Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

C-Trelin orálisan szétesett (OD) tabletta 5 mg spinocerebellaris degeneráció miatti ataxiában

2023. július 21. frissítette: HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, IV. fázisú klinikai vizsgálat a C-Trelin OD Tab 5 mg (Taltirelin-hidrát) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére és összehasonlítására spinocerebelláris degeneráció által kiváltott ataxiában szenvedő betegeknél

A tanulmány célja a C-Trelin OD tabletta 5 mg (Taltirelin-hidrát) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban spinocerebelláris degeneráció által kiváltott ataxiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Taltirelin-hidrát, a C-Trelin OD tabletta 5 mg hatóanyaga, a tirotropin felszabadító hormon (TRH) analógja. A TRH széles körben eloszlik az agyban, és számos központi idegrendszeri hatást fejt ki, valamint endokrin aktivitást fejt ki, mint például a pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH) és a prolaktin felszabadítása. Ezekre a hatásokra alapozva kísérleteket tettek olyan neurológiai betegségek kezelésére, mint a refrakter epilepszia, kisagyi ataxia, amiotrófiás laterális szklerózis, cerebelláris ataxia és így tovább. A C-Trelin OD tabletta 5 mg (Taltirelin-hidrát) a klinikai vizsgálathoz egy kereskedelmi forgalomban kapható gyógyszer, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerbiztonsági Minisztérium (MFDS) hagyott jóvá a biztonságosság és a hatékonyság alapján. Ezzel a gyógyszerrel azonban 1997 előtt végeztek vizsgálatokat, és a hatásosság értékelési kritériumai jelentősen eltértek a jelenlegi értékelési kritériumoktól.

Ebben a klinikai vizsgálatban a K-SARA-t, mint objektív értékelési kritériumot, amelyet koreai betegeknél validáltak, a C-Trelin hatékonyságának megerősítésére az ataxia javításában, valamint a klinikai laboratóriumi adatok változásainak és a nemkívánatos eseményeknek a biztonságának bizonyítására használják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

160

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Gwangju, Koreai Köztársaság
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női betegek ≥ 20 éves kor felett
  • Azok a betegek, akik önként vállalták, hogy részt vesznek a vizsgálatban, és aláírták a beleegyező nyilatkozatot
  • Azok a betegek, akiknél (genetikai vagy nem genetikai eredetű) spinocerebelláris degeneráció miatt ataxiát diagnosztizáltak a vizsgáló, az alábbiakban közölt alapvető diagnosztikai vizsgálatok eredményei alapján.

  • Spinocerebelláris ataxia (SCA)
  • Friedreich-ataxia (FA)
  • Egyéb genetikai ataxia

  • Idiopátiás késői kisagyi ataxia (ILOCA) A spinocerebelláris degeneráció által kiváltott ataxia (genetikai vagy nem genetikai) diagnosztizálására a következő vizsgálatok használhatók, és a vizsgálónak legalább egy diagnosztikai vizsgálati eredményt az alábbi tételek közül kombinálva kell diagnosztizálnia.
  • Orvosi anamnézis: alkoholfogyasztás, gyógyszeres kezelés, családi anamnézis
  • Genetikai teszt: SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 17, FA, amely a páciens rendelkezésére áll
  • Agyi MRI vagy CT-vizsgálat: a kisagy és a híd rendellenességei, agyi érrendszeri betegségek vagy agydaganatok
  • Retina vagy látóideg vizsgálata

Kizárási kritériumok:

  • A szűrés idején fekvőbetegek, még akkor is, ha a betegnél spinocerebellaris degeneráció által kiváltott ataxiát diagnosztizáltak
  • A stroke által okozott ataxiában szenvedő betegek
  • Cerebrovaszkuláris, alkohol- vagy gyógyszer-indukálta másodlagos cerebelláris rendellenességek által okozott ataxiában szenvedő betegek
  • Más neurodegeneratív betegségek, például Parkinson-kór és többszörös rendszersorvadás szövődményeiben szenvedő betegek (azonban SCA 2-vel, SCA 3-mal, SCA 17-tel diagnosztizált betegek is bevonhatók)
  • Rosszindulatú daganatos betegségben szenvedő betegek
  • Veseelégtelenségben és májelégtelenségben szenvedő betegek anamnézisében
  • Betegek, akiknél eltérés mutatkozik a klinikai laboratóriumi vizsgálati eredményekben az alábbiak szerint (Májműködési zavarban szenvedő betegek: aszpartát transzamináz (AST), alanin transzamináz (ALT) > 3-szor, mint a normál tartomány felső határa (ULN), összbilirubin > 1,5-szerese az ULN-nek, Veseműködési zavarban szenvedő betegek: szérum kreatinin > 1,5 mg/dl, pajzsmirigyműködési zavarban szenvedő betegek: szabad T4: normál tartomány felett vagy alatt)
  • Pajzsmirigy-működési zavarban szenvedő betegek a szűrés idején (hyperthyreosis, hypothyreosis)
  • Az agy MRI-ből vagy CT-vizsgálatból származó spinocerebellaris degenerációtól eltérő elváltozásokkal kísért betegek
  • Skizofréniában, súlyos depressziós rendellenességben szenvedő betegek
  • A szűrővizsgálatot követő 2 éven belül akut miokardiális infarktuson átesett betegek
  • Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében instabil angina pectoris szerepel a szűrővizsgálatot követő 2 éven belül
  • Ellenjavallt egyidejű gyógyszeres kezelésben részesülő betegek (A következő gyógyszerekkel rendelkező betegek azonban csak akkor vehetők fel, ha a szűrővizsgálat előtt 4 héttel adják be őket, és a klinikai vizsgálat során a típust, az adagolást és a térfogatot változatlannak kell tartani.: Parkinson-kór gyógyszere, Anxiolitikumok , Antidepresszánsok, epilepszia elleni szerek, antipszichotikumok, dysuria elleni gyógyszer, elalvásgátló, β-blokkoló)
  • Taltirelin-hidráttal szembeni túlérzékenységben szenvedő betegek
  • Kognitív diszfunkció: a Mini-Mental State Exam (K-MMSE) koreai verziója ≤ 20
  • Terhes vagy szoptató betegek
  • Minden olyan fogamzóképes nő, aki terhességet tervez a klinikai vizsgálat során, vagy aki nem használ orvosilag megbízható fogamzásgátló módszereket (például méhen belüli fogamzásgátlót, óvszert vagy spermicidekkel kombinált rekeszizom), kivéve, ha az utolsó menstruáció után több mint 1 éve menopauza van, vagy műtéti sterilizáláson estek át
  • Azok a betegek, akik bármely más klinikai vizsgálatban vagy 30 nappal korábban vettek részt
  • Azok a betegek, akiket a vizsgáló bármely más ok miatt alkalmatlannak tart a klinikai vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: C-Trelin OD Tab (5 mg Taltirelin-hidrát)
BID, 10 mg naponta, 24 hétig
Drog: C-Trelin OD Tab (5 mg Taltirelin-hidrát)
BID, 10 mg naponta, 24 hétig
Placebo Comparator: Placebo (0 mg Taltirelin-hidrát)
BID, 10 mg naponta, 24 hétig
Drog: Placebo
BID, 10 mg naponta, 24 hétig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások az Ataxia (K-SARA) pontszámok értékelésére és minősítésére szolgáló skála koreai verziójában
Időkeret: 24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest
A K-SARA járásból, állásból, ülésből, beszédkárosodásból, ujjkövetésből, orr-ujj tesztből, tenyérfordításból és sarok-sípcsont tesztből áll. Az összpontszám 40, és a magasabb pontszámok súlyos ataxiára utalnak.
24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások az Ataxia (K-SARA) pontszámok értékelésére és minősítésére szolgáló skála koreai verziójában
Időkeret: 4 hét és 12 hét a beadás az alapvonalhoz képest
A K-SARA járásból, állásból, ülésből, beszédkárosodásból, ujjkövetésből, orr-ujj tesztből, tenyérfordításból és sarok-sípcsont tesztből áll. Az összpontszám 40, és a magasabb pontszámok súlyos ataxiára utalnak.
4 hét és 12 hét a beadás az alapvonalhoz képest
Változások a klinikai globális benyomásokban – súlyossági (CGI-S) pontszámok
Időkeret: 4 hét, 12 hét és 24 hét beadási idő az alapvonalhoz képest
A klinikai globális benyomás változásai (CGI) egy általánosan használt mérőszám a tünetek súlyosságának, a javulás és a kezelés hatékonyságának felmérésére, és a klinikai globális benyomás-súlyosság (CGI-S), a klinikai globális benyomás-javulás skálából (CGI-) áll. I), valamint a Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E). A Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) az általános klinikai benyomást jelenti a gyógyszer beadásakor. 1-től 7-ig terjed, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek.
4 hét, 12 hét és 24 hét beadási idő az alapvonalhoz képest
Változások a klinikai globális benyomásokban – Javulás (CGI-I) pontszámok
Időkeret: 12 hetes és 24 hetes adagolás a 4 hetes kezeléshez képest
A klinikai globális benyomás változásai (CGI) egy általánosan használt mérőszám a tünetek súlyosságának, a javulás és a kezelés hatékonyságának felmérésére, és a klinikai globális benyomás-súlyosság (CGI-S), a klinikai globális benyomás-javulás skálából (CGI-) áll. I), valamint a Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E). A Clinical Global Impression-Improvement skála (CGI-I) a páciens alapállapotához képest aktuális javulást jelent. 1-től 7-ig terjed, és a magasabb pontszámok a tünetek súlyosbodását jelzik.
12 hetes és 24 hetes adagolás a 4 hetes kezeléshez képest
Változások a klinikai globális benyomásokban – Hatékonysági index (CGI-E) pontszámok
Időkeret: 12 hét és 24 hetes beadás, szemben a 4 hetes kezeléssel
A klinikai globális benyomás változásai (CGI) egy általánosan használt mérőszám a tünetek súlyosságának, a javulás és a kezelés hatékonyságának felmérésére, és a klinikai globális benyomás-súlyosság (CGI-S), a klinikai globális benyomás-javulás skálából (CGI-) áll. I), valamint a Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E). A Clinical Global Impression-Efficacy index (CGI-E) az aktuális kezelés hatását és a mellékhatások súlyosságát jelzi. Úgy számítják ki, hogy elosztják a kezelés hatását a mellékhatásokkal. A kezelés hatása 1-től 4-ig terjed, és a magasabb pontszámok a jobb hatást jelzik. A mellékhatás 1-től 4-ig terjed, és a magasabb pontszámok a nagyobb mellékhatást jelzik.
12 hét és 24 hetes beadás, szemben a 4 hetes kezeléssel
Változások a Parkinson-kór-autonóm (K-SCOPA-AUT) eredmények skála koreai verziójában
Időkeret: 24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest
A Parkinson-kór eredményeinek skála koreai változata (K-SCOPA-AUT) egy betegjelentési kérdőív a Parkinson-kór autonóm diszfunkciójának intenzív értékeléséhez, hogy meghatározzák a fizikai működéssel kapcsolatos problémákat, például vizelési nehézséget vagy izzadást. az elmúlt hónap. Az összpontszám 69 pont, és minden tételt 0-tól (soha) 3-ig (gyakran) terjedő skálán értékelnek.
24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest
Változások az EQ-5D-5L pontszámokban
Időkeret: 24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest
Az EQ-5D-5L EQ-5D-5L leíró rendszerből és EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) skálából áll. Az EQ-5D-5L leíró rendszer 5 elemből áll (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom / kellemetlen érzés, szorongás / depresszió), és minden elemhez 5 szint [Nincs probléma (1. szint), enyhe problémák (2. szint) , közepes problémák (3. szint), súlyos problémák (4. szint), extrém problémák (5. szint)]. Az EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) egy 20 cm-es vizuális analóg skálán méri és rögzíti az alany értékelését az aktuális egészséggel kapcsolatos életminőségi állapotára vonatkozóan. Minden végpont "elképzelhető legjobb állapot(100)" és "elképzelhető legrosszabb állapot(0)" jelöléssel van ellátva.
24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest
Változások a Tinetti egyensúlytesztben és a járásértékelési pontszámokban
Időkeret: 24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest
A Tinetti egyensúlyteszt és a járásértékelés méri az alany járását és egyensúlyát aszerint, hogy az alany képes-e egy adott feladatot elvégezni. Minden elemet 0-tól 2-ig értékelnek, és a magasabb pontszámok a jobb teljesítményt jelzik. Az egyes pontszámok összege az összes járáspontszámból (12 pont), a teljes egyensúlyi pontszámokból (16 pont), valamint a járási és egyensúlyi pontszámok összegéből (28 pont) áll.
24 hetes beadási idő az alapvonalhoz képest

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

HLB Pharmaceutical Co., Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Seong-beom Koh, Korea University Guro Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. március 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. február 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. február 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 25.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. július 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 21.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CTT-004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel