LOPDの成人被験者におけるATB200 / AT2221の長期的な安全性と有効性を評価するための研究
2026年3月2日 更新者：Amicus Therapeutics
遅発性ポンペ病の成人被験者における経口AT2221と併用投与された静脈内ATB200の長期的な安全性と有効性を評価するための第3相非盲検延長試験
これは、ATB200-03 試験を完了した遅発性ポンペ病 (LOPD) の成人被験者を対象とした ATB200/AT2221 の多施設国際非盲検延長試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、ATB200-03 試験を完了した被験者を対象とした非盲検延長試験です。
被験者は、参加被験者の国で規制当局の承認または販売承認および/または商品化されるまで、この研究にとどまります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
119
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Irvine、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Clinic
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- IU Health Neuroscience Center
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Montana
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Billings、Montana、アメリカ、59101
- Billings Clinic
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07061
- Hackensack University Medical Center
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Northwell Health
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New York、New York、アメリカ、10017
- NYU School of Medicine
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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Buenos Aires、アルゼンチン、B1629ODT
- Hospital Universitario Austral
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Messina、イタリア、98124
- UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Napoli、イタリア、80131
- Universitaria Federico II
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4029
- Royal Brisbane & Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre
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Innsbruck、オーストリア、A-6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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Athens、ギリシャ、11528
- Eginition Hospital
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Gothenburg、スウェーデン、41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Ljubljana、スロベニア、1000
- University Medical Centre Ljubljana
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Aarhus、デンマーク
- Aarhus Universitetshospital
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitatsklinikum Bonn
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München、ドイツ、80336
- Friedrich-Baur Institut
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Münster、ドイツ、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Auckland、ニュージーランド、1142
- University of Auckland
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis University
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Pécs、ハンガリー、7623
- University of Pecs
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Szeged、ハンガリー、6725
- University Of Szeged
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Bron、フランス、69577
- Hopital Pierre Wertheimer
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Garches、フランス、92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Lille、フランス、59037
- Hôpital Salengro
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Marseille、フランス、13385
- Hôpital de la Timone
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Nice、フランス、06001
- Hôpital Pasteur 2
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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The Republic of Srpska
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Banja Luka、The Republic of Srpska、ボスニア・ヘルツェゴビナ、78000
- University Clinical Centre of the Republic of Srpska
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Podkarpackie Voivodeship
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Rzeszów、Podkarpackie Voivodeship、ポーランド、35-326
- Centrum Medyczne Medyk
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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Fukuoka、日本、814-0180
- Fukuoka University Hospital
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Kagashima、日本、890-8520
- Kagoshima University Hospital
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Osaka、日本、594 0073
- Izumi City General Hospital
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Sapporo、日本、060 8648
- Hokkaido University Hospital
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Tokyo、日本、105-8471
- The Jikei University Hospital
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan、Gyeongsangnam-do、韓国、50612
- Pusan National University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
1.被験者はATB200-03試験を完了している必要があります。
除外基準
- -被験者は、遺伝子治療を受けるか、ポンペ病の別の介入研究に参加する予定です。
- -被験者が女性の場合、妊娠中または授乳中です。
- 被験者は、男性か女性かを問わず、研究中に子供を妊娠する予定です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ATB200/AT2221
参加者は、ATB200（シパグルコシダーゼアルファ）とAT2221カプセル（ミグルスタット）を併用投与されました
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静脈内注入による酵素補充療法
他の名前：
参加者はATB200とAT2221（ミグルスタット）を併用投与されました
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）、治療に伴う重篤な有害事象（TESAE）、および研究薬の中断につながった治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：全延長研究（平均治療期間 = 40.5ヶ月）
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この長期延長試験におけるTEAE、TESAE、および中止につながったTEAEを有する被験者数
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全延長研究（平均治療期間 = 40.5ヶ月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第208週
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運動機能は6分間歩行距離（メートル）を用いて測定されました
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ベースライン、第208週
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ベースラインからの座位予測努力性肺活量（FVC）の変化率
時間枠：ベースライン、第208週
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肺機能は座位で予測努力性肺活量（FVC）の％で測定されました
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ベースライン、第208週
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ベースラインからの手動筋力テスト（MMT）下肢スコアの変化
時間枠：ベースライン、第208週
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筋力は、Medical Research Council のグレーディングスケール（0 から 5 点、5 は正常機能を示す）を用いた徒手筋力テスト（MMT）によって測定されました。
ベースライン値からの変化 >0 は改善を示します。
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ベースライン、第208週
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患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS®）－身体機能 総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第208週
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Physical Function Short Form 20a (v2.0)は、20の質問で構成されていました。
最初の14の質問はそれぞれ1から5の尺度で採点されました：1＝できない；2＝非常に困難がある；3＝多少の困難がある；4＝少し困難がある；5＝困難がない。次の6つの質問はそれぞれ1から5の尺度で採点されました：1＝全くできない；2＝かなりある；3＝多少ある；4＝ほとんどない；5＝全くない。
総合スコアは、すべての項目のスコア（1から5）を合計して算出されました。
総合スコアの範囲は20から100です。
より高いスコアはより良い結果を表します。
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ベースライン、第208週
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ベースラインからの歩行、階段、ガウアー、椅子（GSGC）テストの変化
時間枠：ベースライン、第208週
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GSGCは、歩行評価のための10メートル歩行、4段階段昇降、ガワーズ徴候、椅子からの起立を含んでいた。
GSGCの結果には、個々のテストを完了するのに必要な時間、各テストの個別スコア（歩行、4段階段昇降、ガワーズ徴候の各々に1〜7点、椅子からの起立に1〜6点）、および総合スコアが含まれていた。
GSGC総合スコアは、4つの機能テストからの構成スコアの合計であった。
総合スコアは、最低4点（正常なパフォーマンス）から最高27点（最悪のパフォーマンス）の範囲であった。
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ベースライン、第208週
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全体的な身体的健康状態のベースラインからの変化（被験者の全体的印象変化[SGIC]、質問1）
時間枠：ベースライン、第208週
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被験者の全体的な健康状態の変化に関する印象（質問1）は、「非常に悪化した」から「非常に改善した」までの7段階評価尺度で採点されます。
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ベースライン、第208週
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ベースラインからの医師の全体的状態変化に関する印象（PGIC）の変化
時間枠：ベースライン、第208週
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医師による総合印象変化（PGIC）は、医師が被験者の状態を評価するために設計されており、被験者の徴候や症状、その他の神経筋症状、およびベースライン訪問時の状態と比較した徴候を考慮に入れています。
PGICは、1点「非常に悪化」から7点「非常に改善」までの7段階評価尺度で採点される単一項目に基づいています。
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ベースライン、第208週
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ベースラインからのクレアチンキナーゼ（U/L）の変化率
時間枠：ベースライン、第208週
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ベースラインから第208週までのバイオマーカー・クレアチンキナーゼ（CK）レベルのパーセント変化
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ベースライン、第208週
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ベースラインからの尿中Hex4（mmol／モルクレアチニン）の変化率
時間枠：ベースライン、第208週
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ベースラインから第208週までのバイオマーカー尿中Hex4レベルのパーセント変化
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ベースライン、第208週
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ベースライン時および第208週時における抗薬物抗体陽性被験者の割合
時間枠：ベースライン、第208週
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免疫原性は、ベースライン時および第208週時における陽性の特異的抗シパグルコシダーゼ抗体を有する被験者の数（％）によって評価された
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ベースライン、第208週
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PROMIS® - 疲労の総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第208週
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Fatigue Short Form 8aは6つの質問から構成され、各質問は1から5のスケールで採点されました：1 = 全くない；2 = 少しだけ；3 = やや；4 = かなり；5 = 非常に；さらに2つの質問があり、各質問は1から5のスケールで採点されました：1 = 決してない；2 = まれに；3 = 時々；4 = よく；5 = いつも。
合計スコアは全項目のスコア（1から5）を合計し、6（最小）から30（最大）の範囲で算出されました。
低いスコアは疲労症状が少ないことを示します。
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ベースライン、第208週
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EuroQol 5 Dimensions 5 Levels（EQ-5D-5L）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第208週
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EuroQol 5 Dimensions 5 Levels（EQ-5D-5L）質問票は、5つの次元で構成されています：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ。 各次元には5つのレベルがあります：レベル1＝問題なし、レベル2＝わずかな問題、レベル3＝中程度の問題、レベル4＝深刻な問題、レベル5＝極めて深刻な問題。 このカテゴリー評価では、被験者は5つの次元のそれぞれにおいて最も適切な記述の横にあるボックスにチェックを入れることで、自身の健康状態を示すよう求められました。 第208週におけるベースラインからの変化のアウトカムには、ベースラインカテゴリーに対する「変化なし」、「悪化」、または「改善」が含まれます。 変化（悪化または改善）は、各カテゴリー評価における変化の大きさ（レベル数）によって示されます。 |
ベースライン、第208週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Schoser B, Kishnani PS, Bratkovic D, Byrne BJ, Claeys KG, Diaz-Manera J, Laforet P, Roberts M, Toscano A, van der Ploeg AT, Castelli J, Goldman M, Holdbrook F, Sitaraman Das S, Wasfi Y, Mozaffar T; ATB200-07 Study Group. 104-week efficacy and safety of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease: a phase III open-label extension study (ATB200-07). J Neurol. 2024 May;271(5):2810-2823. doi: 10.1007/s00415-024-12236-0. Epub 2024 Feb 28.
- Hopkin RJ, Byrne BJ, Dimachkie MM, Kishnani PS, Mozaffar T, Roberts M, Schoser B, van der Beek NAME, van der Ploeg AT, Wenninger S, Brudvig J, Fox B, Holdbrook F, Jain V, Johnson F, Zhang J, Parenti G. Miglustat: a first-in-class enzyme stabilizer for cipaglucosidase alfa for the treatment of late-onset Pompe disease. Ther Adv Rare Dis. 2026 Feb 26;7:26330040261425686. doi: 10.1177/26330040261425686. eCollection 2026 Jan-Dec.
- Andersen H, Diaz-Manera J, Goker-Alpan O, Mozaffar T, Sitaraman Das S, Fox B, Amon F, O'Brien-Prince K, Goldman M, Holdbrook F, Jain V, Byrne BJ. Safety of home administration of cipaglucosidase alfa plus miglustat in late-onset Pompe disease: results from multiple clinical trials. Ther Adv Rare Dis. 2026 Jan 31;7:26330040261416943. doi: 10.1177/26330040261416943. eCollection 2026 Jan-Dec.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月18日
一次修了 (実際)
2024年12月31日
研究の完了 (実際)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月22日
最初の投稿 (実際)
2019年10月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月2日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ATB200-07
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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