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Naturgeschichtliche Studie von Patienten mit Canavan-Krankheit

10. Juli 2023 aktualisiert von: Aspa Therapeutics

Eine Kombination aus retrospektiver Anamnese und prospektiver Beobachtungsstudie von Patienten mit Canavan-Krankheit zur Beurteilung des natürlichen Verlaufs der Canavan-Krankheit

Diese Studie verwendet medizinische Aufzeichnungen, die eine retrospektive Datenextraktion von kritischen Meilenstein- und Motorfunktionsdaten ermöglichen. Darüber hinaus sammeln prospektive Bewertungen Daten, die für den natürlichen Verlauf der Canavan-Krankheit bei Kindern relevant sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die naturkundliche Studie von CANinform ist der erste multinationale Versuch, sowohl retrospektive als auch prospektive Daten von dieser Patientenpopulation rigoros zu sammeln. Die Datenerhebung umfasst die Extraktion retrospektiver Daten aus Krankenakten von lebenden und verstorbenen Patienten sowie die Erhebung von prospektiven Längsschnittdaten von lebenden Patienten und ihren Eltern/Betreuern. Motorische Funktionsbewertungen werden von qualifizierten Mitgliedern des Studienteams ferngesteuert zu Hause per Video oder in der Klinik durchgeführt. Die Familien werden zu Klinikbesuchen eingeladen und/oder von der Klinik für etwa 3 Jahre aus der Ferne betreut.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: clinicaltrials@aspatx.com

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Hauptermittler:
          • Annette Bley, MD
        • Kontakt:
          • Ina Ulrichs
          • Telefonnummer: 0049(0) 40 7410- 59060
          • E-Mail: info.ld@uke.de
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Florian Eichler, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Zurückgezogen
        • NYU Langone Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Lebende und verstorbene Patienten mit Canavan-Krankheit

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erfüllen Sie die Alterskriterien einer bestimmten Kohorte. Hinweis: Im Falle eines verstorbenen Patienten, dessen Elternteil(e) und/oder Erziehungsberechtigte(n) der Studienteilnahme nach Aufklärung zugestimmt haben, prüft der Prüfarzt die Krankenakte(n) des Patienten, um die Eignung für die Studie festzustellen.
  2. Bestätigte klinische und biochemische Diagnose der Canavan-Krankheit.
  3. Verfügbare Krankenakten seit der Geburt, die eine Dokumentation von Krankheitsmerkmalen und Entwicklungsmeilensteinen ermöglichen.
  4. Ein Elternteil und/oder Erziehungsberechtigter kann die Einverständniserklärung lesen, verstehen und unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

1. Patient erfüllt nicht die Einschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kohorte 5 (verstorben)
• Die Krankengeschichte des Patienten wird überprüft. Zusätzlich wird ein Elterngespräch geführt.
Kohorte 1 (Alter < 18 Monate)
  • Motorische Funktionsbewertungen (remote oder in der Klinik) alle 2 Monate
  • Klinische Beurteilungen alle 6 Monate
Kohorte 2 (Alter ≥ 18 Monate - 3 Jahre)
  • Motorische Funktionsbewertungen (remote oder in der Klinik) alle 4 Monate
  • Klinische Beurteilungen alle 6 Monate
Kohorte 3 (Alter > 3 - 5 Jahre)
  • Motorische Funktionsbewertungen (remote oder in der Klinik) alle 6 Monate
  • Klinische Beurteilungen alle 6 Monate
Kohorte 4 (Alter > 5 Jahre)
  • Motorische Funktionsbewertungen (fern oder in der Klinik) 12 Monate
  • Klinische Beurteilungen alle 12 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um den natürlichen Verlauf der Canavan-Krankheit zu charakterisieren
Zeitfenster: ungefähr 3 Jahre
Verbesserung des Verständnisses des natürlichen Verlaufs der Canavan-Krankheit durch retrospektive Datenerhebung aus Krankenakten von Patienten und prospektive Datenerhebung von lebenden Patienten, einschließlich: phänotypischer Merkmale und Variabilität, genotypischer Merkmale und Variabilität sowie Krankheitsverlauf und natürlicher Verlauf.
ungefähr 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CVN-101
  • CANinform (Andere Kennung: Aspa Therapeutics)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden den Forschenden nach einem definierten Prozess zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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