Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории пациентов с болезнью Канавана

15 апреля 2026 г. обновлено: Aspa Therapeutics

Комбинация ретроспективного анамнеза и проспективного обсервационного исследования пациентов с болезнью Канавана для оценки естественного течения болезни Канавана

В этом исследовании используются медицинские записи, которые позволяют ретроспективно извлекать данные о критических вехах и данные о двигательной функции. Кроме того, проспективные оценки собирают данные, относящиеся к естественному течению болезни Канавана у детей.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Исследование естественной истории CANinform является первой многонациональной попыткой тщательно собрать как ретроспективные, так и проспективные данные об этой популяции пациентов. Сбор данных включает в себя извлечение ретроспективных данных из медицинских карт живых и умерших пациентов, а также сбор проспективных лонгитюдных данных о живых пациентах и ​​их родителях/опекунах. Оценки двигательных функций проводятся дистанционно дома с помощью видео или в клинике квалифицированными членами исследовательской группы. Семьи будут приглашаться для посещения клиник и/или будут находиться под дистанционным наблюдением в клиническом центре в течение приблизительно 3 лет.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

67

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Живые и умершие пациенты с болезнью Канавана

Описание

Критерии включения:

  1. Соответствовать возрастным критериям определенной когорты. Примечание. В случае с умершим пациентом, чьи родители и/или законные опекуны дали информированное согласие на участие в исследовании, исследователь просматривает медицинские записи пациента, чтобы определить соответствие критериям участия в исследовании.
  2. Подтвержден клинический и биохимический диагноз болезни Канавана.
  3. Доступные медицинские записи с момента рождения, которые позволяют документировать характеристики болезни и вехи развития.
  4. Родитель и/или законный опекун может прочитать, понять и подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

1. Пациент не соответствует критериям включения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Когорта 5 (умерла)
• Будут рассмотрены записи истории болезни пациента. Кроме того, будет проведено собеседование с родителями.
Когорта 1 (возраст < 18 месяцев)
  • Оценка двигательной функции (дистанционная или амбулаторная) каждые 2 месяца
  • Осмотр клиники каждые 6 месяцев
Когорта 2 (возраст ≥ 18 месяцев - 3 года)
  • Оценка двигательной функции (дистанционная или амбулаторная) каждые 4 месяца
  • Осмотр клиники каждые 6 месяцев
Когорта 3 (возраст > 3–5 лет)
  • Оценка двигательной функции (дистанционная или амбулаторная) каждые 6 мес.
  • Осмотр клиники каждые 6 месяцев
Когорта 4 (возраст > 5 лет)
  • Оценка двигательной функции (дистанционная или в клинике) 12 месяцев
  • Клиника оценивает каждые 12 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Охарактеризовать естественное течение болезни Канавана.
Временное ограничение: примерно 3 года
Улучшить понимание естественного течения болезни Канавана путем ретроспективного сбора данных из медицинских карт пациентов и проспективного сбора данных от живых пациентов, включая: фенотипические характеристики и изменчивость, генотипические характеристики и изменчивость, а также прогрессирование заболевания и естественное течение.
примерно 3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aspa Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CVN-101
  • CANinform (Другой идентификатор: Aspa Therapeutics)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные будут доступны для исследователей с использованием определенного процесса.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться