Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av ATB200/AT2221 hos vuxna patienter med LOPD

2 mars 2026 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En öppen fas 3 förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av intravenös ATB200 administrerat tillsammans med oralt AT2221 hos vuxna patienter med sent debuterande Pompes sjukdom

Detta är en multicenter, internationell öppen förlängningsstudie av ATB200/AT2221 i vuxna försökspersoner med sent debuterande Pompes sjukdom (LOPD) som avslutade studie ATB200-03.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen förlängningsstudie för försökspersoner som genomförde ATB200-03-studien. Försökspersonerna kommer att stanna i denna studie tills myndighetsgodkännande eller marknadsföringstillstånd och/eller kommersialisering i det deltagande försökspersonens land.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

119

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnien och Hercegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnien och Hercegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus Universitetshospital
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Frankrike, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Förenta staterna, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11528
        • Eginition Hospital
  • Italien
      • Messina, Italien, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japan, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japan, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1142
        • University of Auckland
  • Polen
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Sydkorea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Ungern, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungern, 6725
        • University Of Szeged
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

1. Försöksperson måste ha genomfört studie ATB200-03.

Exklusions kriterier

  1. Ämnet planerar att få genterapi eller delta i en annan interventionsstudie för Pompes sjukdom.
  2. Försöksperson, om kvinna, är gravid eller ammar.
  3. Försökspersonen, vare sig den är man eller kvinna, planerar att bli gravid under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ATB200/AT2221
Deltagarna fick ATB200 (cipaglucosidase alfa) tillsammans med AT2221-kapsel (miglustat)
Biologisk: ATB200
Enzymersättningsterapi via intravenös infusion
Andra namn:
  • cipaglucosidase alfa
Läkemedel: AT2221
Deltagarna fick ATB200 samtidigt som AT2221 (miglustat)
Andra namn:
  • miglustat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar (TESAEs) och TEAEs som leder till avslut av studieläkemedlet
Tidsram: Hela förlängningsstudien (genomsnitt = 40,5 månader på behandling)
Antal försökspersoner med TEAE, TESAE och TEAE som ledde till avbrott under denna långtidsförlängningsstudie
Hela förlängningsstudien (genomsnitt = 40,5 månader på behandling)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i 6-minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: baslinje, vecka 208
Motorisk funktion mättes med hjälp av 6-minuters gångavstånd (meter)
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinje i sittande % förutspådd forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: baslinje, vecka 208
Lungfunktionen mättes genom sittande % förutspått forcerad vitalkapacitet (FVC)
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinje vid manuell muskeltestning (MMT) - Poäng för nedre extremitet
Tidsram: baslinje, vecka 208
Styrka mättes med manuell muskelprovning (MMT) med hjälp av Medical Research Councils graderingsskala (0 till 5 poäng, där 5 indikerar normal funktion). Förändring från baslinjevärden >0 representerar förbättring.
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinjen i det totala poängvärdet för Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Fysisk funktion
Tidsram: baslinje, vecka 208
Physical Function Short Form 20a (v2.0) bestod av 20 frågor. De första 14 frågorna poängsattes var och en på en skala från 1 till 5 enligt följande: 1 = oförmögen att göra; 2 = med stor svårighet; 3 = med viss svårighet; 4 = med lite svårighet; 5 = utan någon svårighet; de nästa 6 frågorna poängsattes var och en på en skala från 1 till 5 enligt följande: 1 = kan inte göra; 2 = ganska mycket; 3 = något; 4 = väldigt lite; 5 = inte alls. Det totala poängvärdet beräknades genom att summera poängen (1 till 5) för alla frågor. Totalpoängen varierar från 20 till 100. Ett högre poängvärde representerade ett bättre resultat.
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinjen i GSGC-testet (Gång, Trappor, Gower, Stol)
Tidsram: baslinje, vecka 208
GSGC bestod av en 10-meterspromenad för utvärdering av gång, en 4-trapporsklättring, Gowers manöver och resning från en stol. Resultaten från GSGC inkluderade tiden som krävdes för att slutföra de individuella testerna, individuella poäng för var och en av testerna (1 till 7 poäng för var och en av gång, 4-trapporsklättring och Gowers manöver, och 1 till 6 poäng för resning från en stol), och ett totalpoäng. GSGC totalpoäng var summan av komponentpoängen från de 4 funktionstesterna. Det totala poängintervallet sträckte sig från ett minimum av 4 poäng (normal prestation) till ett maximum av 27 poäng (sämsta prestation).
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinjen i övergripande fysiskt välbefinnande (Patientens globala intryck av förändring [PGIF], Fråga 1)
Tidsram: baslinje, vecka 208
Den globala förändringsbedömningen av subjektets övergripande fysiska välbefinnande (fråga 1) poängsätts på en 7-gradig skala som sträcker sig från "mycket sämre" till "mycket förbättrat."
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinjen i läkarens globala intryck av förändring (PGIC) övergripande status
Tidsram: baslinje, vecka 208
The Physician's Global Impression of Change (PGIC) är utformad för att registrera läkarens bedömning av försökspersonens tillstånd, med hänsyn till försökspersonens tecken och symptom samt andra neuromuskulära symptom och tecken i förhållande till deras tillstånd vid baslinjebesöket. PGIC baseras på ett enskilt objekt som poängsätts på en 7-gradig bedömningsskala som sträcker sig från 1 "mycket mycket sämre" till 7 "mycket mycket förbättrad."
baslinje, vecka 208
Procentuell förändring från baslinje i kreatinkinas (U/L)
Tidsram: baslinje, Vecka 208
Procentuell förändring från baslinjen till vecka 208 i nivåerna av biomarkören kreatinkinas (CK)
baslinje, Vecka 208
Procentuell förändring från baslinjen i urin Hex4 (mmol/mol kreatinin)
Tidsram: baslinje, vecka 208
Procentuell förändring från baslinjen till vecka 208 i nivåerna av biomarkören urin Hex4.
baslinje, vecka 208
Andel försökspersoner med positiva antidrogsantikroppar vid baseline och vecka 208
Tidsram: baslinje, Vecka 208
Immunogenicitet bedömdes utifrån antalet (%) individer med positiva specifika anti-cipaglukosidas-antikroppar vid baslinjen och vid vecka 208
baslinje, Vecka 208
Förändring från baslinjen i totalsumman för PROMIS® - Fatigue
Tidsram: baslinje, vecka 208
Fatigue Short Form 8a bestod av 6 frågor, var och en poängsatt på en skala från 1 till 5 enligt följande: 1 = inte alls; 2 = lite grann; 3 = något; 4 = ganska mycket; 5 = väldigt mycket; och 2 frågor, var och en poängsatt på en skala från 1 till 5 enligt följande: 1 = aldrig; 2 = sällan; 3 = ibland; 4 = ofta; 5 = alltid. Det totala poängvärdet beräknades genom att summera poängen (1 till 5) för alla frågor, vilket resulterade i ett totalt poängintervall från 6 (minimum) till 30 (maximum). Ett lägre poängvärde representerade lägre trötthetssymtom.
baslinje, vecka 208
Förändring från baslinjen i EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)-svar
Tidsram: baslinje, vecka 208

EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) frågeformuläret omfattar 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje dimension har 5 nivåer: Nivå 1=inga problem, Nivå 2=lindriga problem, Nivå 3=måttliga problem, Nivå 4=svåra problem och Nivå 5=extremt svåra problem. I denna kategoriska bedömning ombads deltagarna ange sitt hälsotillstånd genom att kryssa i rutan bredvid det mest lämpliga påståendet i var och en av de 5 dimensionerna.

Resultat för förändring från baslinjen vid vecka 208 inkluderar 'ingen förändring', 'försämring' i förhållande till baslinjekategorin eller 'förbättring' i förhållande till baslinjekategorin. Förändringar (försämring eller förbättring) visas genom förändringens omfattning (hur många nivåer) i varje kategorisk bedömning.
baslinje, vecka 208

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

24 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATB200-07

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera