カナバン病患者の自然史研究
2026年4月15日 更新者：Aspa Therapeutics
カナバン病の自然史の評価のためのカナバン病患者の回顧的病歴と前向き観察研究の組み合わせ
この研究では、重要なマイルストーンと運動機能データのレトロスペクティブなデータ抽出を可能にする医療記録を使用しています。
さらに、前向き評価では、子供のカナバン病の自然史に関連するデータを収集します。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
CANinform 自然史研究は、この患者集団からレトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を厳密に収集する最初の多国籍の取り組みです。
データ収集には、生存している患者と死亡した患者の医療記録からのレトロスペクティブ データの抽出、および生存している患者とその親/介護者からの将来の縦断的データの収集が含まれます。
運動機能の評価は、資格のある研究チームのメンバーによって、自宅でビデオを介して、またはクリニックでリモートで実行されます。
家族は診療所の訪問に招待され、および/または約3年間、臨床現場によって遠隔で追跡されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
67
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
カナバン病の生存者および死亡者
説明
包含基準:
- 特定のコホートの年齢基準を満たす。 注：親および/または法定後見人が研究参加についてインフォームドコンセントを提供した死亡患者の場合、治験責任医師は患者の医療記録を見直して研究の適格性を判断します。
- -カナバン病の臨床的および生化学的診断が確認されています。
- 疾患の特徴と発達のマイルストーンの文書化を可能にする出生以来の利用可能な医療記録。
- 親および/または法定後見人は、インフォームド コンセントを読み、理解し、署名することができます。
除外基準:
1.患者は選択基準を満たしていません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
コホートと介入
グループ/コホート |
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コホート5（死亡）
• 患者の病歴記録が見直されます。
また、保護者面談を実施します。
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コホート 1 (年齢 < 18 ヶ月)
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コホート 2 (18 か月以上 - 3 歳)
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コホート 3 (年齢 > 3 - 5 歳)
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コホート 4 (年齢 > 5 歳)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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カナバン病の自然史を特徴付ける
時間枠：約3年
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患者の医療記録からのレトロスペクティブなデータ収集、および生きている患者からの将来のデータ収集を通じて、カナバン病の自然史の理解を深めること。
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約3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月10日
一次修了 (実際)
2025年5月21日
研究の完了 (実際)
2025年8月31日
試験登録日
最初に提出
2019年10月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月11日
最初の投稿 (実際)
2019年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月15日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CVN-101
- CANinform (その他の識別子：Aspa Therapeutics)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データは、定義されたプロセスを使用して研究者が利用できるようになります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。