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Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de ATB200/AT2221 en sujetos adultos con LOPD

2 de marzo de 2026 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de ATB200 intravenoso coadministrado con AT2221 oral en sujetos adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía

Este es un estudio de extensión abierto internacional multicéntrico de ATB200/AT2221 en sujetos adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD) que completaron el estudio ATB200-03.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta para sujetos que completaron el estudio ATB200-03. Los sujetos permanecerán en este estudio hasta la aprobación regulatoria o autorización de mercadeo y/o comercialización en el país del sujeto participante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

119

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Alemania, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Bosnia y Herzegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnia y Herzegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Corea del Sur
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
        • Pusan National University
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Aarhus Universitetshospital
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Francia
      • Bron, Francia, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Francia, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Eginition Hospital
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Hungría, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Hungría, 6725
        • University Of Szeged
  • Italia
      • Messina, Italia, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japón, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japón, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japón, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japón, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1142
        • University of Auckland
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polonia
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polonia, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

1. El sujeto debe haber completado el Estudio ATB200-03.

Criterio de exclusión

  1. El sujeto planea recibir terapia génica o participar en otro estudio de intervención para la enfermedad de Pompe.
  2. El sujeto, si es mujer, está embarazada o amamantando.
  3. El sujeto, ya sea hombre o mujer, planea concebir un hijo durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ATB200/AT2221
Los participantes recibieron ATB200 (cipaglucosidasa alfa) coadministrado con cápsula AT2221 (miglustat)
Biológico: ATB200
Terapia de reemplazo enzimático mediante infusión intravenosa
Otros nombres:
  • cipaglucosidasa alfa
Droga: AT2221
Los participantes recibieron ATB200 coadministrado con AT2221 (miglustat)
Otros nombres:
  • miglustat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs), Eventos Adversos Graves Emergentes del Tratamiento (TESAEs) y TEAEs que Conducen a la Interrupción del Fármaco del Estudio
Periodo de tiempo: Estudio de extensión completo (media = 40,5 meses en tratamiento)
Número de sujetos con TEAE, TESAE y TEAE que llevaron a la interrupción durante este estudio de extensión a largo plazo
Estudio de extensión completo (media = 40,5 meses en tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal en la distancia recorrida en la prueba de los 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 208
La función motora se midió utilizando la distancia recorrida en 6 minutos (metros)
línea de base, semana 208
Cambio desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) % predicha en sedestación
Periodo de tiempo: inicial, Semana 208
La función pulmonar se midió mediante la capacidad vital forzada (FVC) sentado % predicha
inicial, Semana 208
Cambio desde el valor basal en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT) de las extremidades inferiores
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 208
La fuerza se midió mediante pruebas musculares manuales (MMT) utilizando la escala de gradación del Consejo de Investigación Médica (de 0 a 5 puntos, donde 5 indica función normal). Un cambio respecto a los valores basales >0 representa una mejora.
línea de base, Semana 208
Cambio desde el valor basal en la puntuación total del Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Función física
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 208
El Cuestionario Breve de Función Física 20a (v2.0) constaba de 20 preguntas. Las primeras 14 preguntas se puntuaron cada una en una escala del 1 al 5 de la siguiente manera: 1 = incapaz de hacerlo; 2 = con mucha dificultad; 3 = con cierta dificultad; 4 = con poca dificultad; 5 = sin ninguna dificultad; las siguientes 6 preguntas se puntuaron cada una en una escala del 1 al 5 de la siguiente manera: 1 = no puede hacerlo; 2 = bastante; 3 = algo; 4 = muy poco; 5 = nada en absoluto. La puntuación total se calculó sumando las puntuaciones (1 a 5) de todos los ítems. Las puntuaciones totales oscilan entre 20 y 100. Una puntuación más alta representaba un mejor resultado.
línea de base, Semana 208
Cambio desde la línea de base en la prueba de marcha, escaleras, Gower, silla (GSGC)
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 208
El GSGC consistió en una caminata de 10 metros para evaluar la marcha, un ascenso de 4 escalones, la maniobra de Gowers y levantarse de una silla.
Los resultados del GSGC incluyeron el tiempo necesario para completar las pruebas individuales, las puntuaciones individuales para cada una de las pruebas (de 1 a 7 puntos para cada una de marcha, ascenso de 4 escalones y maniobra de Gowers, y de 1 a 6 puntos para levantarse de una silla) y una puntuación total.
La puntuación total del GSGC fue la suma de las puntuaciones de los componentes de las 4 pruebas funcionales.
La puntuación total osciló entre un mínimo de 4 puntos (rendimiento normal) y un máximo de 27 puntos (rendimiento peor).
línea de base, Semana 208
Cambio desde el inicio en el bienestar físico general (Impresión global de cambio del sujeto [SGIC], Pregunta 1)
Periodo de tiempo: baseline, semana 208
La Impresión Global de Cambio del Sujeto sobre el bienestar físico general (pregunta 1) se puntúa en una escala de calificación de 7 puntos que va desde "mucho peor" hasta "mucho mejor".
baseline, semana 208
Cambio desde el valor basal en la impresión global del médico sobre el cambio (PGIC) del estado general
Periodo de tiempo: baseline, Semana 208
La Impresión Global de Cambio del Médico (PGIC) está diseñada para registrar la evaluación del médico sobre el estado del sujeto, teniendo en cuenta los signos y síntomas del sujeto y otros síntomas neuromusculares, y signos en relación con su estado en la Visita de Línea de Base. La PGIC se basa en un único ítem que se puntúa en una escala de calificación de 7 puntos que va desde 1 "mucho peor" hasta 7 "mucho mejor".
baseline, Semana 208
Cambio Porcentual Respecto a la Línea de Base en Creatina Quinasa (U/L)
Periodo de tiempo: línea base, Semana 208
Cambio porcentual desde el valor basal hasta la semana 208 en los niveles del biomarcador creatina quinasa (CK)
línea base, Semana 208
Cambio porcentual desde el valor basal en hexosa-4 urinaria (mmol/mol de creatinina)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 208
Porcentaje de cambio desde el valor basal hasta la semana 208 en los niveles del biomarcador Hex4 urinario.
línea de base, semana 208
Proporción de sujetos con anticuerpos anti-fármaco positivos en la línea basal y en la semana 208
Periodo de tiempo: baseline, Semana 208
La inmunogenicidad se evaluó por el número (%) de sujetos con anticuerpos específicos anti-cipaglucosidasa positivos al inicio y en la semana 208
baseline, Semana 208
Cambio desde el valor basal en la puntuación total del PROMIS® - Fatiga
Periodo de tiempo: línea base, Semana 208
El Cuestionario de Fatiga Short Form 8a constaba de 6 preguntas, cada una puntuada en una escala del 1 al 5 de la siguiente manera: 1 = nada; 2 = un poco; 3 = algo; 4 = bastante; 5 = mucho; y 2 preguntas, cada una puntuada en una escala del 1 al 5 de la siguiente manera: 1 = nunca; 2 = rara vez; 3 = a veces; 4 = a menudo; 5 = siempre. La puntuación total se calculó sumando las puntuaciones (de 1 a 5) de todos los ítems, dando como resultado un rango de puntuación total de 6 (mínimo) a 30 (máximo). Una puntuación más baja representaba síntomas de fatiga menos intensos.
línea base, Semana 208
Cambio Respecto al Valor Basal en las Respuestas del EuroQol 5 Dimensiones 5 Niveles (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: basal, Semana 208

El cuestionario EuroQol 5 Dimensiones 5 Niveles (EQ-5D-5L) comprende 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/molestias y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 5 niveles: Nivel 1=sin problemas, Nivel 2=problemas leves, Nivel 3=problemas moderados, Nivel 4=problemas graves y Nivel 5=problemas extremos. En esta evaluación categórica, se pidió a los sujetos que indicaran su estado de salud marcando la casilla junto a la declaración más apropiada en cada una de las 5 dimensiones.

Los resultados del cambio desde el valor basal en la Semana 208 incluyen 'sin cambios', 'empeoramiento' respecto a la categoría basal, o 'mejoría' respecto a la categoría basal. Los cambios (empeoramiento o mejoría) se muestran por la magnitud del cambio (cuántos Niveles) en cada evaluación categórica.
basal, Semana 208

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

24 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATB200-07

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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