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小児肝細胞癌におけるチェックポイント阻害

2026年2月23日 更新者：Allison O'Neill, MD

再発/難治性小児肝細胞癌におけるチェックポイント阻害の役割: 臨床効果と生物学的相関 - 第 II 相試験

この調査研究では、特に指定されていない小児肝細胞癌または肝細胞腫瘍 (HCN NOS) の可能な治療法として、免疫療法薬 (ペムブロリズマブまたは KEYTRUDA) を研究しています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

適格基準を満たす患者は、ペムブロリズマブまたはキイトルーダを投与するための試験に参加します

この調査研究は第II相臨床試験です。 第 II 相臨床試験では、治験薬の安全性と有効性をテストして、その薬が特定の疾患の治療に有効かどうかを調べます。 「治験中」とは、その薬が研究されていることを意味します。 この試験の場合、研究者はペムブロリズマブが小児肝細胞癌を治療できるかどうかを研究しています。

FDA（米国食品医薬品局）は、特定の疾患に対するペムブロリズマブを承認していませんが、成人の他の用途には承認されています. チェックポイント阻害剤は、さまざまな診断を受けている小児患者を対象に初期段階で研究されています。

この調査研究では、研究者らは、肝細胞癌の小児患者がペムブロリズマブに対する安定した疾患または反応を経験するかどうかを調査する予定です。 さらに、研究者らは、HCC の小児患者がペムブロリズマブによる治療から利益を得られるかどうかを予測するのに役立つ可能性がある、腫瘍と免疫系のさまざまな生物学的要因を調査したいと考えています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California San Francisco
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Children's Hospital Boston
        • 主任研究者：
          • Allison O'Neill, MD
        • コンタクト：
          • Allison O'Neill, MD
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Dana Farber Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Allison O'Neill, MD
        • コンタクト：
          • Allison O'Neill, MD
          • 電話番号：617-632-4202
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Medical Center
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
          • Jennifer Foster, MD, MPH
          • 電話番号：832-824-4646
          • メール：jhfoster@bcm.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～26年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢: 患者は
  • 診断: 患者は再発/難治性で、組織学的に確認された HCC を登録の対象とする必要があります。 他に特定されていない肝細胞性腫瘍（HCN NOS）の患者も対象となります。
  • 疾患の状態: 参加者は、RECIST 基準によって測定可能な疾患を持っている必要があります。これは、少なくとも 1 つの次元で正確に測定できる少なくとも 1 つの病変として定義されます (非結節性病変の場合は記録される最長直径、結節性病変の場合は短軸) ≥20 で測定従来の技術で mm、または臨床検査によるスパイラル CT スキャン、MRI、またはキャリパーで 10 mm 以上。 測定可能な疾患の評価については、セクション 10 を参照してください。
  • パフォーマンス レベル: 16 歳以上の患者の Karnofsky Performance Status ≥ 60%、または 16 歳未満の患者の Lansky ≥ 60%。
  • 以前の治療: 患者は、以前のすべての抗がん治療による急性毒性の影響から完全に回復している必要があります。
  • 患者は、ペムブロリズマブによる治療開始から 14 日以内に、標準治療または標的治療を受けていてはなりません。
  • -患者は、ペムブロリズマブによる治療の開始から7日以内に以前の放射線療法を受けてはなりません。 放射線誘発性の有害事象を経験した患者は、登録前にグレード 1 まで回復する必要があります。

  • 臓器機能の要件: 参加者は、以下に定義されているように、正常な臓器および骨髄機能を持っている必要があります。

    • 次のように定義された適切な骨髄機能：

      • -末梢絶対好中球数（ANC）≧750 /μL
      • 血小板数≧75,000/μL（輸血可能）

    • 次のように定義された適切な肝機能:

      • 総ビリルビン < 1.5 x 機関の正常上限 (ULN)
      • AST(SGOT) ≤ 2.5 x ULN
      • ALT(SGPT) ≤ 2.5 x ULN
      • 肝機能研究が上記の閾値よりも高い場合、およびこの上昇が腫瘍に続発すると感じられる場合、患者は研究主任医師との話し合いの後に登録の資格がある可能性があります。

    • 次のように定義された適切な腎および代謝機能：

      • 年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。
      • 年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性
      • 1～
      • 2～
      • 6～
      • 10～
      • 13～
      • >16歳 1.7 1.4

    • また

      • クレアチニンクリアランス≧60mL/分/1.73 施設の正常値を超えるクレアチニンレベルを持つ参加者のm2。
      • アミラーゼ≤1.5 x ULN
      • リパーゼ≤1.5 x ULN

  • 肝機能検査が上記の閾値よりも高い場合、およびこの上昇が腫瘍に続発すると感じられる場合、患者は研究 PI との話し合いの後、登録に適格である可能性があります。

    -- 次のように定義された適切な甲状腺機能:

    --- TSH ≤1.5 ULN。 患者は甲状腺の補充を受けることができます。

  • ペムブロリズマブの保険事前認可承認の確認。
  • 患者、その親、および/または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセント文書を理解し、喜んで署名できる必要があります。 18歳未満の参加者の同意は、機関のガイドラインに従います。 プロトコルは、各機関の治験審査委員会による承認を必要とします。
  • 発達中のヒト胎児に対するペムブロリズマブの影響は不明です。 このため、出産および父親になる可能性のある患者は、研究参加前、研究参加期間中、および研究終了後 4 か月間、適切な避妊法 (避妊のホルモンまたはバリア法; 禁欲) を使用することに同意する必要があります。ペムブロリズマブ投与。 女性またはパートナーがこの研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究参加期間中、およびペムブロリズマブ投与の完了後4か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
  • 出産の可能性がある女性 (WOCBP) は、各治療の 24 時間以内に血清または尿の妊娠検査で陰性でなければなりません。
  • 腫瘍サンプルは、中央検査室 (ダナ・ファーバーがん研究所、セクション 9 を参照) に提出できるようにしておく必要があります。 再発時に手術が行われた場合は、診断サンプルに加えて、このサンプルを提出する必要があります。 再手術が行われなかった場合は、診断から保存された組織または最新の処置を提出する必要があります (組織の仕様に関する詳細については、セクション 9 を参照してください)。

除外基準:

  • 他の治験薬を受け取っている参加者は対象外です。
  • チェックポイント阻害剤（PD-1、PD-L1、およびCTLA-4阻害剤）を投与された参加者は対象外です。
  • 抗体ベースの治療を受けた参加者は、最後の抗体投与の受領から 3 半減期以内の場合は対象外です。
  • -慢性ステロイドを受けている参加者は適格ではありません.慢性ステロイドは、体重の>または= 2mg / kg /日、または>または= 20mg /日のプレドニゾンまたは同等の体重>または= 10kgの投与者のいずれかと定義されています>または= 連続 14 日間。
  • 抗炎症薬または免疫抑制薬を服用している参加者は対象外です。
  • 小児喘息またはアトピー性皮膚炎を除いて、既知の自己免疫疾患のある参加者は対象外です。
  • ヒト免疫不全ウイルスまたは後天性免疫不全症候群の陽性反応の病歴がある患者は対象外です。
  • ペムブロリズマブと同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の既往のある患者は適格ではありません。 -モノクローナル抗体療法に対する重度のアレルギーの病歴（すなわち、 アナフィラキシー）も同様に除外されます。
  • 進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患のある患者は適格ではありません。
  • -以前に固形臓器移植を受けた患者は対象外です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ペムブロリズマブ
ペムブロリズマブは、2mg/kg/用量（最大：200mg）の用量で3週間ごとに投与され、連続21日が治療サイクルとして定義されます。
薬：ペムブロリズマブ
ペムブロリズマブは、治療サイクルとして定義された連続21日間で、3週間ごとに所定の用量で投与されます。
他の名前：
  • キイトルーダ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
免疫関連の最良の総合反応 (irBOR)
時間枠：63日
irRECIST基準
63日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：進行（irRECIST基準で定義）または死亡（イベントが最初に発生した方）、または最後の接触日までの登録から最大100か月
irRECIST基準
進行（irRECIST基準で定義）または死亡（イベントが最初に発生した方）、または最後の接触日までの登録から最大100か月
浸潤性免疫細胞の発現レベルと、治療前の標本におけるチェックポイント阻害のマーカー
時間枠：2年
陽性染色を示す細胞の割合に基づく半定量的スコアリングシステムを使用して定量化された、治療前の標本の免疫組織化学によって評価された、浸潤免疫細胞およびチェックポイント阻害のマーカーの発現レベル。
2年
免疫細胞の表現型、サイトカイン、循環腫瘍 DNA の変化率
時間枠：2年
記述統計を使ってまとめました。
2年
DLT参加者数
時間枠：2年
影響を受ける臓器または検査室での決定、重症度（NCI CTCAE v5.0による）、および帰属。
2年
標本の DNA 配列決定
時間枠：2年
チェックポイント阻害に対する疾患反応と相関する遺伝子変異パターンの記述的分析
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Allison O'Neill, MD

捜査官

  • 主任研究者：Allison O'Neill, MD、Dana-Farber Cancer Institute

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月1日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2028年1月1日

試験登録日

最初に提出

2019年10月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年10月18日

最初の投稿 (実際)

2019年10月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月23日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19-338

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Dana-Farber / Harvard Cancer Center は、臨床試験からのデータを責任を持って倫理的に共有することを奨励し、サポートしています。 公開された原稿で使用される最終的な研究データセットからの匿名化された参加者データは、データ使用契約の条件の下でのみ共有できます。 リクエストは、[治験依頼者または被指名人の連絡先] に送信することができます。 プロトコルと統計分析計画は、Clinicaltrials.gov で利用できるようになります。 連邦規制によって要求される場合、または研究をサポートする賞および契約の条件としてのみ。

IPD 共有時間枠

データは、公開日から 1 年以内に共有できます

IPD 共有アクセス基準

ダナファーバー イノベーションズ (BODFI) のベルファー オフィス (innovation@dfci.harvard.edu) に連絡してください。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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