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Studio di storia naturale dei pazienti con malattia di Canavan

15 aprile 2026 aggiornato da: Aspa Therapeutics

Una combinazione di anamnesi medica retrospettiva e studio osservazionale prospettico di pazienti con malattia di Canavan per la valutazione della storia naturale della malattia di Canavan

Questo studio utilizza cartelle cliniche che consentono l'estrazione di dati retrospettivi di pietre miliari critiche e dati sulla funzione motoria. Inoltre, le valutazioni prospettiche raccolgono dati rilevanti per la storia naturale della malattia di Canavan nei bambini.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo studio di storia naturale CANinform è il primo sforzo multinazionale per raccogliere rigorosamente dati retrospettivi e prospettici da questa popolazione di pazienti. La raccolta dei dati include l'estrazione di dati retrospettivi dalle cartelle cliniche di pazienti vivi e deceduti e la raccolta di dati longitudinali prospettici da pazienti vivi e dai loro genitori/caregiver. Le valutazioni della funzione motoria vengono eseguite a distanza a casa tramite video o in clinica da membri qualificati del team di studio. Le famiglie saranno invitate a partecipare alle visite cliniche e/o saranno seguite a distanza dal sito clinico per circa 3 anni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

67

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti vivi e deceduti con malattia di Canavan

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soddisfa i criteri di età di una coorte specifica. Nota: nel caso di un paziente deceduto i cui genitori e/o tutori legali hanno fornito il consenso informato per la partecipazione allo studio, lo Sperimentatore esaminerà la cartella clinica del paziente per determinare l'idoneità allo studio.
  2. Diagnosi clinica e biochimica confermata della malattia di Canavan.
  3. Cartelle cliniche disponibili dalla nascita che consentono la documentazione delle caratteristiche della malattia e delle tappe dello sviluppo.
  4. Il genitore e/o tutore legale è in grado di leggere, comprendere e firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Il paziente non soddisfa i criteri di inclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Coorte 5 (deceduto)
• Verranno esaminate le cartelle cliniche del paziente. Inoltre, verrà effettuato un colloquio con i genitori.
Coorte 1 (età < 18 mesi)
  • Valutazioni della funzione motoria (a distanza o in clinica) ogni 2 mesi
  • Valutazioni cliniche ogni 6 mesi
Coorte 2 (Età ≥ 18 mesi - 3 anni)
  • Valutazioni della funzione motoria (a distanza o in clinica) ogni 4 mesi
  • Valutazioni cliniche ogni 6 mesi
Coorte 3 (Età > 3 - 5 anni)
  • Valutazioni della funzione motoria (a distanza o in clinica) ogni 6 mesi
  • Valutazioni cliniche ogni 6 mesi
Coorte 4 (Età > 5 anni)
  • Valutazioni della funzione motoria (a distanza o in clinica) 12 mesi
  • Valutazioni cliniche ogni 12 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per caratterizzare la storia naturale della malattia di Canavan
Lasso di tempo: circa 3 anni
Migliorare la comprensione della storia naturale della malattia di Canavan attraverso la raccolta di dati retrospettivi dalle cartelle cliniche dei pazienti e la raccolta di dati prospettici da pazienti viventi, tra cui: caratteristiche e variabilità fenotipiche, caratteristiche e variabilità del genotipo, progressione della malattia e storia naturale.
circa 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

14 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CVN-101
  • CANinform (Altro identificatore: Aspa Therapeutics)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno messi a disposizione dei ricercatori utilizzando un processo definito.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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