Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности ATB200/AT2221 у взрослых пациентов с LOPD

2 марта 2026 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Открытое дополнительное исследование фазы 3 для оценки долгосрочной безопасности и эффективности внутривенного введения ATB200 совместно с пероральным AT2221 у взрослых субъектов с поздним началом болезни Помпе

Это многоцентровое международное открытое расширенное исследование ATB200/AT2221 у взрослых субъектов с поздним началом болезни Помпе (LOPD), которые завершили исследование ATB200-03.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное исследование для субъектов, прошедших исследование ATB200-03. Субъекты останутся в этом исследовании до утверждения регулирующими органами или разрешения на продажу и/или коммерциализации в стране участвующего субъекта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

119

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Босния и Герцеговина
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Босния и Герцеговина, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Венгрия, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Венгрия, 6725
        • University Of Szeged
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Германия, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Греция
      • Athens, Греция, 11528
        • Eginition Hospital
  • Дания
      • Aarhus, Дания
        • Aarhus Universitetshospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Италия
      • Messina, Италия, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Италия, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1142
        • University of Auckland
  • Польша
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Польша, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Франция, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Франция, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Франция, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Южная Корея
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
        • Pusan National University
  • Япония
      • Fukuoka, Япония, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Япония, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Япония, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Япония, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Япония, 105-8471
        • The Jikei University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

1. Субъект должен пройти исследование ATB200-03.

Критерий исключения

  1. Субъект планирует пройти генную терапию или принять участие в другом интервенционном исследовании болезни Помпе.
  2. Субъект, если женщина, беременна или кормит грудью.
  3. Субъект, будь то мужчина или женщина, планирует зачать ребенка во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ATB200/AT2221
Участники получали ATB200 (ципаглюкозидаза альфа) в сочетании с капсулой AT2221 (миглустат)
Биологический: АТБ200
Заместительная энзимотерапия путем внутривенной инфузии
Другие имена:
  • ципаглюкозидаза альфа
Лекарство: AT2221
Участники получали ATB200 в комбинации с AT2221 (миглустат)
Другие имена:
  • миглустат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯЛ), нежелательных явлений, связанных с лечением, классифицируемых как серьезные (СНЯЛ), и НЯЛ, приведших к прекращению приема исследуемого препарата
Временное ограничение: Всё исследование продолжения (среднее время лечения = 40,5 месяцев)
Количество пациентов с ПНЯ, ПСНЯ и ПНЯ, приведшими к прекращению участия в исследовании в ходе этого долгосрочного расширенного исследования
Всё исследование продолжения (среднее время лечения = 40,5 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня дистанции 6-минутной ходьбы (6МХД)
Временное ограничение: исходный уровень, 208-я неделя
Моторная функция оценивалась с помощью теста 6-минутной ходьбы (метры)
исходный уровень, 208-я неделя
Изменение от исходного уровня в сидячем положении в процентах от прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (FVC)
Временное ограничение: исходный уровень, 208-я неделя
Функция легких измерялась сидя по % прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
исходный уровень, 208-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах по мануальному мышечному тестированию (ММТ) нижних конечностей
Временное ограничение: начальный уровень, 208 неделя
Прочность измерялась с помощью ручного мышечного тестирования (MMT) с использованием шкалы оценок Медицинского исследовательского совета (от 0 до 5 баллов, где 5 указывает на нормальную функцию). Изменение от исходных значений >0 указывает на улучшение.
начальный уровень, 208 неделя
Изменение от исходного уровня общего балла по системе оценки результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS®) - Физическая функция
Временное ограничение: базовая линия, Неделя 208
Опросник физического функционирования Short Form 20a (v2.0) состоял из 20 вопросов. Первые 14 вопросов оценивались по шкале от 1 до 5 следующим образом: 1 = неспособен выполнить; 2 = с большими трудностями; 3 = с некоторыми трудностями; 4 = с небольшими трудностями; 5 = без каких-либо трудностей; следующие 6 вопросов оценивались по шкале от 1 до 5 следующим образом: 1 = не могу выполнить; 2 = очень сильно; 3 = в некоторой степени; 4 = очень мало; 5 = совсем нет. Общий балл рассчитывался путем суммирования оценок (от 1 до 5) по всем пунктам. Общий балл варьируется от 20 до 100. Более высокий балл указывал на лучший результат.
базовая линия, Неделя 208
Изменение от исходного уровня в тесте «Походка, лестница, Говер, стул» (GSGC)
Временное ограничение: Исходный уровень, 208-я неделя
GSGC включал в себя 10-метровую ходьбу для оценки походки, подъем по 4 ступеням, маневр Говерса и вставание со стула. Результаты GSGC включали время, необходимое для выполнения отдельных тестов, индивидуальные баллы для каждого из тестов (от 1 до 7 баллов для каждого из тестов: ходьба, подъем по 4 ступеням и маневр Говерса, и от 1 до 6 баллов для вставания со стула), и общий балл. Общий балл GSGC представлял собой сумму баллов компонентов из 4 функциональных тестов. Общий балл варьировался от минимума в 4 балла (нормальная производительность) до максимума в 27 баллов (наихудшая производительность).
Исходный уровень, 208-я неделя
Изменение от исходного уровня в общем физическом самочувствии (Впечатление пациента об изменении [SGIC], Вопрос 1)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 208
Общее физическое самочувствие субъекта по впечатлению об изменении (вопрос 1) оценивается по 7-балльной шкале от «значительно ухудшилось» до «значительно улучшилось».
Исходный уровень, неделя 208
Изменение от исходного уровня по шкале общего состояния врачебного впечатления об изменении (PGIC)
Временное ограничение: исходный уровень, 208-я неделя
Шкала общего впечатления врача об изменениях (PGIC) предназначена для записи оценки врачом состояния пациента с учетом признаков и симптомов пациента, а также других нервно-мышечных симптомов и признаков по сравнению с их состоянием на исходном визите. PGIC основана на одном пункте, который оценивается по 7-балльной шкале от 1 «значительно ухудшилось» до 7 «значительно улучшилось».
исходный уровень, 208-я неделя
Процентное изменение от исходного уровня креатинкиназы (Ед/л)
Временное ограничение: исходный уровень, 208-я неделя
Процентное изменение уровня биомаркера креатинкиназы (КК) от исходного уровня до 208-й недели
исходный уровень, 208-я неделя
Процентное изменение от исходного уровня гексозы-4 в моче (ммоль/моль креатинина)
Временное ограничение: базовая линия, 208-я неделя
Процентное изменение уровней биомаркера Hex4 в моче от исходного уровня до 208-й недели.
базовая линия, 208-я неделя
Доля пациентов с положительным титром антител к препарату на исходном визите и на 208-й неделе
Временное ограничение: базовая линия, неделя 208
Иммуногенность оценивали по количеству (%) субъектов с положительными специфическими антителами к ципаглюкозидазе на исходном уровне и на 208-й неделе
базовая линия, неделя 208
Изменение от исходного уровня по общей оценке шкалы PROMIS® – Утомляемость
Временное ограничение: базовая линия, Неделя 208
Опросник Fatigue Short Form 8a состоял из 6 вопросов, каждый из которых оценивался по шкале от 1 до 5 следующим образом: 1 = совсем нет; 2 = немного; 3 = в некоторой степени; 4 = довольно сильно; 5 = очень сильно; и 2 вопросов, каждый из которых оценивался по шкале от 1 до 5 следующим образом: 1 = никогда; 2 = редко; 3 = иногда; 4 = часто; 5 = всегда. Общий балл рассчитывался путем суммирования баллов (от 1 до 5) по всем пунктам, что давало диапазон общего балла от 6 (минимум) до 30 (максимум). Более низкий балл указывал на менее выраженные симптомы усталости.
базовая линия, Неделя 208
Изменение от исходного уровня по шкале EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Исходный уровень, 208-я неделя

Опросник EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) включает 5 измерений: мобильность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение имеет 5 уровней: Уровень 1 = нет проблем, Уровень 2 = небольшие проблемы, Уровень 3 = умеренные проблемы, Уровень 4 = серьезные проблемы и Уровень 5 = крайне серьезные проблемы. В этой категориальной оценке участникам предлагалось указать состояние своего здоровья, отметив галочкой поле рядом с наиболее подходящим утверждением в каждом из 5 измерений.

Исходы изменения от исходного уровня на 208-й неделе включают «отсутствие изменений», «ухудшение» относительно исходной категории или «улучшение» относительно исходной категории. Изменения (ухудшение или улучшение) показываются по величине изменения (на сколько Уровней) в каждой категориальной оценке.
Исходный уровень, 208-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATB200-07

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться