Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ATB200/AT2221 bij volwassen proefpersonen met LOPD te beoordelen

2 maart 2026 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een fase 3 open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te beoordelen van intraveneus ATB200, gelijktijdig toegediend met oraal AT2221, bij volwassen proefpersonen met laat beginnende ziekte van Pompe

Dit is een multicenter, internationale open-label extensiestudie van ATB200/AT2221 bij volwassen proefpersonen met de late ziekte van Pompe (LOPD) die studie ATB200-03 voltooiden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label extensieonderzoek voor proefpersonen die het ATB200-03-onderzoek hebben afgerond. De proefpersonen zullen in dit onderzoek blijven tot goedkeuring door de regelgevende instanties of vergunning voor het in de handel brengen en/of commercialisering in het land van de deelnemende proefpersoon.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

119

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnië-Herzegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnië-Herzegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
        • Aarhus Universitetshospital
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Duitsland, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Frankrijk, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11528
        • Eginition Hospital
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Hongarije, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Hongarije, 6725
        • University Of Szeged
  • Italië
      • Messina, Italië, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italië, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japan, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japan, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
        • University of Auckland
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Polen
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Zuid -Korea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
        • Pusan National University
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon moet studie ATB200-03 hebben voltooid.

Uitsluitingscriteria

  1. Onderwerp is van plan gentherapie te krijgen of deel te nemen aan een andere interventionele studie voor de ziekte van Pompe.
  2. Onderwerp, indien vrouw, is zwanger of geeft borstvoeding.
  3. De proefpersoon, man of vrouw, is van plan om tijdens het onderzoek een kind te verwekken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ATB200/AT2221
Deelnemers kregen ATB200 (cipaglucosidase alfa) toegediend in combinatie met AT2221-capsule (miglustat)
Biologisch: ATB200
Enzymvervangende therapie via intraveneuze infusie
Andere namen:
  • cipaglucosidase alfa
Geneesmiddel: AT2221
Deelnemers kregen ATB200 samen toegediend met AT2221 (miglustat)
Andere namen:
  • miglustaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs), behandeling-gerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (TESAEs), en TEAEs die leiden tot stopzetting van het studie medicijn
Tijdsspanne: Volledig verlengde studie (gemiddeld = 40,5 maanden in behandeling)
Aantal proefpersonen met TEAE, TESAE en TEAE die leidde tot voortijdige beëindiging tijdens deze langetermijnvervolgstudie
Volledig verlengde studie (gemiddeld = 40,5 maanden in behandeling)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6-minuten wandelafstand (6MWD)
Tijdsspanne: baseline, week 208
De motorische functie werd gemeten met behulp van de 6-minuten wandelafstand (meters)
baseline, week 208
Verandering vanaf baseline in zittende % voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: baseline, week 208
De longfunctie werd gemeten door middel van de zittende % voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC)
baseline, week 208
Verandering vanaf baseline in Manual Muscle Testing (MMT) onderste extremiteit score
Tijdsspanne: baseline, week 208
De spierkracht werd gemeten door middel van manuele spierkrachttesten (MMT) met behulp van de Medical Research Council-gradatieschaal (0 tot 5 punten, waarbij 5 normale functie aangeeft). Een verandering vanaf de uitgangswaarden >0 vertegenwoordigt verbetering.
baseline, week 208
Verandering ten opzichte van baseline in de totaalscore voor Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Lichamelijke Functie
Tijdsspanne: baseline, Week 208
De Physical Function Short Form 20a (v2.0) bestond uit 20 vragen. De eerste 14 vragen werden elk gescoord op een schaal van 1 tot 5 als volgt: 1 = niet in staat om te doen; 2 = met veel moeite; 3 = met enige moeite; 4 = met een beetje moeite; 5 = zonder enige moeite; de volgende 6 vragen werden elk gescoord op een schaal van 1 tot 5 als volgt: 1 = kan niet doen; 2 = heel veel; 3 = enigszins; 4 = heel weinig; 5 = helemaal niet. De totale score werd berekend door de scores (1 tot 5) van alle items bij elkaar op te tellen. Totale scores variëren van 20 tot 100. Een hogere score vertegenwoordigde een beter resultaat.
baseline, Week 208
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Gait, Stairs, Gower, Chair (GSGC)-test
Tijdsspanne: baseline, week 208
De GSGC bestond uit een wandeling van 10 meter voor evaluatie van het gangpatroon, een klim van 4 treden, de manoeuvre van Gowers, en opstaan uit een stoel. De resultaten van de GSGC omvatten de tijd die nodig was om de individuele tests te voltooien, individuele scores voor elk van de tests (1 tot 7 punten voor elk van gangpatroon, klim van 4 treden en manoeuvre van Gowers, en 1 tot 6 punten voor opstaan uit een stoel), en een totaalscore. De GSGC-totaalscore was de som van de onderdeelscores van de 4 functionele tests. De totaalscore varieerde van een minimum van 4 punten (normale prestatie) tot een maximum van 27 punten (slechtste prestatie).
baseline, week 208
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in algemeen fysiek welzijn (Subject's Global Impression of Change [SGIC], Vraag 1)
Tijdsspanne: baseline, week 208
De Subject's Global Impression of Change algemeen lichamelijk welzijn (vraag 1) wordt gescoord op een 7-punts beoordelingsschaal variërend van "veel slechter" tot "veel verbeterd".
baseline, week 208
Verandering ten opzichte van de baseline in de algehele status volgens de Physician's Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: baseline, week 208
De Physician's Global Impression of Change (PGIC) is ontworpen om de beoordeling van de arts van de status van de proefpersoon vast te leggen, waarbij rekening wordt gehouden met de tekenen en symptomen van de proefpersoon en andere neuromusculaire symptomen en tekenen in verhouding tot hun status tijdens het basisbezoek. De PGIC is gebaseerd op een enkel item dat wordt gescoord op een 7-punts beoordelingsschaal variërend van 1 "veel slechter" tot 7 "veel verbeterd."
baseline, week 208
Percentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in creatinekinase (U/L)
Tijdsspanne: baseline, week 208
Percentuele verandering ten opzichte van de baseline tot week 208 in de niveaus van de biomarker creatinekinase (CK)
baseline, week 208
Percentuele verandering vanaf baseline in urine Hex4 (mmol/mol creatinine)
Tijdsspanne: baseline, Week 208
Percentage verandering van baseline tot week 208 in de niveaus van biomarker urine Hex4.
baseline, Week 208
Aandeel proefpersonen met positieve anti-medicijn antilichamen bij aanvang en week 208
Tijdsspanne: baseline, week 208
Immunogeniciteit werd beoordeeld op basis van het aantal (%) proefpersonen met positieve specifieke anti-cipaglucosidase-antilichamen bij aanvang en na week 208
baseline, week 208
Verandering vanaf de baseline in de totaalscore voor PROMIS® - Vermoeidheid
Tijdsspanne: baseline, Week 208
De Fatigue Short Form 8a bestond uit 6 vragen, elk gescoord op een schaal van 1 tot 5 als volgt: 1 = helemaal niet; 2 = een beetje; 3 = enigszins; 4 = nogal wat; 5 = heel erg; en 2 vragen, elk gescoord op een schaal van 1 tot 5 als volgt: 1 = nooit; 2 = zelden; 3 = soms; 4 = vaak; 5 = altijd. De totale score werd berekend door de scores (1 tot 5) van alle items op te tellen, resulterend in een totale scorebereik van 6 (minimum) tot 30 (maximum). Een lagere score vertegenwoordigde minder vermoeidheidssymptomen.
baseline, Week 208
Verandering vanaf Baseline in EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) Responsen
Tijdsspanne: baseline, week 208

De EuroQol 5 Dimensies 5 Niveaus (EQ-5D-5L) vragenlijst bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 niveaus: Niveau 1=geen problemen, Niveau 2=lichte problemen, Niveau 3=matige problemen, Niveau 4=ernstige problemen en Niveau 5=extreme problemen. In deze categorische beoordeling werd aan proefpersonen gevraagd hun gezondheidstoestand aan te geven door het vakje naast de meest passende stelling in elk van de 5 dimensies aan te vinken.

Uitkomsten voor verandering vanaf baseline op Week 208 omvatten 'geen verandering', 'verslechtering' ten opzichte van de baseline categorie, of 'verbetering' ten opzichte van de baseline categorie. Veranderingen (verslechtering of verbetering) worden getoond door de grootte van de verandering (hoeveel Niveaus) in elke categorische beoordeling.
baseline, week 208

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATB200-07

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren