C-Trelin oraal gedesintegreerde (OD) tablet 5 mg bij ataxie als gevolg van spinocerebellaire degeneratie

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥ 20 jaar
• Patiënten die vrijwillig hebben ingestemd met deelname aan het onderzoek en een toestemmingsformulier hebben ondertekend
• Patiënten gediagnosticeerd met ataxie (genetisch of niet-genetisch) als gevolg van spinocerebellaire degeneratie volgens het oordeel van de onderzoeker op basis van de resultaten van essentiële diagnostische onderzoeken die hieronder worden vermeld.

• Spinocerebellaire ataxie (SCA)
• Ataxie van Friedreich (FA)
• Andere genetische ataxie

• Idiopathische cerebellaire ataxie met late aanvang (ILOCA) De volgende onderzoeken kunnen worden gebruikt om ataxie (genetisch of niet-genetisch) geïnduceerd door spinocerebellaire degeneratie te diagnosticeren, en de onderzoeker moet een diagnose stellen door ten minste één diagnostisch onderzoeksresultaat te combineren met de volgende items.
• Medische geschiedenis: alcoholmisbruik, medicatiegeschiedenis, familiegeschiedenis
• Genetische test: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA die beschikbaar is voor de patiënt
• Hersenen MRI of CT-scan: afwijkingen van cerebellum en pons, hersenvaatziekte of hersentumoren
• Netvlies- of oogzenuwonderzoek

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met bedlegerige toestand op het moment van screening, ook al wordt bij de patiënt ataxie veroorzaakt door spinocerebellaire degeneratie vastgesteld
• Patiënten met ataxie veroorzaakt door een beroerte
• Patiënten met ataxie veroorzaakt door cerebrovasculaire, door alcohol geïnduceerde of door drugs geïnduceerde secundaire cerebellaire afwijkingen
• Patiënten met complicaties van andere neurodegeneratieve ziekten zoals de ziekte van Parkinson en meervoudige systeematrofie (patiënten met de diagnose SCA 2, SCA 3, SCA 17 kunnen echter worden ingeschreven)
• Patiënten met maligne neoplastische ziekte
• Patiënten met een voorgeschiedenis van nierfalen en leverfalen
• Patiënten met afwijkingen in klinische laboratoriumtestresultaten als volgt( Patiënten met leverdisfunctie: aspartaattransaminase(AST), Alaninetransaminase(ALT) > 3 maal de bovengrens van het normale bereik (ULN), totaal bilirubine > 1,5 maal de ULN, Patiënten met nierdisfunctie: serumcreatinine > 1,5 mg/dl, patiënten met schildklierdisfunctie: vrij T4: boven of onder het normale bereik)
• Patiënten met schildklierdisfunctie op het moment van screening (hyperthyreoïdie, hypothyreoïdie)
• Patiënten vergezeld van andere laesies dan spinocerebellaire degeneratie van Brain MRI of CT-scan
• Patiënten met schizofrenie, depressieve stoornis
• Patiënten met een voorgeschiedenis van acuut myocardinfarct binnen 2 jaar na het screeningsbezoek
• Patiënten met een voorgeschiedenis van onstabiele angina pectoris binnen 2 jaar na het screeningsbezoek
• Patiënten die gelijktijdig gecontra-indiceerde medicatie gebruiken (Patiënten met de volgende geneesmiddelen kunnen echter alleen worden ingeschreven als ze 4 weken vóór het screeningsbezoek worden toegediend en het type, de dosering en het volume ongewijzigd moeten blijven tijdens de klinische proef.: Medicijn tegen de ziekte van Parkinson, Anxiolytica , antidepressiva, anti-epileptica, antipsychotica, medicijnen tegen dysurie, slaapopwekkers, bètablokkers)
• Patiënten met overgevoeligheid voor Taltirelin Hydrate
• Cognitieve disfunctie: Koreaanse versie van Mini-Mental State Exam (K-MMSE) ≤ 20
• Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Alle vruchtbare vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de klinische studie of die geen medisch betrouwbare anticonceptiemethodes gebruiken (zoals intra-uteriene anticonceptiemiddelen, condooms of pessariums in combinatie met zaaddodende middelen), behalve die meer dan 1 jaar na de laatste menstruatie in de menopauze zijn of chirurgische sterilisatie hebben ondergaan
• Patiënten die deelnamen aan andere klinische onderzoeken of 30 dagen eerder deelnamen
• Patiënten die de onderzoeker om andere redenen ongeschikt acht voor de klinische proef