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LOPD가 있는 성인 피험자에서 ATB200/AT2221의 장기 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구

2026년 3월 2일 업데이트: Amicus Therapeutics

후기 발병 폼페병 성인 피험자에서 경구용 AT2221과 병용 투여된 정맥 주사 ATB200의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 오픈 라벨 확장 연구

이것은 연구 ATB200-03을 완료한 후발성 폼페병(LOPD) 성인 피험자를 대상으로 한 ATB200/AT2221의 다기관 국제 공개 확장 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 ATB200-03 연구를 완료한 피험자를 위한 오픈 라벨 연장 연구입니다. 피험자는 참여 피험자의 국가에서 규제 승인 또는 시판 승인 및/또는 상업화될 때까지 이 연구에 남을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

119

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 11528
        • Eginition Hospital
  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1142
        • University of Auckland
  • 대만
      • Taipei, 대만, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
        • Pusan National University
  • 덴마크
      • Aarhus, 덴마크
        • Aarhus Universitetshospital
  • 독일
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, 독일, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, 독일, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, 미국, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, 미국, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, 미국, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 보스니아 헤르체고비나
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, 보스니아 헤르체고비나, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • 이탈리아
      • Messina, 이탈리아, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Universitaria Federico II
  • 일본
      • Fukuoka, 일본, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, 일본, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, 일본, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, 일본, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, 일본, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • 폴란드
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, 폴란드, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • hopital de la Timone
      • Nice, 프랑스, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, 헝가리, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, 헝가리, 6725
        • University of Szeged
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Medical Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

1. 피험자는 연구 ATB200-03을 완료해야 합니다.

제외 기준

  1. 피험자는 유전자 치료를 받거나 폼페병에 대한 다른 중재적 연구에 참여할 계획입니다.
  2. 피험자가 여성인 경우 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  3. 남성이든 여성이든 피험자는 연구 중에 아이를 임신할 계획입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ATB200/AT2221
참가자들은 ATB200(시파글루코시다제 알파)을 AT2221 캡슐(미글루스타트)과 함께 병용 투여받았습니다.
생물학적: ATB200
정맥주사를 통한 효소대체요법
다른 이름들:
  • 시파글루코시다제 알파
의약품: AT2221
참가자들은 ATB200을 AT2221(미글루스타트)과 함께 병용 투여 받았습니다.
다른 이름들:
  • 미글루스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중 발생한 이상반응(TEAE), 치료 중 발생한 심각한 이상반응(TESAE) 및 연구 약물 중단으로 이어진 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)의 발생률
기간: 전체 연장 연구 (평균 치료 기간 = 40.5개월)
이 장기간 연장 연구 동안 TEAE, TESAE 및 중단으로 이어진 TEAE가 발생한 대상자 수
전체 연장 연구 (평균 치료 기간 = 40.5개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기저선 대비 6분 보행 거리(6MWD) 변화
기간: 기준선, 208주
Motor function was measured using the 6-minute walk distance (meters)
기준선, 208주
기저선 대비 앉은 자세에서의 예측 노력성 폐활량(FVC) 백분율 변화
기간: 기준선, 208주
폐기능은 앉은 자세에서 예측된 노력성 폐활량(FVC)의 백분율(%FVC)로 측정되었습니다
기준선, 208주
기저선 대비 수동 근육 검사(MMT) 하지 점수 변화
기간: 기저선, 208주차
근력은 의학연구위원회 등급 척도(0~5점, 5점은 정상 기능을 나타냄)를 사용한 수동 근력 검사(MMT)로 측정되었습니다. 기준값 대비 변화 >0은 개선을 나타냅니다.
기저선, 208주차
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS®) - 신체 기능 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 208주
Physical Function Short Form 20a (v2.0)는 20개의 문항으로 구성되었습니다. 첫 14개 문항은 각각 1에서 5까지의 척도로 점수가 매겨졌으며, 구체적인 점수 기준은 다음과 같습니다: 1 = 수행 불가; 2 = 매우 어려움; 3 = 다소 어려움; 4 = 약간 어려움; 5 = 전혀 어렵지 않음; 다음 6개 문항은 각각 1에서 5까지의 척도로 점수가 매겨졌으며, 구체적인 점수 기준은 다음과 같습니다: 1 = 전혀 할 수 없음; 2 = 상당히 많음; 3 = 어느 정도; 4 = 매우 적음; 5 = 전혀 없음. 총점은 모든 항목의 점수(1~5)를 합산하여 계산되었습니다. 총점 범위는 20점에서 100점입니다. 높은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선, 208주
기저선 대비 보행, 계단, 가워, 의자(GSGC) 검사 변화
기간: 베이스라인, 208주
GSGC는 보행 평가를 위한 10미터 걷기, 4계단 오르기, 가워스 기동, 의자에서 일어서기로 구성되었습니다. GSGC 결과에는 각 개별 검사 완료에 필요한 시간, 각 검사별 개별 점수(보행, 4계단 오르기, 가워스 기동은 각각 1~7점, 의자에서 일어서기는 1~6점), 그리고 총점이 포함되었습니다. GSGC 총점은 4가지 기능 검사의 구성 요소 점수를 합산한 것이었습니다. 총점 범위는 최소 4점(정상 수행)에서 최대 27점(가장 나쁜 수행)까지였습니다.
베이스라인, 208주
기저선 대비 전반적 신체 웰빙 변화 (피험자의 전반적 변화 인상도 [SGIC], 문항 1)
기간: 기준선, 208주차
피험자의 전반적인 신체 건강 상태에 대한 전반적 인상 변화(질문 1)는 "매우 나빠짐"에서 "매우 개선됨"까지의 7점 척도로 점수가 매겨집니다.
기준선, 208주차
의사 전반적 임상변화 인상척도(PGIC) 전반적 상태의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 208주
의사의 전반적 변화 인상(PGIC)은 대상자의 징후 및 증상과 기타 신경근 증상, 그리고 기준 방문 시의 상태와 비교한 징후를 고려하여 의사가 대상자의 상태를 평가하도록 설계되었습니다. PGIC는 1점 "매우 악화됨"부터 7점 "매우 개선됨"까지의 7점 평가 척도로 점수를 매기는 단일 항목에 기반합니다.
기준선, 208주
크레아틴 키나제(U/L) 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 208주
바이오마커 크레아틴 키나제(CK) 수준에서 기준선 대비 208주까지의 백분율 변화
기준선, 208주
기저선 대비 요중 Hex4 변화율 (mmol/몰 크레아티닌)
기간: 기준점, 208주
기저치 대비 208주차의 바이오마커 요 Hex4 수준 변화율.
기준점, 208주
기저선 및 208주차에 항약물 항체가 양성인 대상자의 비율
기간: 기저선, 208주
면역원성은 기준 시점 및 208주차 시점에 특이적 항-시파글루코시다제 항체 양성인 대상자의 수(%)로 평가되었다.
기저선, 208주
PROMIS® - 피로 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 208주차
Fatigue Short Form 8a는 6개의 질문으로 구성되어 있으며, 각 질문은 1에서 5까지의 척도로 점수가 매겨집니다: 1 = 전혀 아님; 2 = 약간; 3 = 다소; 4 = 상당히; 5 = 매우 많이; 그리고 2개의 질문은 각각 1에서 5까지의 척도로 점수가 매겨집니다: 1 = 전혀 없음; 2 = 거의 없음; 3 = 가끔; 4 = 자주; 5 = 항상. 총점은 모든 항목의 점수(1~5)를 합산하여 계산되며, 총점 범위는 6(최소)에서 30(최대)입니다. 낮은 점수는 피로 증상이 낮음을 나타냅니다.
기준선, 208주차
기준값 대비 유로콜 5차원 5수준(EQ-5D-5L) 응답 변화
기간: 기준선, 208주

EuroQol 5차원 5수준(EQ-5D-5L) 설문지는 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울증 등 5가지 차원으로 구성됩니다. 각 차원에는 5가지 수준이 있습니다: 수준 1=문제 없음, 수준 2=약간의 문제, 수준 3=중간 정도의 문제, 수준 4=심각한 문제, 수준 5=극심한 문제. 이 범주형 평가에서 참가자는 5가지 차원 각각에서 가장 적절한 진술 옆의 상자를 선택하여 자신의 건강 상태를 표시하도록 요청받았습니다.

208주차 기준선 대비 변화 결과에는 '변화 없음', 기준선 범주 대비 '악화', 또는 기준선 범주 대비 '개선'이 포함됩니다. 변화(악화 또는 개선)는 각 범주형 평가에서의 변화 크기(몇 단계)로 표시됩니다.
기준선, 208주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 18일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 31일

연구 완료 (실제)

2024년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 10월 22일

처음 게시됨 (실제)

2019년 10월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATB200-07

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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