Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von ATB200/AT2221 bei erwachsenen Probanden mit LOPD

2. März 2026 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem ATB200 in Kombination mit oralem AT2221 bei erwachsenen Probanden mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch

Dies ist eine multizentrische, internationale Open-Label-Verlängerungsstudie zu ATB200/AT2221 bei erwachsenen Probanden mit Morbus Pompe mit spätem Beginn (LOPD), die die Studie ATB200-03 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Verlängerungsstudie für Probanden, die die ATB200-03-Studie abgeschlossen haben. Die Probanden bleiben in dieser Studie bis zur behördlichen Zulassung oder Marktzulassung und/oder Kommerzialisierung im Land des teilnehmenden Probanden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnien und Herzegowina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnien und Herzegowina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • München, Deutschland, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Aarhus Universitetshospital
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69577
        • Hôpital Pierre Wertheimer
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Frankreich, 06001
        • Hopital Pasteur 2
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Eginition Hospital
  • Italien
      • Messina, Italien, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japan, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japan, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1142
        • University of Auckland
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polen
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne MEDYK
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
  • Südkorea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
        • Pusan National University
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • University of Pécs
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • University of Szeged
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Der Proband muss die Studie ATB200-03 abgeschlossen haben.

Ausschlusskriterien

  1. Das Subjekt plant, eine Gentherapie zu erhalten oder an einer anderen Interventionsstudie für Morbus Pompe teilzunehmen.
  2. Das Subjekt, falls weiblich, ist schwanger oder stillt.
  3. Das Subjekt, ob männlich oder weiblich, plant, während der Studie ein Kind zu zeugen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ATB200/AT2221
Die Teilnehmer erhielten ATB200 (Cipaglucosidase alfa), das zusammen mit einer AT2221-Kapsel (Miglustat) verabreicht wurde
Biologisch: ATB200
Enzymersatztherapie über intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • cipaglucosidase alfa
Arzneimittel: AT2221
Die Teilnehmer erhielten ATB200 in Kombination mit AT2221 (Miglustat)
Andere Namen:
  • miglustat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs) und TEAEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Gesamte Erweiterungsstudie (Mittelwert = 40,5 Monate unter Behandlung)
Anzahl der Probanden mit TEAE, TESAE und TEAE, die während dieser Langzeitverlängerungsstudie zum Abbruch führten
Gesamte Erweiterungsstudie (Mittelwert = 40,5 Monate unter Behandlung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 6-Minuten-Gehtests (6MWD) vom Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die motorische Funktion wurde mithilfe der 6-Minuten-Gehtest-Distanz (Meter) gemessen
Baseline, Woche 208
Änderung vom Ausgangswert beim sitzenden prozentual vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 208
Die Lungenfunktion wurde durch sitzende % vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC) gemessen
Ausgangswert, Woche 208
Veränderung vom Ausgangswert beim manuellen Muskeltest (MMT) für die unteren Extremitäten
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die Kraft wurde mittels manueller Muskeltestung (MMT) unter Verwendung der Medical Research Council-Graduierungsskala gemessen (0 bis 5 Punkte, wobei 5 eine normale Funktion anzeigt). Veränderungen gegenüber den Ausgangswerten >0 stellen eine Verbesserung dar.
Baseline, Woche 208
Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtscore für Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Körperliche Funktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 208
Der Physical Function Short Form 20a (v2.0) bestand aus 20 Fragen. Die ersten 14 Fragen wurden jeweils auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet: 1 = nicht in der Lage zu tun; 2 = mit großer Schwierigkeit; 3 = mit einiger Schwierigkeit; 4 = mit geringer Schwierigkeit; 5 = ohne jegliche Schwierigkeit; die nächsten 6 Fragen wurden jeweils auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet: 1 = kann nicht tun; 2 = ziemlich viel; 3 = etwas; 4 = sehr wenig; 5 = gar nicht. Der Gesamtpunktzahl wurde durch Summierung der Punktzahlen (1 bis 5) über alle Items berechnet. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 20 und 100. Eine höhere Punktzahl repräsentierte ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 208
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im GSGC-Test (Gang, Treppen, Gower, Stuhl)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Der GSGC bestand aus einem 10-Meter-Gehtest zur Bewertung des Gangbilds, einem 4-Stufen-Treppensteigen, dem Gowers-Manöver und dem Aufstehen von einem Stuhl. Die Ergebnisse des GSGC umfassten die Zeit, die für die einzelnen Tests benötigt wurde, Einzelbewertungen für jeden der Tests (1 bis 7 Punkte für jedes der Elemente Gangbild, 4-Stufen-Treppensteigen und Gowers-Manöver, sowie 1 bis 6 Punkte für das Aufstehen von einem Stuhl) und eine Gesamtpunktzahl. Die GSGC-Gesamtpunktzahl war die Summe der Einzelbewertungen aus den 4 Funktionstests. Die Gesamtpunktzahl reichte von einem Minimum von 4 Punkten (normale Leistung) bis zu einem Maximum von 27 Punkten (schlechteste Leistung).
Baseline, Woche 208
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im allgemeinen körperlichen Wohlbefinden (Subjektiver Gesamteindruck der Veränderung [SGIC], Frage 1)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 208
Der globale Eindruck des Probanden zur Veränderung des allgemeinen körperlichen Wohlbefindens (Frage 1) wird auf einer 7-Punkte-Skala bewertet, die von "sehr viel schlechter" bis "sehr viel besser" reicht.
Ausgangswert, Woche 208
Änderung vom Ausgangswert im Physician's Global Impression of Change (PGIC) Gesamtzustand
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Das Physician's Global Impression of Change (PGIC) dient dazu, die Einschätzung des Arztes zum Zustand des Probanden unter Berücksichtigung der Anzeichen und Symptome des Probanden sowie anderer neuromuskulärer Symptome und Anzeichen im Vergleich zu seinem Zustand beim Baseline-Besuch zu erfassen. Das PGIC basiert auf einem einzelnen Punkt, der auf einer 7-stufigen Bewertungsskala von 1 "sehr viel schlechter" bis 7 "sehr viel besser" bewertet wird.
Baseline, Woche 208
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bei Kreatinkinase (U/L)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 208
Prozentuale Veränderung der Biomarker-Kreatinkinase (CK)-Spiegel von der Baseline bis Woche 208
Ausgangswert, Woche 208
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Urin-Hex4 (mmol/Mol Kreatinin)
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 208 in den Biomarker-Werten von Urin-Hex4.
Baseline, Woche 208
Anteil der Probanden mit positiven Anti-Drug-Antikörpern zu Studienbeginn und Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Die Immunogenität wurde anhand der Anzahl (%) der Probanden mit positiven spezifischen Anti-Cipaglucosidase-Antikörpern zu Studienbeginn und in Woche 208 bewertet
Baseline, Woche 208
Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtscore für PROMIS® - Fatigue
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
Der Fatigue Short Form 8a bestand aus 6 Fragen, die jeweils auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet wurden: 1 = überhaupt nicht; 2 = ein bisschen; 3 = etwas; 4 = ziemlich viel; 5 = sehr viel; und 2 Fragen, die jeweils auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet wurden: 1 = nie; 2 = selten; 3 = manchmal; 4 = oft; 5 = immer. Der Gesamtscore wurde durch die Summierung der Bewertungen (1 bis 5) aller Items berechnet, was einen Gesamtscorebereich von 6 (Minimum) bis 30 (Maximum) ergab. Ein niedrigerer Score repräsentierte geringere Fatigue-Symptome.
Baseline, Woche 208
Veränderung vom Ausgangswert in EuroQol 5 Dimensionen 5 Stufen (EQ-5D-5L) Antworten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 208

Der EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)-Fragebogen umfasst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: Stufe 1=keine Probleme, Stufe 2=leichte Probleme, Stufe 3=mittlere Probleme, Stufe 4=schwere Probleme und Stufe 5=extreme Probleme. In dieser kategorischen Bewertung wurden die Probanden gebeten, ihren Gesundheitszustand anzugeben, indem sie das Kästchen neben der jeweils passendsten Aussage in jeder der 5 Dimensionen ankreuzten.

Ergebnisse für die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 208 umfassen „keine Veränderung“, „Verschlechterung“ relativ zur Ausgangskategorie oder „Verbesserung“ relativ zur Ausgangskategorie. Veränderungen (Verschlechterung oder Verbesserung) werden durch das Ausmaß der Veränderung (wie viele Stufen) in jeder kategorischen Bewertung dargestellt.
Ausgangswert, Woche 208

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATB200-07

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur ATB200

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Belarus

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren