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Estudio de Historia Natural de Pacientes con Enfermedad de Canavan

10 de julio de 2023 actualizado por: Aspa Therapeutics

Una historia médica retrospectiva combinada y un estudio observacional prospectivo de pacientes con enfermedad de Canavan para la evaluación de la historia natural de la enfermedad de Canavan

Este estudio utiliza registros médicos que permiten la extracción retrospectiva de datos de hitos críticos y datos de función motora. Además, las evaluaciones prospectivas recopilan datos relevantes para la historia natural de la enfermedad de Canavan en niños.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El estudio de historia natural CANinform es el primer esfuerzo multinacional para recopilar rigurosamente datos retrospectivos y prospectivos de esta población de pacientes. La recopilación de datos incluye la extracción de datos retrospectivos de registros médicos de pacientes vivos y fallecidos, y la recopilación de datos longitudinales prospectivos de pacientes vivos y sus padres/cuidadores. Las evaluaciones de la función motora se realizan de forma remota en el hogar a través de video o en la clínica por parte de miembros calificados del equipo de estudio. Se invitará a las familias a asistir a las visitas clínicas y/o el sitio clínico las seguirá de forma remota durante aproximadamente 3 años.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

40

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Michelle Nelken
  • Número de teléfono: 833-764-2267 or 617-861-4617
  • Correo electrónico: CANinform@aspatx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: clinicaltrials@aspatx.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Investigador principal:
          • Annette Bley, MD
        • Contacto:
          • Ina Ulrichs
          • Número de teléfono: 0049(0) 40 7410- 59060
          • Correo electrónico: info.ld@uke.de
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Florian Eichler, MD
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Retirado
        • NYU Langone Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes vivos y fallecidos con enfermedad de Canavan

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Cumplir con los criterios de edad de una cohorte específica. Nota: En el caso de un paciente fallecido cuyos padres y/o tutores legales hayan dado su consentimiento informado para participar en el estudio, el investigador revisará los registros médicos del paciente para determinar la elegibilidad del estudio.
  2. Diagnóstico clínico y bioquímico confirmado de la enfermedad de Canavan.
  3. Expedientes médicos disponibles desde el nacimiento que permitan documentar las características de la enfermedad y los hitos del desarrollo.
  4. El padre y/o tutor legal puede leer, comprender y firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

1. El paciente no cumple con los Criterios de Inclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Cohorte 5 (Fallecido)
• Se revisarán los registros del historial médico del paciente. Además, se realizará una entrevista con los padres.
Cohorte 1 (Edad < 18 Meses)
  • Evaluaciones de la función motora (a distancia o en la clínica) cada 2 meses
  • Evaluaciones clínicas cada 6 meses
Cohorte 2 (Edad ≥ 18 Meses - 3 Años)
  • Evaluaciones de la función motora (a distancia o en la clínica) cada 4 meses
  • Evaluaciones clínicas cada 6 meses
Cohorte 3 (Edad > 3 - 5 Años)
  • Evaluaciones de la función motora (a distancia o en la clínica) cada 6 meses
  • Evaluaciones clínicas cada 6 meses
Cohorte 4 (Edad > 5 años)
  • Evaluaciones de la función motora (a distancia o en la clínica) 12 meses
  • Evaluaciones clínicas cada 12 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar la historia natural de la enfermedad de Canavan
Periodo de tiempo: aproximadamente 3 años
Mejorar la comprensión de la historia natural de la enfermedad de Canavan a través de la recopilación retrospectiva de datos de los registros médicos de los pacientes y la recopilación prospectiva de datos de pacientes vivos, que incluyen: características y variabilidad fenotípicas, características y variabilidad del genotipo, progresión de la enfermedad e historia natural.
aproximadamente 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Aspa Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de octubre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

14 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CVN-101
  • CANinform (Otro identificador: Aspa Therapeutics)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos estarán disponibles para los investigadores mediante un proceso definido.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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