Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av ATB200/AT2221 hos voksne personer med LOPD

18. mars 2024 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En fase 3 åpen utvidelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av intravenøs ATB200 administrert sammen med oral AT2221 hos voksne personer med sent oppstått Pompe-sykdom

Dette er en multisenter, internasjonal åpen utvidelsesstudie av ATB200/AT2221 hos voksne personer med sent oppstått Pompes sykdom (LOPD) som fullførte studie ATB200-03.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen utvidelsesstudie for personer som fullførte ATB200-03-studien. Forsøkspersonene vil forbli i denne studien inntil regulatorisk godkjenning eller markedsføringstillatelse og/eller kommersialisering i deltakerens land.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

110

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnia og Herzegovina
    • The Republic Of Srpska
      • Banja Luka, The Republic Of Srpska, Bosnia og Herzegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus Universitetshospital
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hopital de La Timone
      • Nice, Frankrike, 06001
        • Hopital Pasteur 2
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11528
        • Eginition Hospital
  • Italia
      • Messina, Italia, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japan, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japan, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • The jikei University Hospital
  • Korea, Republikken
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
        • Pusan National University
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • University of Auckland
  • Polen
    • Podkarpackie
      • Rzeszów, Podkarpackie, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University
      • Pécs, Ungarn
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

1. Emnet må ha fullført Studie ATB200-03.

Eksklusjonskriterier

  1. Faget planlegger å motta genterapi eller delta i en annen intervensjonsstudie for Pompes sykdom.
  2. Forsøksperson, hvis kvinne, er gravid eller ammer.
  3. Forsøkspersonen, enten det er mann eller kvinne, planlegger å bli gravid i løpet av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ATB200/AT2221
Deltakerne fikk ATB200 administrert sammen med AT2221 kapsel (Miglustat)
Legemiddel: AT2221
Deltakerne mottok ATB200 administrert sammen med AT2221 (Miglustat)
Andre navn:
  • Miglustat
Biologisk: ATB200
Enzymerstatningsterapi via intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere med Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gangtest
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring i 6MWD fra baseline for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221
baseline, opptil ca. 4 år
Lungefunksjon - tvungen vital kapasitet (FVC)
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i FVC (sittende) for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i muskelstyrke målt ved kvantitativ muskelstyrketesting
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i muskelstyrke målt ved manuell muskelstyrketesting
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
De Rasch-bygde Pompe-spesifikke aktivitets (R-Pact) spørreskjemaene
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring i R-pakt fra baseline for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221
baseline, opptil ca. 4 år
EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) spørreskjemaer
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i score på EQ-5D-5L spørreskjema for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221.
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i score på PROMIS - spørreskjema for fysisk funksjon
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i score på PROMIS - utmattelsesskjema
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i score på PROMIS - dyspné spørreskjema
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i score på PROMIS - spørreskjema for øvre ekstremiteter
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Motorfunksjon - gang, trapper, stol, stol (GSGC) test
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i GSGC-score for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221.
baseline, opptil ca. 4 år
Legens globale inntrykk av endring
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring i Legens Global Impression of Change (PGIC)-evaluering for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221.
baseline, opptil ca. 4 år
Emnets globale inntrykk av endring
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline i poengsummene til forsøkspersonens Global Impression of Change (SGIC) spørreskjema for å vurdere effekten av samtidig administrering av ATB200/AT2221.
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline Biomarker -CK
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Endring fra baseline Biomarker -uHex4
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Immunogenisitet: Forekomst av nøytraliserende
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år
Immunogenisitet: antistoff-antistoffer
Tidsramme: baseline, opptil ca. 4 år
baseline, opptil ca. 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATB200-07

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AT2221

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere