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Tableta desintegrada por vía oral (OD) de C-Trelin de 5 mg en la ataxia debida a la degeneración espinocerebelosa

21 de julio de 2023 actualizado por: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Ensayo clínico de fase IV multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar y comparar la seguridad y la eficacia de C-Trelin OD Tab 5 mg (hidrato de taltirelina) en pacientes con ataxia inducida por degeneración espinocerebelosa

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de C-Trelin OD Tablet 5mg (Taltirelin Hydrate) en un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en pacientes con ataxia inducida por degeneración espinocerebelosa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El hidrato de taltirelina, un principio activo de la tableta C-Trelin OD de 5 mg, es un análogo de la hormona liberadora de tirotropina (TRH). La TRH se distribuye ampliamente en el cerebro y ejerce una variedad de efectos en el sistema nervioso central, así como actividad endocrina, como la liberación de hormona estimulante de la tiroides (TSH) y prolactina. En base a estas acciones, se han intentado estudios para el tratamiento de diversas enfermedades neurológicas tales como epilepsia refractaria, ataxia cerebelosa, esclerosis lateral amiotrófica, ataxia cerebelosa, etc. La tableta C-Trelin OD de 5 mg (hidrato de taltirelina) para el ensayo clínico es un medicamento disponible comercialmente que fue aprobado por el Ministerio de Seguridad de Alimentos y Medicamentos (MFDS) en función de la seguridad y la eficacia. Sin embargo, los estudios con este medicamento se realizaron antes de 1997 y los criterios de evaluación de la eficacia eran bastante diferentes de los criterios de evaluación actuales.

En este ensayo clínico, K-SARA como criterio de evaluación objetivo validado en pacientes coreanos se usa para confirmar la eficacia de C-Trelin para mejorar la ataxia y probar la seguridad mediante la evaluación de cambios en los datos de laboratorio clínico y eventos adversos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

160

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Gwangju, Corea, república de
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, república de
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos ≥ 20 años de edad
  • Pacientes que aceptaron voluntariamente inscribirse en el estudio y firmaron un formulario de consentimiento informado
  • Pacientes diagnosticados con ataxia (genética o no genética) debido a la degeneración espinocerebelosa según el juicio del investigador basado en los resultados de los exámenes de diagnóstico esenciales que se indican a continuación.

  • Ataxia espinocerebelosa (SCA)
  • Ataxia de Friedreich (FA)
  • Otra ataxia genética

  • Ataxia cerebelosa idiopática de inicio tardío (ILOCA) Se pueden usar los siguientes exámenes para diagnosticar la ataxia (genética o no genética) inducida por la degeneración espinocerebelosa, y el investigador debe diagnosticar combinando al menos un resultado de examen de diagnóstico entre los siguientes elementos.
  • Antecedentes médicos: abuso de alcohol, antecedentes de medicación, antecedentes familiares
  • Prueba genética: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA que está disponible para el paciente
  • Resonancia magnética o tomografía computarizada del cerebro: anomalías del cerebelo y la protuberancia, enfermedad vascular cerebral o tumores cerebrales
  • Examen de la retina o del nervio óptico

Criterio de exclusión:

  • Pacientes encamados en el momento de la selección aunque el paciente tenga un diagnóstico de ataxia inducida por degeneración espinocerebelosa
  • Pacientes con ataxia causada por accidente cerebrovascular
  • Pacientes con ataxia causada por anomalías cerebelosas secundarias cerebrovasculares, inducidas por alcohol o drogas
  • Pacientes con complicaciones de otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Parkinson y la atrofia multisistémica (sin embargo, se pueden inscribir pacientes diagnosticados con SCA 2, SCA 3, SCA 17)
  • Pacientes con enfermedad neoplásica maligna
  • Pacientes con insuficiencia renal y antecedentes de insuficiencia hepática
  • Pacientes con anomalías en los resultados de las pruebas de laboratorio clínico de la siguiente manera (pacientes con disfunción hepática: aspartato transaminasa (AST), alanina transaminasa (ALT) > 3 veces el límite superior del rango normal (ULN), bilirrubina total > 1,5 veces el ULN, Pacientes con disfunción renal: Creatinina sérica > 1,5 mg/dl, Pacientes con disfunción tiroidea: T4 libre: por encima o por debajo del rango normal)
  • Pacientes con disfunción tiroidea en el momento del cribado (hipertiroidismo, hipotiroidismo)
  • Pacientes acompañados de lesiones distintas de la degeneración espinocerebelosa de la resonancia magnética o tomografía computarizada del cerebro
  • Pacientes con esquizofrenia, trastorno depresivo mayor
  • Pacientes con antecedentes de infarto agudo de miocardio en los 2 años anteriores a la visita de selección
  • Pacientes con antecedentes de angina de pecho inestable en los 2 años anteriores a la visita de selección
  • Pacientes que toman medicamentos concomitantes contraindicados (Sin embargo, los pacientes con los siguientes medicamentos pueden inscribirse solo si se administran 4 semanas antes de la visita de selección, y el tipo, la dosis y el volumen deben mantenerse sin cambios durante el ensayo clínico: medicamentos para la enfermedad de Parkinson, ansiolíticos , Antidepresivos, Antiepilépticos, Antipsicóticos, Medicamentos para la disuria, Inductor del sueño, β bloqueador)
  • Pacientes con hipersensibilidad a Taltirelin Hydrate
  • Disfunción cognitiva: versión coreana del miniexamen del estado mental (K-MMSE) ≤ 20
  • Pacientes embarazadas o lactantes
  • Todas las mujeres en edad fértil que planean quedar embarazadas durante el ensayo clínico o que no usan métodos anticonceptivos médicamente confiables (como anticonceptivos intrauterinos, condones o diafragmas combinados con espermicidas), excepto que hayan pasado más de 1 año desde la última menstruación o hayan pasado por una esterilización quirúrgica.
  • Pacientes que participan en cualquier otro ensayo clínico o participaron 30 días antes
  • Pacientes que el investigador considere inapropiados para el ensayo clínico por cualquier otra razón

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: C-Trelin OD Tab (5 mg de hidrato de taltirelina)
BID, 10 mg por día, durante 24 semanas
Droga: C-Trelin OD Tab (5 mg de hidrato de taltirelina)
BID, 10 mg por día, durante 24 semanas
Comparador de placebos: Placebo (0 mg de hidrato de taltirelina)
BID, 10 mg por día, durante 24 semanas
Droga: Placebo
BID, 10 mg por día, durante 24 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la versión coreana de las puntuaciones de la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (K-SARA)
Periodo de tiempo: 24 semanas de administración en comparación con la línea de base
K-SARA consiste en caminar, pararse, sentarse, discapacidad del habla, seguimiento de los dedos, prueba de la nariz y los dedos, voltear la palma de la mano y prueba del talón y la espinilla. La puntuación total es 40 y las puntuaciones más altas indican ataxia grave.
24 semanas de administración en comparación con la línea de base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la versión coreana de las puntuaciones de la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (K-SARA)
Periodo de tiempo: 4 semanas y 12 semanas de administración en comparación con la línea de base
K-SARA consiste en caminar, pararse, sentarse, discapacidad del habla, seguimiento de los dedos, prueba de la nariz y los dedos, voltear la palma de la mano y prueba del talón y la espinilla. La puntuación total es 40 y las puntuaciones más altas indican ataxia grave.
4 semanas y 12 semanas de administración en comparación con la línea de base
Cambios en la impresión clínica global: puntuaciones de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: 4 semanas, 12 semanas y 24 semanas de administración en comparación con la línea base
Los cambios en la impresión clínica global (CGI) es una medida de uso común para evaluar la gravedad de los síntomas, la mejora, la eficacia del tratamiento y consiste en la impresión clínica global-gravedad (CGI-S), la escala de impresión clínica global-mejora (CGI- I), y el índice de eficacia de impresión clínica global (CGI-E). Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) significa la impresión clínica general en el momento de la administración del fármaco. Va de 1 a 7, las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
4 semanas, 12 semanas y 24 semanas de administración en comparación con la línea base
Cambios en la impresión clínica global: puntajes de mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: 12 semanas y 24 semanas de administración en comparación con 4 semanas de administración
Los cambios en la impresión clínica global (CGI) es una medida de uso común para evaluar la gravedad de los síntomas, la mejora, la eficacia del tratamiento y consiste en la impresión clínica global-gravedad (CGI-S), la escala de impresión clínica global-mejora (CGI- I), y el índice de eficacia de impresión clínica global (CGI-E). La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) significa la mejora actual con respecto al estado inicial del paciente. Va de 1 a 7, y las puntuaciones más altas indican un empeoramiento de los síntomas.
12 semanas y 24 semanas de administración en comparación con 4 semanas de administración
Cambios en la impresión clínica global: puntuaciones del índice de eficacia (CGI-E)
Periodo de tiempo: 12 semanas y 24 semanas de administración en comparación con 4 semanas de administración
Los cambios en la impresión clínica global (CGI) es una medida de uso común para evaluar la gravedad de los síntomas, la mejora, la eficacia del tratamiento y consiste en la impresión clínica global-gravedad (CGI-S), la escala de impresión clínica global-mejora (CGI- I), y el índice de eficacia de impresión clínica global (CGI-E). El índice Clinical Global Impression-Efficacy (CGI-E) indica el efecto del tratamiento actual y la gravedad de los efectos secundarios. Se calcula dividiendo el efecto del tratamiento por los efectos secundarios. El efecto del tratamiento varía de 1 a 4, y las puntuaciones más altas indican un mejor efecto. El efecto secundario varía de 1 a 4, y las puntuaciones más altas indican el mayor efecto secundario.
12 semanas y 24 semanas de administración en comparación con 4 semanas de administración
Cambios en la versión coreana de la escala de resultados en las puntuaciones autonómicas de la enfermedad de Parkinson (K-SCOPA-AUT)
Periodo de tiempo: 24 semanas de administración en comparación con la línea de base
La versión coreana de la escala de resultados en la enfermedad de Parkinson-Autonomic (K-SCOPA-AUT) es un cuestionario de informe del paciente para la evaluación intensiva de la disfunción autonómica en la enfermedad de Parkinson para determinar los problemas con el funcionamiento físico, como dificultad para orinar o sudoración. el mes pasado La puntuación total es de 69 puntos, y cada ítem se evalúa en una escala de 0 (nunca) a 3 (frecuentemente).
24 semanas de administración en comparación con la línea de base
Cambios en las puntuaciones de EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: 24 semanas de administración en comparación con la línea de base
EQ-5D-5L consta del sistema descriptivo EQ-5D-5L y la escala analógica visual EQ (EQ VAS). El sistema descriptivo EQ-5D-5L consta de 5 ítems (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), y 5 niveles para cada ítem [Sin problemas (Nivel 1), Problemas leves (Nivel 2) , problemas moderados (Nivel 3), problemas severos (Nivel 4), problemas extremos (Nivel 5)]. La escala analógica visual EQ (EQ VAS) mide y registra la calificación del sujeto para su estado actual de calidad de vida relacionada con la salud en una escala analógica visual de 20 cm. Cada criterio de valoración está marcado con "la mejor salud imaginable (100)" y "la peor salud imaginable (0)".
24 semanas de administración en comparación con la línea de base
Cambios en las puntuaciones de la prueba de equilibrio de Tinetti y de la evaluación de la marcha
Periodo de tiempo: 24 semanas de administración en comparación con la línea de base
La prueba de equilibrio de Tinetti y la evaluación de la marcha miden la marcha y el equilibrio de un sujeto de acuerdo con la capacidad del sujeto para realizar una tarea específica. Cada ítem se puntúa de 0 a 2 y las puntuaciones más altas indican un mejor desempeño. La suma de cada puntuación individual consta de las puntuaciones totales de la marcha (12 puntos), las puntuaciones totales del equilibrio (16 puntos) y la suma de las puntuaciones de la marcha y el equilibrio (28 puntos).
24 semanas de administración en comparación con la línea de base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

8 de febrero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

8 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

27 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

24 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CTT-004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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