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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'ATB200/AT2221 chez des sujets adultes atteints de LOPD

2 mars 2026 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude d'extension de phase 3 en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'ATB200 par voie intraveineuse co-administré avec l'AT2221 par voie orale chez des sujets adultes atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive

Il s'agit d'une étude d'extension internationale, multicentrique et ouverte sur ATB200/AT2221 chez des sujets adultes atteints de la maladie de Pompe tardive (LOPD) qui ont terminé l'étude ATB200-03.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert pour les sujets ayant terminé l'étude ATB200-03. Les sujets resteront dans cette étude jusqu'à l'approbation réglementaire ou l'autorisation de mise sur le marché et/ou la commercialisation dans le pays du sujet participant.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

119

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Allemagne, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnie Herzégovine
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnie Herzégovine, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Corée du Sud
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
        • Pusan National University
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
        • Aarhus Universitetshospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • France
      • Bron, France, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, France, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, France, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, France, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, France, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11528
        • Eginition Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Hongrie, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Hongrie, 6725
        • University Of Szeged
  • Italie
      • Messina, Italie, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italie, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japon
      • Fukuoka, Japon, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japon, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japon, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japon, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japon, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1142
        • University of Auckland
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Pologne
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Pologne, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, États-Unis, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

1. Le sujet doit avoir terminé l'étude ATB200-03.

Critère d'exclusion

  1. Le sujet envisage de recevoir une thérapie génique ou de participer à une autre étude interventionnelle pour la maladie de Pompe.
  2. Le sujet, s'il est de sexe féminin, est enceinte ou allaite.
  3. Le sujet, qu'il soit un homme ou une femme, envisage de concevoir un enfant au cours de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ATB200/AT2221
Les participants ont reçu l'ATB200 (cipaglucosidase alfa) co-administré avec la capsule AT2221 (miglustat)
Biologique: ATB200
Thérapie de remplacement enzymatique par perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • cipaglucosidase alfa
Médicament: AT2221
Les participants ont reçu ATB200 co-administré avec AT2221 (miglustat)
Autres noms:
  • miglustat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves émergents du traitement (EISGET) et des EIET entraînant l'arrêt du médicament de l'étude
Délai: Étude d'extension complète (moyenne = 40,5 mois sous traitement)
Nombre de sujets ayant présenté un EAI, un EASI et un EAI ayant conduit à l'arrêt au cours de cette étude d'extension à long terme
Étude d'extension complète (moyenne = 40,5 mois sous traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur de base de la distance parcourue en 6 minutes (6MWD)
Délai: ligne de base, Semaine 208
La fonction motrice a été mesurée à l'aide de la distance de marche de 6 minutes (mètres)
ligne de base, Semaine 208
Variation par rapport à la valeur de base de la capacité vitale forcée (CVF) assise en pourcentage de la valeur prédite
Délai: baseline, semaine 208
La fonction pulmonaire a été mesurée par la capacité vitale forcée (CVF) % prédite en position assise
baseline, semaine 208
Variation par rapport à la valeur de base du score de test musculaire manuel (MMT) des membres inférieurs
Délai: baseline, Semaine 208
La force a été mesurée par un test musculaire manuel (MMT) utilisant l'échelle de gradation du Medical Research Council (0 à 5 points, 5 indiquant une fonction normale). Un changement par rapport aux valeurs de base >0 représente une amélioration.
baseline, Semaine 208
Variation par rapport au niveau de base du score total du Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Fonction physique
Délai: ligne de base, semaine 208
Le formulaire court de fonction physique 20a (v2.0) comprenait 20 questions. Les 14 premières questions étaient chacune notées sur une échelle de 1 à 5 comme suit : 1 = incapable de faire ; 2 = avec beaucoup de difficulté ; 3 = avec une certaine difficulté ; 4 = avec un peu de difficulté ; 5 = sans aucune difficulté ; les 6 questions suivantes étaient chacune notées sur une échelle de 1 à 5 comme suit : 1 = ne peut pas faire ; 2 = beaucoup ; 3 = quelque peu ; 4 = très peu ; 5 = pas du tout. Le score total était calculé en additionnant les scores (de 1 à 5) de tous les items. Les scores totaux vont de 20 à 100. Un score plus élevé représentait un meilleur résultat.
ligne de base, semaine 208
Changement par rapport à la valeur de base au test de Gait, Stairs, Gower, Chair (GSGC)
Délai: Ligne de base, Semaine 208
Le GSGC comprenait une marche de 10 mètres pour l'évaluation de la démarche, une montée de 4 marches, la manœuvre de Gowers et le lever d'une chaise. Les résultats du GSGC incluaient le temps nécessaire pour réaliser les tests individuels, les scores individuels pour chacun des tests (1 à 7 points pour chacun de la démarche, la montée de 4 marches et la manœuvre de Gowers, et 1 à 6 points pour le lever d'une chaise), et un score total. Le score total du GSGC était la somme des scores des composants des 4 tests fonctionnels. Le score total allait d'un minimum de 4 points (performance normale) à un maximum de 27 points (performance la plus mauvaise).
Ligne de base, Semaine 208
Changement par rapport à la valeur de base du bien-être physique global (Impression globale de changement du sujet [SGIC], Question 1)
Délai: baseline, Semaine 208
L'impression globale de changement du sujet concernant le bien-être physique global (question 1) est évaluée sur une échelle de notation à 7 points allant de « bien pire » à « bien meilleur ».
baseline, Semaine 208
Changement par rapport à la ligne de base dans l'impression globale du médecin sur le changement (PGIC) de l'état général
Délai: baseline, Semaine 208
L'impression globale de changement du médecin (PGIC) est conçue pour enregistrer l'évaluation du médecin de l'état du sujet, en tenant compte des signes et symptômes du sujet et d'autres symptômes neuromusculaires, et des signes relatifs à leur état lors de la visite de référence. Le PGIC est basé sur un seul élément qui est noté sur une échelle d'évaluation en 7 points allant de 1 « bien pire » à 7 « bien meilleur ».
baseline, Semaine 208
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la créatine kinase (U/L)
Délai: Ligne de base, semaine 208
Pourcentage de changement par rapport à la valeur de base à la semaine 208 des niveaux du biomarqueur créatine kinase (CK)
Ligne de base, semaine 208
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de l'Hex4 urinaire (mmol/Mol de créatinine)
Délai: ligne de base, Semaine 208
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 208 dans les niveaux du biomarqueur urine Hex4.
ligne de base, Semaine 208
Proportion de sujets présentant des anticorps anti-médicaments positifs à l'inclusion et à la semaine 208
Délai: baseline, Semaine 208
L'immunogénicité a été évaluée par le nombre (%) de sujets présentant des anticorps anti-cipaglucosidase spécifiques positifs au départ et à la semaine 208
baseline, Semaine 208
Variation par rapport à la valeur initiale du score total pour PROMIS® - Fatigue
Délai: ligne de base, semaine 208
Le Short Form 8a de fatigue comprenait 6 questions, chacune notée sur une échelle de 1 à 5 comme suit : 1 = pas du tout ; 2 = un peu ; 3 = modérément ; 4 = beaucoup ; 5 = énormément ; et 2 questions, chacune notée sur une échelle de 1 à 5 comme suit : 1 = jamais ; 2 = rarement ; 3 = parfois ; 4 = souvent ; 5 = toujours. Le score total était calculé en additionnant les scores (1 à 5) de tous les items, donnant un score total allant de 6 (minimum) à 30 (maximum). Un score plus bas représentait des symptômes de fatigue moins importants.
ligne de base, semaine 208
Changement par rapport à la valeur initiale des réponses à l'EuroQol 5 Dimensions 5 Niveaux (EQ-5D-5L)
Délai: ligne de base, semaine 208

Le questionnaire EuroQol 5 Dimensions 5 Niveaux (EQ-5D-5L) comprend 5 dimensions : mobilité, autonomie, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension comporte 5 niveaux : Niveau 1=aucun problème, Niveau 2=légers problèmes, Niveau 3=problèmes modérés, Niveau 4=problèmes sévères et Niveau 5=problèmes extrêmes. Dans cette évaluation catégorielle, les sujets devaient indiquer leur état de santé en cochant la case à côté de l'énoncé le plus approprié dans chacune des 5 dimensions.

Les résultats pour le changement par rapport à la base de référence à la Semaine 208 incluent « aucun changement », « aggravation » par rapport à la catégorie de base ou « amélioration » par rapport à la catégorie de base. Les changements (aggravation ou amélioration) sont indiqués par l'amplitude du changement (combien de niveaux) dans chaque évaluation catégorielle.
ligne de base, semaine 208

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2019

Première publication (Réel)

24 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATB200-07

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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