Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti ATB200/AT2221 u dospělých pacientů s LOPD

2. března 2026 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená rozšiřující studie fáze 3 k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti intravenózního ATB200 podávaného společně s perorálním AT2221 u dospělých pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby

Toto je multicentrická, mezinárodní otevřená rozšířená studie ATB200/AT2221 u dospělých pacientů s Pompeho nemocí s pozdním nástupem (LOPD), kteří dokončili studii ATB200-03.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená rozšířená studie pro subjekty, které dokončily studii ATB200-03. Subjekty zůstanou v této studii až do schválení regulačními orgány nebo povolení k uvedení na trh a/nebo komercializace v zemi zúčastněného subjektu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

119

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosna a Hercegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosna a Hercegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
        • Aarhus Universitetshospital
  • Francie
      • Bron, Francie, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Francie, 06001
        • Hopital Pasteur 2
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japonsko, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japonsko, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japonsko, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Jižní Korea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
        • Pusan National University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Maďarsko, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • University of Szeged
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1142
        • University of Auckland
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Německo, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Polsko
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polsko, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11528
        • Eginition Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt musí ukončit studii ATB200-03.

Kritéria vyloučení

  1. Subjekt plánuje podstoupit genovou terapii nebo se zúčastnit jiné intervenční studie Pompeho choroby.
  2. Subjekt, pokud je žena, je těhotná nebo kojí.
  3. Subjekt, ať už muž nebo žena, plánuje během studie počít dítě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ATB200/AT2221
Účastníci obdrželi ATB200 (cipaglucosidase alfa) podávané společně s kapslí AT2221 (miglustat)
Biologický: 200 ATB
Enzymová substituční terapie prostřednictvím intravenózní infuze
Ostatní jména:
  • cipaglukosidáza alfa
Lék: AT2221
Účastníci dostávali ATB200 společně s AT2221 (miglustatem)
Ostatní jména:
  • miglustat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod spojených s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod spojených s léčbou (TESAE) a TEAE vedoucích k ukončení podávání studijního léku
Časové okno: Celá prodloužená studie (průměr = 40,5 měsíců léčby)
Počet subjektů s TEAE, TESAE a TEAE vedoucími k ukončení léčby během této dlouhodobé prodloužené studie
Celá prodloužená studie (průměr = 40,5 měsíců léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě ve vzdálenosti ušlé za 6 minut (6MWD)
Časové okno: výchozí stav, 208. týden
Motorická funkce byla měřena pomocí 6minutové testu chůze (metry)
výchozí stav, 208. týden
Změna od výchozí hodnoty v % předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) v sedě
Časové okno: výchozí stav, 208. týden
Plicní funkce byla měřena pomocí % předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) vsedě
výchozí stav, 208. týden
Změna od výchozí hodnoty skóre testu svalové síly (MMT) dolních končetin
Časové okno: výchozí hodnota, týden 208
Síla byla měřena pomocí manuálního testování svalové síly (MMT) s použitím stupnice hodnocení Medical Research Council (0 až 5 bodů, přičemž 5 bodů označuje normální funkci). Změna oproti výchozím hodnotám >0 představuje zlepšení.
výchozí hodnota, týden 208
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre systému měření výsledků hlášených pacienty (PROMIS®) – fyzické funkce
Časové okno: výchozí stav, 208. týden
Dotazník Physical Function Short Form 20a (verze 2.0) obsahoval 20 otázek. Prvních 14 otázek bylo hodnoceno stupnicí od 1 do 5 následovně: 1 = není schopen/není schopna; 2 = s velkými obtížemi; 3 = s určitými obtížemi; 4 = s malými obtížemi; 5 = bez obtíží; dalších 6 otázek bylo hodnoceno stupnicí od 1 do 5 následovně: 1 = vůbec ne; 2 = velmi; 3 = částečně; 4 = velmi málo; 5 = vůbec ne. Celkové skóre bylo vypočítáno sečtením bodů (1 až 5) ze všech položek. Celkové skóre se pohybuje od 20 do 100. Vyšší skóre představovalo lepší výsledek.
výchozí stav, 208. týden
Změna od výchozí hodnoty v testu GSGC (Chůze, Schody, Gowerův manévr, Židle)
Časové okno: výchozí stav, 208. týden
GSGC zahrnovala 10metrovou chůzi pro hodnocení chůze, výstup po 4 schodech, Gowersův manévr a vstávání ze židle. Výsledky GSGC zahrnovaly čas potřebný k dokončení jednotlivých testů, jednotlivá skóre pro každý z testů (1 až 7 bodů pro chůzi, výstup po 4 schodech a Gowersův manévr a 1 až 6 bodů pro vstávání ze židle) a celkové skóre. Celkové skóre GSGC bylo součtem dílčích skóre ze 4 funkčních testů. Celkové skóre se pohybovalo od minima 4 bodů (normální výkon) do maxima 27 bodů (nejhorší výkon).
výchozí stav, 208. týden
Změna oproti výchozímu stavu v celkové fyzické pohodě (Subjektivní globální dojem změny [SGIC], otázka 1)
Časové okno: výchozí hodnota, týden 208
Celkový dojem subjektu o změně celkového fyzického zdraví (otázka 1) je hodnocen na 7bodové stupnici od „mnohem horší“ do „mnohem lepší“.
výchozí hodnota, týden 208
Změna od výchozí hodnoty v celkovém stavu podle globálního dojmu lékaře o změně (PGIC)
Časové okno: základní hodnota, týden 208
Lékařský celkový dojem o změně (PGIC) je určen k zaznamenání lékařova posouzení stavu subjektu s přihlédnutím k příznakům a symptomům subjektu a dalším neuromuskulárním symptomům a známkám vzhledem k jejich stavu při výchozí návštěvě. PGIC je založen na jedné položce, která je hodnocena na 7bodové stupnici od 1 „velmi mnohem horší“ do 7 „velmi mnohem lepší“.
základní hodnota, týden 208
Procentuální změna od výchozí hodnoty kreatinkinázy (U/L)
Časové okno: výchozí hodnota, týden 208
Procentuální změna hladiny biomarkeru kreatinkinázy (CK) od výchozí hodnoty do 208. týdne
výchozí hodnota, týden 208
Procentuální změna od výchozí hodnoty v moči Hex4 (mmol/mol kreatininu)
Časové okno: výchozí hodnota, 208. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 208. týdne v hladinách biomarkeru Hex4 v moči.
výchozí hodnota, 208. týden
Podíl subjektů s pozitivními protilátkami proti léku v bazálním stavu a v týdnu 208
Časové okno: výchozí stav, týden 208
Imunogenicita byla hodnocena počtem (%) subjektů s pozitivními specifickými protilátkami proti cipaglukosidáze v době zahájení studie a v týdnu 208
výchozí stav, týden 208
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre PROMIS® - Únava
Časové okno: výchozí stav, týden 208
Dotazník Fatigue Short Form 8a obsahoval 6 otázek, z nichž každá byla hodnocena na stupnici od 1 do 5 následovně: 1 = vůbec ne; 2 = trochu; 3 = poněkud; 4 = docela dost; 5 = velmi; a 2 otázky, z nichž každá byla hodnocena na stupnici od 1 do 5 následovně: 1 = nikdy; 2 = zřídka; 3 = někdy; 4 = často; 5 = vždy. Celkové skóre bylo vypočteno sečtením bodů (1 až 5) napříč všemi položkami, což vedlo k celkovému skóre v rozsahu od 6 (minimum) do 30 (maximum). Nižší skóre znamenalo nižší příznaky únavy.
výchozí stav, týden 208
Změna oproti výchozí hodnotě v odpovědích dotazníku EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Časové okno: baseline, týden 208

Dotazník EuroQol 5 Dimenzí 5 Úrovní (EQ-5D-5L) obsahuje 5 dimenzí: mobilita, soběstačnost, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 úrovní: Úroveň 1=žádné problémy, Úroveň 2=lehké problémy, Úroveň 3=střední problémy, Úroveň 4=vážné problémy a Úroveň 5=extrémní problémy. V tomto kategorickém hodnocení byli subjekty požádány, aby označily svůj zdravotní stav zaškrtnutím políčka vedle nejvhodnějšího tvrzení v každé z 5 dimenzí.

Výsledky změny od výchozího stavu v týdnu 208 zahrnují 'žádnou změnu', 'zhoršení' ve srovnání s výchozí kategorií nebo 'zlepšení' ve srovnání s výchozí kategorií. Změny (zhoršení nebo zlepšení) jsou zobrazeny podle velikosti změny (kolik Úrovní) v každém kategorickém hodnocení.
baseline, týden 208

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATB200-07

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 200 ATB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit