Canavan 病患者的自然史研究
2023年7月10日 更新者：Aspa Therapeutics
Canavan 病患者的回顾性病史和前瞻性观察研究相结合，用于评估 Canavan 病的自然史
本研究使用允许关键里程碑和运动功能数据的回顾性数据提取的医疗记录。
此外，前瞻性评估收集与儿童 Canavan 病自然史相关的数据。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
CANinform 自然历史研究是第一个从该患者群体中严格收集回顾性和前瞻性数据的多国努力。
数据收集包括从在世和已故患者的医疗记录中提取回顾性数据，以及从在世患者及其父母/看护者那里收集前瞻性纵向数据。
运动功能评估由合格的研究团队成员在家中通过视频或在诊所远程进行。
家庭将被邀请参加诊所访问和/或将由临床站点远程跟踪大约 3 年。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
40
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Michelle Nelken
- 电话号码：833-764-2267 or 617-861-4617
- 邮箱：CANinform@aspatx.com
研究联系人备份
- 姓名：clinicaltrials@aspatx.com
学习地点
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Hamburg、德国、20246
- 招聘中
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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首席研究员：
- Annette Bley, MD
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接触：
- Ina Ulrichs
- 电话号码：0049(0) 40 7410- 59060
- 邮箱：info.ld@uke.de
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts General Hospital
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首席研究员：
- Florian Eichler, MD
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接触：
- Damilola Oje
- 电话号码：617-724-6510
- 邮箱：doje@mgh.harvard.edu
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New York
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New York、New York、美国、10016
- 撤销
- NYU Langone Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
在世和已故的 Canavan 病患者
描述
纳入标准：
- 满足特定人群的年龄标准。 注意：如果已故患者的父母和/或法定监护人已提供参与研究的知情同意书，研究者将审查患者的医疗记录以确定研究资格。
- 经证实的 Canavan 病的临床和生化诊断。
- 自出生以来可用的医疗记录，允许记录疾病特征和发育里程碑。
- 父母和/或法定监护人能够阅读、理解并签署知情同意书。
排除标准：
1. 患者不符合纳入标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：其他
队列和干预
团体/队列 |
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第 5 组（已故）
• 将审查患者的病史记录。
此外，还将进行家长面谈。
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第 1 组（年龄 < 18 个月）
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队列 2（年龄 ≥ 18 个月 - 3 岁）
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第 3 组（年龄 > 3 - 5 岁）
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第 4 组（年龄 > 5 岁）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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描述 Canavan 病的自然史
大体时间：约3年
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通过患者病历的回顾性数据收集和活体患者的前瞻性数据收集，加强对 Canavan 病自然史的理解，包括：表型特征和变异性、基因型特征和变异性，以及疾病进展和自然史。
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约3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月10日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2025年4月30日
研究注册日期
首次提交
2019年10月10日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月11日
首次发布 (实际的)
2019年10月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月10日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CVN-101
- CANinform (其他标识符：Aspa Therapeutics)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
将使用定义的流程向研究人员提供数据。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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