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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di ATB200/AT2221 in soggetti adulti con LOPD

2 marzo 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio di estensione in aperto di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di ATB200 per via endovenosa co-somministrato con AT2221 per via orale in soggetti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

Questo è uno studio multicentrico internazionale di estensione in aperto su ATB200/AT2221 in soggetti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD) che hanno completato lo studio ATB200-03.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione in aperto per i soggetti che hanno completato lo studio ATB200-03. I soggetti rimarranno in questo studio fino all'approvazione normativa o all'autorizzazione all'immissione in commercio e/o alla commercializzazione nel paese del soggetto partecipante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnia Erzegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnia Erzegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Corea del Sud
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Aarhus Universitetshospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nice, Francia, 06001
        • Hopital Pasteur 2
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • München, Germania, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Giappone, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Giappone, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Giappone, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Eginition Hospital
  • Italia
      • Messina, Italia, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1142
        • University of Auckland
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polonia
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polonia, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Ungheria, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • University of Szeged

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto deve aver completato lo studio ATB200-03.

Criteri di esclusione

  1. Il soggetto intende ricevere la terapia genica o partecipare a un altro studio interventistico per la malattia di Pompe.
  2. Il soggetto, se femmina, è incinta o sta allattando.
  3. Il soggetto, maschio o femmina, sta pianificando di concepire un bambino durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATB200/AT2221
I partecipanti hanno ricevuto ATB200 (cipaglucosidasi alfa) co-somministrato con la capsula AT2221 (miglustat)
Biologico: ATB200
Terapia enzimatica sostitutiva tramite infusione endovenosa
Altri nomi:
  • cipaglucosidase alfa
Droga: AT2221
I partecipanti hanno ricevuto ATB200 co-somministrato con AT2221 (miglustat)
Altri nomi:
  • miglustat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) e TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco dello studio
Lasso di tempo: Intero studio di estensione (media = 40,5 mesi in trattamento)
Numero di soggetti con TEAE, TESAE e TEAE che hanno portato all'interruzione durante questo studio di estensione a lungo termine
Intero studio di estensione (media = 40,5 mesi in trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
La funzione motoria è stata misurata utilizzando la distanza percorsa in 6 minuti (metri)
baseline, Settimana 208
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) predetta in posizione seduta
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
La funzione polmonare è stata misurata in posizione seduta mediante la capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista
baseline, Settimana 208
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'arto inferiore nella valutazione muscolare manuale (MMT)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
La forza è stata misurata mediante test muscolare manuale (MMT) utilizzando la scala di valutazione del Medical Research Council (da 0 a 5 punti, dove 5 indica una funzione normale). Una variazione rispetto ai valori basali >0 rappresenta un miglioramento.
baseline, Settimana 208
Variazione rispetto al basale del punteggio totale del Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Funzione fisica
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
Il Physical Function Short Form 20a (v2.0) consisteva in 20 domande. Le prime 14 domande erano ciascuna valutate su una scala da 1 a 5 come segue: 1 = incapace di farlo; 2 = con molta difficoltà; 3 = con qualche difficoltà; 4 = con poca difficoltà; 5 = senza alcuna difficoltà; le successive 6 domande erano ciascuna valutate su una scala da 1 a 5 come segue: 1 = non posso farlo; 2 = molto; 3 = abbastanza; 4 = molto poco; 5 = per niente. Il punteggio totale è stato calcolato sommando i punteggi (da 1 a 5) di tutti gli item. I punteggi totali vanno da 20 a 100. Un punteggio più alto rappresentava un esito migliore.
baseline, Settimana 208
Variazione rispetto al basale nel test GSGC (Gait, Stairs, Gower, Chair)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
Il GSGC consisteva in una camminata di 10 metri per la valutazione dell'andatura, una salita di 4 gradini, la manovra di Gowers e l'alzarsi da una sedia. I risultati del GSGC includevano il tempo necessario per completare i singoli test, i punteggi individuali per ciascuno dei test (da 1 a 7 punti per ciascuno di andatura, salita di 4 gradini e manovra di Gowers, e da 1 a 6 punti per l'alzarsi da una sedia) e un punteggio totale. Il punteggio totale del GSGC era la somma dei punteggi componenti dei 4 test funzionali. Il punteggio totale variava da un minimo di 4 punti (prestazione normale) a un massimo di 27 punti (prestazione peggiore).
baseline, Settimana 208
Variazione dalla Baseline nel Benessere Fisico Generale (Impressione Globale del Cambiamento del Soggetto [SGIC], Domanda 1)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
L'impressione globale del soggetto sul cambiamento del benessere fisico complessivo (domanda 1) è valutata su una scala a 7 punti che va da "molto peggiorato" a "molto migliorato".
baseline, Settimana 208
Variazione rispetto al basale nell'impressione globale del medico sul cambiamento (PGIC) dello stato complessivo
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
Il Physician's Global Impression of Change (PGIC) è progettato per registrare la valutazione del medico sullo stato del soggetto, tenendo conto dei segni e dei sintomi del soggetto e di altri sintomi neuromuscolari, e dei segni relativi al loro stato alla Visita Basale. Il PGIC si basa su un singolo elemento che viene valutato su una scala di valutazione a 7 punti che va da 1 "molto peggiorato" a 7 "molto migliorato".
baseline, Settimana 208
Variazione Percentuale dal Basale della Creatin Chinasi (U/L)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
Variazione percentuale rispetto al basale alla Settimana 208 dei livelli del biomarcatore creatina chinasi (CK)
baseline, Settimana 208
Variazione Percentuale dal Baseline di Urina Hex4 (mmol/Mol Creatinina)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
Variazione percentuale rispetto al basale alla settimana 208 nei livelli del biomarcatore urinario Hex4.
baseline, Settimana 208
Proporzione di soggetti con anticorpi anti-farmaco positivi al basale e alla settimana 208
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208
L'immunogenicità è stata valutata in base al numero (%) di soggetti con anticorpi specifici anti-cipaglucosidasi positivi al basale e alla settimana 208
baseline, Settimana 208
Variazione dal Basale nel Punteggio Totale per PROMIS® - Fatica
Lasso di tempo: baseline, settimana 208
La Short Form 8a della Fatica consisteva in 6 domande, ciascuna valutata su una scala da 1 a 5 come segue: 1 = per niente; 2 = un po'; 3 = in parte; 4 = abbastanza; 5 = molto; e 2 domande, ciascuna valutata su una scala da 1 a 5 come segue: 1 = mai; 2 = raramente; 3 = a volte; 4 = spesso; 5 = sempre. Il punteggio totale è stato calcolato sommando i punteggi (da 1 a 5) di tutti gli elementi, ottenendo un punteggio totale compreso tra 6 (minimo) e 30 (massimo). Un punteggio più basso rappresentava sintomi di fatica minori.
baseline, settimana 208
Variazione dal Basale nelle Risposte dell'EuroQol 5 Dimensioni 5 Livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: baseline, Settimana 208

Il questionario EuroQol 5 Dimensioni 5 Livelli (EQ-5D-5L) comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: Livello 1=nessun problema, Livello 2=problemi lievi, Livello 3=problemi moderati, Livello 4=problemi gravi e Livello 5=problemi estremi. In questa valutazione categoriale, ai soggetti è stato chiesto di indicare il loro stato di salute selezionando la casella accanto all'affermazione più appropriata in ciascuna delle 5 dimensioni.

Gli esiti per la variazione rispetto al basale alla Settimana 208 includono 'nessun cambiamento', 'peggioramento' rispetto alla categoria basale o 'miglioramento' rispetto alla categoria basale. Le variazioni (peggioramento o miglioramento) sono mostrate in base all'entità del cambiamento (quanti Livelli) in ciascuna valutazione categoriale.
baseline, Settimana 208

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

24 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATB200-07

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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