一项评估 ATB200/AT2221 在 LOPD 成年受试者中的长期安全性和有效性的研究
2026年3月2日 更新者：Amicus Therapeutics
一项 3 期开放标签扩展研究，以评估静脉注射 ATB200 与口服 AT2221 联合治疗迟发性庞贝病成人受试者的长期安全性和有效性
这是一项针对 ATB200/AT2221 在完成研究 ATB200-03 的患有迟发性庞贝病 (LOPD) 的成年受试者中进行的多中心、国际开放标签扩展研究。
研究概览
详细说明
这是针对完成 ATB200-03 研究的受试者的开放标签扩展研究。
受试者将留在本研究中，直到在参与受试者的国家获得监管批准或营销授权和/或商业化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
119
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦
- Aarhus Universitetshospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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Budapest、匈牙利、1085
- Semmelweis University
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Pécs、匈牙利、7623
- University of Pecs
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Szeged、匈牙利、6725
- University Of Szeged
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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Innsbruck、奥地利、A-6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Athens、希腊、11528
- Eginition Hospital
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Bonn、德国、53127
- Universitatsklinikum Bonn
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München、德国、80336
- Friedrich-Baur Institut
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Münster、德国、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Messina、意大利、98124
- UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Napoli、意大利、80131
- Universitaria Federico II
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
- University Medical Centre Ljubljana
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Auckland、新西兰、1142
- University of Auckland
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Fukuoka、日本、814-0180
- Fukuoka University Hospital
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Kagashima、日本、890-8520
- Kagoshima University Hospital
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Osaka、日本、594 0073
- Izumi City General Hospital
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Sapporo、日本、060 8648
- Hokkaido University Hospital
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Tokyo、日本、105-8471
- The Jikei University Hospital
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Bron、法国、69577
- Hopital Pierre Wertheimer
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Garches、法国、92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Lille、法国、59037
- Hôpital Salengro
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Marseille、法国、13385
- Hôpital de la Timone
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Nice、法国、06001
- Hôpital Pasteur 2
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Podkarpackie Voivodeship
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Rzeszów、Podkarpackie Voivodeship、波兰、35-326
- Centrum Medyczne Medyk
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The Republic of Srpska
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Banja Luka、The Republic of Srpska、波斯尼亚和黑塞哥维那、78000
- University Clinical Centre of the Republic of Srpska
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚
- Westmead Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4029
- Royal Brisbane & Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Medical Centre
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Gothenburg、瑞典、41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Irvine、California、美国、92868
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Clinic
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- IU Health Neuroscience Center
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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Montana
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Billings、Montana、美国、59101
- Billings Clinic
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07061
- Hackensack University Medical Center
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New York
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Great Neck、New York、美国、11021
- Northwell Health
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New York、New York、美国、10017
- NYU School of Medicine
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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Birmingham、英国、B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
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Salford、英国、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus MC
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Barcelona、西班牙
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Buenos Aires、阿根廷、B1629ODT
- Hospital Universitario Austral
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan、Gyeongsangnam-do、韩国、50612
- Pusan National University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
1. 受试者必须完成研究 ATB200-03。
排除标准
- 受试者计划接受基因治疗或参加另一项针对庞贝病的干预研究。
- 受试者，如果是女性，则处于怀孕或哺乳期。
- 受试者，无论是男性还是女性，都计划在研究期间怀孕。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ATB200/AT2221
参与者接受ATB200（西帕葡糖苷酶α）与AT2221胶囊（米格鲁司特）联合给药
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通过静脉输液的酶替代疗法
其他名称：
参与者接受ATB200与AT2221（美格鲁特）联合给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件（TEAE）、治疗期间出现的严重不良事件（TESAEs）以及导致研究药物停用的TEAE的发生率
大体时间：整个延长研究（平均治疗时间 = 40.5 个月）
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本长期扩展研究中出现治疗期间不良事件（TEAE）、治疗期间严重不良事件（TESAE）及导致停药的治疗期间不良事件（TEAE）的受试者数量
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整个延长研究（平均治疗时间 = 40.5 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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(6MWD) 6分钟步行距离较基线的变化
大体时间：基线，第208周
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运动功能通过6分钟步行距离（米）进行测量
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基线，第208周
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坐位预测用力肺活量（FVC）百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第208周
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通过坐位预测用力肺活量（FVC）百分比测量肺功能
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基线，第208周
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下肢手动肌肉测试（MMT）评分相对基线的变化
大体时间：基线，第208周
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肌力通过手动肌肉测试（MMT）进行评估，采用医学研究委员会分级量表（0至5分，5分表示功能正常）。
相对于基线值的变化>0表示改善。
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基线，第208周
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患者报告结局测量信息系统 (PROMIS®) - 身体功能总评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第208周
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《身体功能简表20a（v2.0）》包含20个问题。
前14个问题采用1至5分制评分：1=无法完成；2=非常困难；3=有些困难；4=稍有困难；5=毫无困难；后6个问题采用1至5分制评分：1=完全不能；2=非常多；3=有些；4=很少；5=完全没有。
总分通过累加所有项目得分（1至5分）计算得出。
总分范围为20至100分。
分数越高代表结果越好。
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基线，第208周
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Gait, Stairs, Gower, Chair (GSGC) 测试相对于基线的变化
大体时间：基线，第208周
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GSGC包括用于评估步态的10米步行、4级楼梯攀爬、Gowers手法和从椅子上起身。
GSGC的结果包括完成各项测试所需的时间、各项测试的单项评分（步态、4级楼梯攀爬和Gowers手法各项1至7分，从椅子上起身1至6分）以及总分。
GSGC总分为4项功能测试各组成部分评分的总和。
总分范围从最低4分（表现正常）到最高27分（表现最差）。
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基线，第208周
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总体身体健康状况相对于基线的变化（受试者整体印象变化[SGIC]，问题1）
大体时间：基线，第208周
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受试者总体印象变化整体身体健康状况（问题1）采用7点评分量表进行评分，范围从“明显恶化”到“明显改善”。
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基线，第208周
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与基线相比医师总体印象变化（PGIC）整体状态的改变
大体时间：基线，第208周
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医生整体印象变化量表（PGIC）旨在记录医生对受试者状况的评估，需考虑受试者的体征、症状及其他神经肌肉症状，并与其基线访视时的状况进行对比。
PGIC基于单一项目，采用7点评分量表进行评分，范围从1分“显著恶化”到7分“显著改善”。 |
基线，第208周
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肌酸激酶（U/L）较基线的百分比变化
大体时间：基线，第 208 周
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从基线到第208周生物标志物肌酸激酶（CK）水平的百分比变化
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基线，第 208 周
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相对于基线的尿 Hex4（mmol/mol 肌酐）百分比变化
大体时间：基线，第208周
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从基线到第208周生物标志物尿液Hex4水平的百分比变化。
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基线，第208周
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基线及第208周时抗药抗体阳性受试者比例
大体时间：基线，第208周
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免疫原性通过基线时和第208周时具有阳性特异性抗西帕格糖苷酶抗体的受试者数量（%）进行评估
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基线，第208周
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PROMIS®-疲劳总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第208周
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疲劳简表8a包含6个问题，每个问题按1至5分评分，具体如下：1 = 完全没有；2 = 有一点；3 = 有些；4 = 相当多；5 = 非常多；以及2个问题，每个问题按1至5分评分，具体如下：1 = 从未；2 = 很少；3 = 有时；4 = 经常；5 = 总是。
总分通过将所有项目的分数（1至5分）相加得出，总分范围为6分（最低）至30分（最高）。
分数越低代表疲劳症状越轻微。
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基线，第208周
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EuroQol 5维度5水平量表（EQ-5D-5L）应答相对于基线的变化
大体时间：基线，第208周
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EuroQol 5维5级（EQ-5D-5L）问卷包含5个维度：行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 每个维度有5个级别：级别1=没有问题，级别2=轻微问题，级别3=中度问题，级别4=严重问题，级别5=极度问题。 在此分类评估中，受试者被要求在5个维度中勾选最合适陈述旁边的方框，以表明其健康状况。 第208周相对于基线的变化结果包括“无变化”、“恶化”（相对于基线类别）或“改善”（相对于基线类别）。 变化（恶化或改善）通过每个分类评估的变化幅度（变化了多少个级别）来显示。 |
基线，第208周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Schoser B, Kishnani PS, Bratkovic D, Byrne BJ, Claeys KG, Diaz-Manera J, Laforet P, Roberts M, Toscano A, van der Ploeg AT, Castelli J, Goldman M, Holdbrook F, Sitaraman Das S, Wasfi Y, Mozaffar T; ATB200-07 Study Group. 104-week efficacy and safety of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease: a phase III open-label extension study (ATB200-07). J Neurol. 2024 May;271(5):2810-2823. doi: 10.1007/s00415-024-12236-0. Epub 2024 Feb 28.
- Hopkin RJ, Byrne BJ, Dimachkie MM, Kishnani PS, Mozaffar T, Roberts M, Schoser B, van der Beek NAME, van der Ploeg AT, Wenninger S, Brudvig J, Fox B, Holdbrook F, Jain V, Johnson F, Zhang J, Parenti G. Miglustat: a first-in-class enzyme stabilizer for cipaglucosidase alfa for the treatment of late-onset Pompe disease. Ther Adv Rare Dis. 2026 Feb 26;7:26330040261425686. doi: 10.1177/26330040261425686. eCollection 2026 Jan-Dec.
- Andersen H, Diaz-Manera J, Goker-Alpan O, Mozaffar T, Sitaraman Das S, Fox B, Amon F, O'Brien-Prince K, Goldman M, Holdbrook F, Jain V, Byrne BJ. Safety of home administration of cipaglucosidase alfa plus miglustat in late-onset Pompe disease: results from multiple clinical trials. Ther Adv Rare Dis. 2026 Jan 31;7:26330040261416943. doi: 10.1177/26330040261416943. eCollection 2026 Jan-Dec.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月18日
初级完成 (实际的)
2024年12月31日
研究完成 (实际的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月22日
首次发布 (实际的)
2019年10月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月2日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ATB200-07
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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