Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ATB200/AT2221 u dorosłych pacjentów z LOPD

2 marca 2026 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie rozszerzone fazy 3 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego podawania ATB200 w skojarzeniu z doustnym AT2221 u dorosłych pacjentów z późną postacią choroby Pompego

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, otwarte badanie uzupełniające ATB200/AT2221 u dorosłych pacjentów z późną postacią choroby Pompego (LOPD), którzy ukończyli badanie ATB200-03.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie rozszerzone dla osób, które ukończyły badanie ATB200-03. Uczestnicy pozostaną w tym badaniu do czasu zatwierdzenia przez organy regulacyjne lub pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i/lub komercjalizacji w kraju uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

119

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Bośnia i Hercegowina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bośnia i Hercegowina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Aarhus Universitetshospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Francja, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Francja, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Eginition Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japonia, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japonia, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japonia, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Korea Południowa
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Niemcy, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1142
        • University of Auckland
  • Polska
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polska, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Węgry, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Węgry, 6725
        • University Of Szeged
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik musi ukończyć badanie ATB200-03.

Kryteria wyłączenia

  1. Badany planuje poddać się terapii genowej lub wziąć udział w innym badaniu interwencyjnym dotyczącym choroby Pompego.
  2. Podmiot, jeśli jest kobietą, jest w ciąży lub karmi piersią.
  3. Pacjent, niezależnie od tego, czy jest to mężczyzna, czy kobieta, planuje poczęcie dziecka podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ATB200/AT2221
Uczestnicy otrzymywali ATB200 (cipaglucosidase alfa) w skojarzeniu z kapsułką AT2221 (miglustat)
Biologiczny: ATB200
Enzymatyczna terapia zastępcza poprzez infuzję dożylną
Inne nazwy:
  • cipaglukozydaza alfa
Lek: AT2221
Uczestnicy otrzymywali ATB200 podawane jednocześnie z AT2221 (miglustatem)
Inne nazwy:
  • miglustat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs), poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAEs) oraz TEAEs prowadzących do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Całe badanie przedłużone (średnio = 40,5 miesięcy leczenia)
Liczba uczestników z TEAE, TESAE i TEAE prowadzącymi do przerwania udziału w tym długoterminowym badaniu przedłużającym
Całe badanie przedłużone (średnio = 40,5 miesięcy leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście 6-minutowego marszu (6MWD)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208
Funkcję motoryczną mierzono za pomocą 6-minutowego testu marszowego (metry)
linia wyjściowa, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej w % przewidywanej forsowanej pojemności życiowej (FVC) w pozycji siedzącej
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208
Funkcję płuc oceniono na podstawie siedzącego % przewidywanej pojemności życiowej forsowanej (FVC)
linia wyjściowa, tydzień 208
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie siły mięśniowej (MMT) kończyn dolnych
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208
Siłę mierzono za pomocą manualnego testu mięśniowego (MMT) z wykorzystaniem skali oceny Medical Research Council (od 0 do 5 punktów, gdzie 5 oznacza prawidłową funkcję). Zmiana wartości wyjściowych >0 oznacza poprawę.
linia wyjściowa, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku Systemu Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS®) – Funkcja Fizyczna
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208
Physical Function Short Form 20a (wersja 2.0) składał się z 20 pytań. Pierwsze 14 pytań było ocenianych w skali od 1 do 5 w następujący sposób: 1 = niezdolny do wykonania; 2 = z dużym trudem; 3 = z pewnym trudem; 4 = z niewielkim trudem; 5 = bez żadnych trudności; kolejne 6 pytań było ocenianych w skali od 1 do 5 w następujący sposób: 1 = nie można wykonać; 2 = bardzo dużo; 3 = w pewnym stopniu; 4 = bardzo mało; 5 = wcale. Sumaryczny wynik obliczono przez zsumowanie punktów (od 1 do 5) ze wszystkich pozycji. Sumaryczne wyniki mieszczą się w zakresie od 20 do 100. Wyższy wynik oznaczał lepszy rezultat.
linia wyjściowa, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej w teście chodu, schodów, Gowera, krzesła (GSGC)
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 208
GSGC składał się z 10-metrowego marszu do oceny chodu, wspinaczki po 4 stopniach, manewru Gowersa oraz wstawania z krzesła. Wyniki GSGC obejmowały czas potrzebny do wykonania poszczególnych testów, indywidualne wyniki dla każdego z testów (od 1 do 7 punktów za każdy z testów: chód, wspinaczka po 4 stopniach i manewr Gowersa, oraz od 1 do 6 punktów za wstawanie z krzesła) oraz wynik całkowity. Całkowity wynik GSGC był sumą wyników składowych z 4 testów funkcjonalnych. Całkowity wynik mieścił się w zakresie od minimum 4 punktów (normalna wydajność) do maksimum 27 punktów (najgorsza wydajność).
linia bazowa, tydzień 208
Zmiana względem wartości wyjściowej w zakresie ogólnego samopoczucia fizycznego (Ocena Ogólna Zmiany Pacjenta [SGIC], Pytanie 1)
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, tydzień 208
Ogólne wrażenie pacjenta dotyczące zmiany ogólnego samopoczucia fizycznego (pytanie 1) jest oceniane na 7-punktowej skali ocen, od „znacznie gorsze” do „znacznie lepsze”.
punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej w ogólnym stanie w ocenie lekarza (PGIC)
Ramy czasowe: baseline, tydzień 208
Skala Globalnej Oceny Zmiany Lekarza (PGIC) służy do rejestrowania oceny stanu pacjenta przez lekarza, uwzględniając objawy i symptomy pacjenta oraz inne objawy i oznaki nerwowo-mięśniowe w porównaniu z jego stanem podczas wizyty wyjściowej. PGIC opiera się na jednym punkcie, który jest oceniany w 7-stopniowej skali, od 1 „znacznie pogorszony” do 7 „znacznie poprawiony”.
baseline, tydzień 208
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla kinazy kreatynowej (U/L)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej do tygodnia 208 w poziomach biomarkera kinazy kreatynowej (CK)
linia wyjściowa, tydzień 208
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w moczu Hex4 (mmol/mol kreatyniny)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do tygodnia 208 w poziomach biomarkeru moczu Hex4.
linia wyjściowa, tydzień 208
Odsetek pacjentów z pozytywnymi przeciwciałami przeciwlekowymi w punkcie wyjściowym i w 208. tygodniu
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, tydzień 208
Immunogenność oceniono na podstawie liczby (%) pacjentów z dodatnimi swoistymi przeciwciałami anty-cipaglukozydazowymi w punkcie wyjściowym oraz w 208. tygodniu
punkt wyjściowy, tydzień 208
Zmiana wartości początkowej w sumarycznej punktacji dla PROMIS® – Zmęczenie
Ramy czasowe: linia bazowa, Tydzień 208
Kwestionariusz Skrócony Zmęczenia 8a składał się z 6 pytań, każdy oceniany w skali od 1 do 5 w następujący sposób: 1 = wcale; 2 = trochę; 3 = nieco; 4 = dość dużo; 5 = bardzo; oraz 2 pytań, każdy oceniany w skali od 1 do 5 w następujący sposób: 1 = nigdy; 2 = rzadko; 3 = czasami; 4 = często; 5 = zawsze. Sumaryczny wynik obliczono, sumując wyniki (od 1 do 5) ze wszystkich pozycji, co daje zakres całkowitego wyniku od 6 (minimum) do 30 (maksimum). Niższy wynik wskazywał na mniejsze nasilenie objawów zmęczenia.
linia bazowa, Tydzień 208
Zmiana od wartości wyjściowej w odpowiedziach na kwestionariusz EuroQol 5 wymiarów 5 poziomów (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tydzień 208

Kwestionariusz EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) obejmuje 5 wymiarów: mobilność, samoobsługa, zwykłe aktywności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: Poziom 1=brak problemów, Poziom 2=niewielkie problemy, Poziom 3=umiarkowane problemy, Poziom 4=poważne problemy, Poziom 5=ekstremalne problemy. W tej ocenie kategorycznej uczestników poproszono o wskazanie ich stanu zdrowia poprzez zaznaczenie pola obok najbardziej odpowiedniego stwierdzenia w każdym z 5 wymiarów.

Wyniki zmiany od wartości wyjściowej w 208 tygodniu obejmują 'brak zmiany', 'pogorszenie' w stosunku do kategorii wyjściowej lub 'poprawę' w stosunku do kategorii wyjściowej. Zmiany (pogorszenie lub poprawa) są pokazane przez wielkość zmiany (ile poziomów) w każdej ocenie kategorycznej.
linia wyjściowa, tydzień 208

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATB200-07

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj