Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Természettudományi tanulmány Canavan-kórban szenvedő betegekről

2023. július 10. frissítette: Aspa Therapeutics

A Canavan-kórban szenvedő betegek retrospektív kórtörténetének és prospektív megfigyelési vizsgálatának kombinált tanulmánya a Canavan-kór természetrajzának felmérésére

Ez a tanulmány olyan orvosi feljegyzéseket használ, amelyek lehetővé teszik a kritikus mérföldkövek és a motorfunkciós adatok retrospektív adatkinyerését. Ezen túlmenően a prospektív értékelések a gyermekek Canavan-betegségének természetes történetére vonatkozó adatokat gyűjtenek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

A CANinform természetrajzi tanulmány az első olyan multinacionális erőfeszítés, amely szigorúan összegyűjti mind a retrospektív, mind a prospektív adatokat ebből a betegpopulációból. Az adatgyűjtés magában foglalja a visszamenőleges adatok kinyerését élő és elhunyt betegek orvosi feljegyzéseiből, valamint prospektív, longitudinális adatok gyűjtését élő betegektől és szüleiktől/gondozóiktól. A motoros funkciók felmérését távolról, otthonról videó segítségével vagy a klinikán, képzett kutatócsoport tagjai végzik. A családokat meghívják a klinikai látogatásokra, és/vagy távolról követik őket a klinikai helyszín körülbelül 3 évig.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

40

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: clinicaltrials@aspatx.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Florian Eichler, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Visszavont
        • NYU Langone Medical Center
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Toborzás
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Kutatásvezető:
          • Annette Bley, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ina Ulrichs
          • Telefonszám: 0049(0) 40 7410- 59060
          • E-mail: info.ld@uke.de

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Canavan-kórban szenvedő élő és elhunyt betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Megfelel egy adott kohorsz életkori kritériumainak. Megjegyzés: Azon elhunyt beteg esetében, akinek a szülője(i) és/vagy törvényes gyámja(i) tájékozott beleegyezését adták a vizsgálatban való részvételhez, a vizsgáló felülvizsgálja a beteg kórlapja(i)t a vizsgálati alkalmasság megállapítása érdekében.
  2. A Canavan-kór megerősített klinikai és biokémiai diagnózisa.
  3. Születés óta elérhető orvosi feljegyzések, amelyek lehetővé teszik a betegség jellemzőinek és a fejlődési mérföldkövek dokumentálását.
  4. A szülő és/vagy törvényes gyám el tudja olvasni, megérteni és aláírni a tájékozott hozzájárulást.

Kizárási kritériumok:

1. A beteg nem felel meg a felvételi kritériumoknak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
5. kohorsz (elhunyt)
• A páciens kórtörténeti feljegyzéseit áttekintik. Emellett szülői interjú is készül.
1. kohorsz (18 hónapos kor alatt)
  • Motorfunkciós vizsgálatok (távról vagy klinikán) 2 havonta
  • Klinikai felmérések 6 havonta
2. kohorsz (életkor ≥ 18 hónap – 3 év)
  • Motorfunkciós vizsgálatok (távolról vagy klinikán) 4 havonta
  • Klinikai felmérések 6 havonta
3. kohorsz (életkor > 3–5 év)
  • Motorfunkciós vizsgálatok (távról vagy klinikán) 6 havonta
  • Klinikai felmérések 6 havonta
4. kohorsz (életkor 5 év felett)
  • Motorfunkciós vizsgálatok (távolról vagy klinikán) 12 hónapig
  • Klinikai felmérések 12 havonta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Canavan-kór természetrajzának jellemzésére
Időkeret: körülbelül 3 év
A Canavan-betegség természetes történetének megértésének javítása a betegek orvosi feljegyzéseiből származó retrospektív adatgyűjtés és az élő betegek várható adatgyűjtése révén, beleértve a fenotípusos jellemzőket és variabilitást, a genotípus jellemzőit és változatosságát, valamint a betegség progresszióját és a természetrajzot.
körülbelül 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Aspa Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 11.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CVN-101
  • CANinform (Egyéb azonosító: Aspa Therapeutics)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az adatokat meghatározott eljárással a kutatók rendelkezésére bocsátják.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel