Canavan 질병 환자의 자연사 연구
2026년 4월 15일 업데이트: Aspa Therapeutics
Canavan 질병의 자연사 평가를 위한 Canavan 질병 환자의 조합 후향적 병력 및 전향적 관찰 연구
이 연구는 중요한 이정표 및 운동 기능 데이터의 후향적 데이터 추출을 허용하는 의료 기록을 사용합니다.
또한, 전향적 평가는 어린이의 Canavan 질병의 자연 경과와 관련된 데이터를 수집합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
CANinform 자연사 연구는 이 환자 모집단으로부터 후향적 및 전향적 데이터를 엄격하게 수집하기 위한 최초의 다국적 노력입니다.
데이터 수집에는 살아 있는 환자와 사망한 환자의 의료 기록에서 후향적 데이터 추출, 살아 있는 환자와 그 부모/간병인에서 전향적, 종단적 데이터 수집이 포함됩니다.
운동 기능 평가는 비디오를 통해 집에서 원격으로 또는 자격을 갖춘 연구팀 구성원이 클리닉에서 수행합니다.
가족들은 클리닉 방문에 초대받거나 약 3년 동안 임상 현장에서 원격으로 추적됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
67
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
카나반병 생존 및 사망 환자
설명
포함 기준:
- 특정 코호트의 연령 기준을 충족합니다. 참고: 부모(들) 및/또는 법적 보호자(들)가 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 제공한 사망한 환자의 경우, 연구자는 연구 적격성을 결정하기 위해 환자의 의료 기록(들)을 검토할 것입니다.
- Canavan 질병의 확인된 임상 및 생화학적 진단.
- 질병 특성 및 발달 이정표를 문서화할 수 있는 출생 이후 사용 가능한 의료 기록.
- 부모 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의서를 읽고 이해하고 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
1. 환자가 포함 기준을 충족하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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코호트 5(사망)
• 환자의 병력 기록이 검토됩니다.
또한 학부모 면담도 진행됩니다.
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코호트 1(연령 < 18개월)
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코호트 2(연령 ≥ 18개월 - 3세)
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코호트 3(연령 > 3 - 5세)
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코호트 4(연령 > 5세)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Canavan 질병의 자연사를 특성화하기 위해
기간: 약 3년
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표현형 특성 및 가변성, 유전자형 특성 및 가변성, 질병 진행 및 자연사를 포함하여 환자 의료 기록의 후향적 데이터 수집과 살아있는 환자의 전향적 데이터 수집을 통해 Canavan 질병의 자연사에 대한 이해를 향상시킵니다.
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약 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 10일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 21일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CVN-101
- CANinform (기타 식별자: Aspa Therapeutics)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
정의된 프로세스를 사용하여 연구원이 데이터를 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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