica a esordio tardivo (ILOCA) Possono essere utilizzati i seguenti esami per diagnosticare l'atassia (genetica o non genetica) indotta da degenerazione spinocerebellare e lo sperimentatore deve diagnosticare combinando almeno un risultato dell'esame diagnostico tra i seguenti elementi.
• Anamnesi: abuso di alcol, anamnesi farmacologica, anamnesi familiare
• Test genetico: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA disponibile per il paziente
• Risonanza magnetica cerebrale o TAC: anomalie del cervelletto e del ponte, malattie vascolari cerebrali o tumori cerebrali
• Esame della retina o del nervo ottico

Criteri di esclusione:

• Pazienti con stato allettato al momento dello screening anche se al paziente è stata diagnosticata atassia indotta da degenerazione spinocerebellare
• Pazienti con atassia causata da ictus
• Pazienti con atassia causata da anomalie cerebellari secondarie cerebrovascolari, indotte dall'alcol o da farmaci
• Pazienti con complicanze di altre malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson e l'atrofia multisistemica (tuttavia, possono essere arruolati pazienti con diagnosi di SCA 2, SCA 3, SCA 17)
• Pazienti con malattia neoplastica maligna
• Pazienti con storia di insufficienza renale e insufficienza epatica
• Pazienti con anomalie nei risultati dei test di laboratorio clinici come segue (Pazienti con disfunzione epatica: Aspartato Transaminasi (AST), Alanina Transaminasi (ALT) > 3 volte rispetto al limite superiore del range normale (ULN), Bilirubina totale > 1,5 volte rispetto all'ULN, Pazienti con disfunzione renale: creatinina sierica > 1,5 mg/dl, Pazienti con disfunzione tiroidea: T4 libero: sopra o sotto il range normale)
• Pazienti con disfunzione tiroidea al momento dello screening (ipertiroidismo, ipotiroidismo)
• Pazienti accompagnati da lesioni diverse dalla degenerazione spinocerebellare da MRI cerebrale o TAC
• Pazienti con schizofrenia, disturbo depressivo maggiore
• Pazienti con una storia di infarto miocardico acuto entro 2 anni dalla visita di screening
• Pazienti con una storia di angina pectoris instabile entro 2 anni dalla visita di screening
• Pazienti che assumono farmaci concomitanti controindicati (Tuttavia, i pazienti con i seguenti farmaci possono essere arruolati solo se vengono somministrati 4 settimane prima della visita di screening e il tipo, il dosaggio e il volume devono essere mantenuti invariati durante la sperimentazione clinica.: Medicina del morbo di Parkinson, ansiolitici , Antidepressivi, Antiepilettici, Antipsicotici, Medicina per la disuria, Induttore del sonno, β-bloccante)
• Pazienti con ipersensibilità a Taltirelin Hydrate
• Disfunzione cognitiva: versione coreana del Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
• Pazienti in gravidanza o in allattamento
• Tutte le donne fertili che stanno pianificando una gravidanza durante la sperimentazione clinica o che non usano metodi contraccettivi affidabili dal punto di vista medico (come contraccettivi intrauterini, preservativi o diaframmi combinati con spermicidi) tranne che sono in menopausa da più di 1 anno dall'ultima mestruazione o sono state sottoposte a sterilizzazione chirurgica
• Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi altro studio clinico o hanno partecipato 30 giorni prima
• Pazienti che lo sperimentatore considera inappropriati per la sperimentazione clinica per qualsiasi altro motivo