Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av ATB200/AT2221 hos voksne personer med LOPD

2. mars 2026 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En fase 3 åpen utvidelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av intravenøs ATB200 administrert sammen med oral AT2221 hos voksne personer med sent oppstått Pompe-sykdom

Dette er en multisenter, internasjonal åpen utvidelsesstudie av ATB200/AT2221 hos voksne personer med sent oppstått Pompes sykdom (LOPD) som fullførte studie ATB200-03.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen utvidelsesstudie for personer som fullførte ATB200-03-studien. Forsøkspersonene vil forbli i denne studien inntil regulatorisk godkjenning eller markedsføringstillatelse og/eller kommersialisering i deltakerens land.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnia og Herzegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnia og Herzegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus Universitetshospital
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, Frankrike, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11528
        • Eginition Hospital
  • Italia
      • Messina, Italia, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japan, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japan, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • University of Auckland
  • Polen
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Sør -Korea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
        • Pusan National University
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • University Of Szeged
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

1. Emnet må ha fullført Studie ATB200-03.

Eksklusjonskriterier

  1. Faget planlegger å motta genterapi eller delta i en annen intervensjonsstudie for Pompes sykdom.
  2. Forsøksperson, hvis kvinne, er gravid eller ammer.
  3. Forsøkspersonen, enten det er mann eller kvinne, planlegger å bli gravid i løpet av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ATB200/AT2221
Deltakerne mottok ATB200 (cipaglucosidase alfa) samtidig administrert med AT2221-kapsel (miglustat)
Biologisk: ATB200
Enzymerstatningsterapi via intravenøs infusjon
Andre navn:
  • cipaglucosidase alfa
Legemiddel: AT2221
Deltakerne mottok ATB200 sammenadministrert med AT2221 (miglustat)
Andre navn:
  • miglustat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger (TESAEs) og TEAEs som fører til avbrudd av studielegemiddelet
Tidsramme: Hele forlengelsesstudien (gjennomsnitt = 40,5 måneder under behandling)
Antall deltakere med TEAE, TESAE og TEAE som førte til avbrudd i denne langtidsforlengelsesstudien
Hele forlengelsesstudien (gjennomsnitt = 40,5 måneder under behandling)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i 6-minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: utgangspunkt, uke 208
Motorisk funksjon ble målt ved hjelp av 6-minutters gangavstand (meter)
utgangspunkt, uke 208
Endring fra utgangspunkt i sittende % predikert tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: utgangspunkt, uke 208
Lungefunksjon ble målt ved sittende % predikert tvungen vitalkapasitet (FVC)
utgangspunkt, uke 208
Endring fra baseline i manuell muskeltesting (MMT) nedre ekstremitets skår
Tidsramme: baseline, uke 208
Styrke ble målt ved manuell muskelundersøkelse (MMT) ved bruk av Medical Research Councils gradskala (0 til 5 poeng, der 5 indikerer normal funksjon). Endring fra utgangsverdier >0 representerer forbedring.
baseline, uke 208
Endring fra baseline i totalskåren for Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) – fysisk funksjon
Tidsramme: baseline, uke 208
Physical Function Short Form 20a (v2.0) bestod av 20 spørsmål. De første 14 spørsmålene ble hver scoret på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = ikke i stand til å gjøre; 2 = med stor vanskelighet; 3 = med noe vanskelighet; 4 = med liten vanskelighet; 5 = uten noen vanskelighet; de neste 6 spørsmålene ble hver scoret på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = kan ikke gjøre; 2 = ganske mye; 3 = noe; 4 = veldig lite; 5 = ikke i det hele tatt. Totalpoengsummen ble beregnet ved å summere poengene (1 til 5) på tvers av alle elementene. Totalpoengsummen varierer fra 20 til 100. En høyere poengsum representerte et bedre utfall.
baseline, uke 208
Endring fra baseline i Gange, Trapp, Gower, Stol (GSGC)-testen
Tidsramme: baseline, uke 208
GSGC bestod av en 10-meters gang for evaluering av gange, en 4-trinns trappeklatring, Gowers' manøver, og reising fra en stol. Resultatene av GSGC inkluderte tiden som trengtes for å fullføre de individuelle testene, individuelle poengsummer for hver av testene (1 til 7 poeng for hver av gange, 4-trinns trappeklatring og Gowers' manøver, og 1 til 6 poeng for reising fra en stol), og en total poengsum. GSGC totalpoengsum var summen av komponentpoengene fra de 4 funksjonelle testene. Den totale poengsummen varierte fra et minimum på 4 poeng (normal ytelse) til et maksimum på 27 poeng (dårligst ytelse).
baseline, uke 208
Endring fra utgangspunkt i generell fysisk velvære (pasientens globale inntrykk av endring [SGIC], spørsmål 1)
Tidsramme: baseline, uke 208
Pasientens generelle inntrykk av endring i generell fysisk velvære (spørsmål 1) vurderes på en 7-punkts skala som går fra "mye verre" til "mye bedre".
baseline, uke 208
Endring fra baseline i Physician's Global Impression of Change (PGIC) totalstatus
Tidsramme: utgangspunkt, uke 208
Legens globale inntrykk av endring (PGIC) er designet for å registrere legens vurdering av forsøkspersonens tilstand, med hensyn til forsøkspersonens tegn og symptomer og andre nevromuskulære symptomer, og tegn i forhold til deres tilstand på basisbesøket.
PGIC er basert på et enkelt element som er poengsatt på en 7-punkts vurderingsskala som går fra 1 "mye verre" til 7 "mye bedret".
utgangspunkt, uke 208
Prosentvis endring fra baseline i kreatinkinase (U/L)
Tidsramme: utgangspunkt, uke 208
Prosentvis endring fra utgangsnivå til uke 208 i nivåene av biomarkøren kreatinkinase (CK)
utgangspunkt, uke 208
Prosentvis endring fra baseline for Urin Hex4 (mmol/mol kreatinin)
Tidsramme: baseline, uke 208
Prosentvis endring fra utgangspunkt til uke 208 i nivåene av biomarkøren urin Hex4.
baseline, uke 208
Andel deltakere med positive antistoffer mot legemiddelet ved baseline og uke 208
Tidsramme: baseline, uke 208
Immunogenisitet ble vurdert ved antall (%) deltakere med positive spesifikke anti-cipaglucosidase-antistoffer ved baseline og ved uke 208
baseline, uke 208
Endring fra baseline i totalsummen for PROMIS® - Fatigue
Tidsramme: utgangspunkt, uke 208
Fatigue Short Form 8a bestod av 6 spørsmål, hver skåret på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = ikke i det hele tatt; 2 = litt; 3 = noe; 4 = ganske mye; 5 = veldig mye; og 2 spørsmål, hver skåret på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = aldri; 2 = sjelden; 3 = noen ganger; 4 = ofte; 5 = alltid. Den totale skåren ble beregnet ved å summere skårene (1 til 5) på tvers av alle spørsmål, noe som resulterte i en total skår fra 6 (minimum) til 30 (maksimum). En lavere skår representerte færre utmattelsessymptomer.
utgangspunkt, uke 208
Endring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) responser
Tidsramme: baseline, uke 208

EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) spørreskjemaet består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Hver dimensjon har 5 nivåer: Nivå 1=ingen problemer, Nivå 2=lette problemer, Nivå 3=moderate problemer, Nivå 4=alvorlige problemer og Nivå 5=ekstreme problemer.
I denne kategoriske vurderingen ble forsøkspersonene bedt om å angi sin helsetilstand ved å krysse av i boksen ved siden av det mest passende utsagnet i hver av de 5 dimensjonene.

Resultater for endring fra utgangspunktet ved uke 208 inkluderer 'ingen endring', 'forverring' i forhold til utgangspunktkategorien, eller 'forbedring' i forhold til utgangspunktkategorien.
Endringer (forverring eller forbedring) vises ved størrelsen på endringen (hvor mange nivåer) i hver kategorisk vurdering.
baseline, uke 208

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATB200-07

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere