Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af ATB200/AT2221 hos voksne personer med LOPD

2. marts 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et fase 3 åbent forlængelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af intravenøs ATB200 administreret sammen med oral AT2221 hos voksne patienter med sent indsættende Pompe-sygdom

Dette er et multicenter, internationalt åbent forlængelsesstudie af ATB200/AT2221 i voksne forsøgspersoner med sent opstået Pompes sygdom (LOPD), som fuldførte undersøgelse ATB200-03.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent udvidelsesstudie for forsøgspersoner, der har gennemført ATB200-03-studiet. Forsøgspersonerne forbliver i denne undersøgelse indtil regulatorisk godkendelse eller markedsføringstilladelse og/eller kommercialisering i det deltagende forsøgspersons land.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bosnien-Hercegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bosnien-Hercegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus Universitetshospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nice, Frankrig, 06001
        • Hopital Pasteur 2
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Eginition Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Italien
      • Messina, Italien, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japan, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japan, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • University of Auckland
  • Polen
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Sydkorea
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • University of Pécs
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • University of Szeged
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal have gennemført Studie ATB200-03.

Eksklusionskriterier

  1. Forsøgspersonen planlægger at modtage genterapi eller deltage i en anden interventionsundersøgelse for Pompes sygdom.
  2. Forsøgspersonen, hvis hun er, er gravid eller ammer.
  3. Forsøgspersonen, hvad enten han er mand eller kvinde, planlægger at undfange et barn under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATB200/AT2221
Deltagerne modtog ATB200 (cipaglucosidase alfa) samtidig med en AT2221-kapsel (miglustat)
Biologisk: ATB200
Enzymerstatningsterapi via intravenøs infusion
Andre navne:
  • cipaglucosidase alfa
Medicin: AT2221
Deltagerne modtog ATB200 samtidig administreret med AT2221 (miglustat)
Andre navne:
  • miglustat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger (TESAEs) og TEAEs, der fører til afbrydelse af studiemedicin
Tidsramme: Hele forlængelsesstudiet (gennemsnit = 40,5 måneder under behandling)
Antal forsøgspersoner med TEAE, TESAE og TEAE, der førte til afbrydelse i løbet af denne langtidsforlængelsesundersøgelse
Hele forlængelsesstudiet (gennemsnit = 40,5 måneder under behandling)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6-minutters gangafstand (6MWD)
Tidsramme: baseline, uge 208
Motorisk funktion blev målt ved hjælp af 6-minutters gangafstand (meter)
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i sidende % forventet tvangs vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: baseline, uge 208
Lungefunktionen blev målt ved siddende % forudsagt tvungen vitalkapacitet (FVC)
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i manuel muskelundersøgelse (MMT) for nedre ekstremitets-score
Tidsramme: baseline, uge 208
Styrken blev målt ved manuel muskelprøvning (MMT) ved hjælp af Medical Research Council-graderingsskalaen (0 til 5 point, hvor 5 indikerer normal funktion). Ændringer fra baselineværdier >0 repræsenterer forbedring.
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i totalscore for Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - fysisk funktion
Tidsramme: baseline, uge 208
Physical Function Short Form 20a (v2.0) bestod af 20 spørgsmål. De første 14 spørgsmål blev hver vurderet på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = ude af stand til at gøre; 2 = med stor vanskelighed; 3 = med nogen vanskelighed; 4 = med lidt vanskelighed; 5 = uden nogen vanskelighed; de næste 6 spørgsmål blev hver vurderet på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = kan ikke gøre; 2 = en hel del; 3 = til en vis grad; 4 = meget lidt; 5 = slet ikke. Den samlede score blev beregnet ved at summere scores (1 til 5) på tværs af alle emner. Samlede scores spænder fra 20 til 100. En højere score repræsenterede et bedre resultat.
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i Gait, Stairs, Gower, Chair (GSGC) test
Tidsramme: baseline, uge 208
GSGC bestod af en 10-meter gang for evaluering af gang, en 4-trins trappestigning, Gowers' manøvre og oprejsning fra en stol. Resultaterne af GSGC inkluderede den tid, der krævedes for at gennemføre de enkelte tests, individuelle scores for hver af testene (1 til 7 point for hver af gang, 4-trins trappestigning og Gowers' manøvre, og 1 til 6 point for oprejsning fra en stol) og en totalscore. GSGC totalscore var summen af komponent-scores fra de 4 funktionelle tests. Den samlede score spændte fra et minimum på 4 point (normal præstation) til et maksimum på 27 point (dårligst præstation).
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i generel fysisk velvære (Subjektets globale indtryk af ændring [SGIC], spørgsmål 1)
Tidsramme: baseline, uge 208
Den deltagers globale indtryk af forandring i generel fysisk velvære (spørgsmål 1) scores på en 7-punkts vurderingsskala, der spænder fra "meget meget værre" til "meget meget forbedret".
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i Physician's Global Impression of Change (PGIC) Overordnet status
Tidsramme: baseline, uge 208
Physician's Global Impression of Change (PGIC) er designet til at registrere lægens vurdering af forsøgspersonens tilstand, idet der tages hensyn til forsøgspersonens tegn og symptomer samt andre neuromuskulære symptomer og tegn i forhold til deres tilstand ved baseline-besøget. PGIC er baseret på et enkelt spørgsmål, der scores på en 7-punkts vurderingsskala, der spænder fra 1 "meget værre" til 7 "meget forbedret".
baseline, uge 208
Procentuel ændring fra baseline i kreatinkinase (U/L)
Tidsramme: baseline, uge 208
Procentvis ændring fra baseline til uge 208 i niveauerne af biomarkøren kreatinkinase (CK)
baseline, uge 208
Procentvis ændring fra baseline i urin Hex4 (mmol/mol kreatinin)
Tidsramme: baseline, uge 208
Procentvis ændring fra baseline til uge 208 i niveauerne af biomarkøren urin Hex4.
baseline, uge 208
Andel af forsøgspersoner med positive anti-lægemiddel-antistoffer ved baseline og uge 208
Tidsramme: baseline, uge 208
Immunogenicitet blev vurderet ud fra antallet (%) af forsøgspersoner med positive specifikke anti-cipaglucosidase-antistoffer ved baseline og i uge 208
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i totalscore for PROMIS® - Fatigue
Tidsramme: baseline, uge 208
Fatigue Short Form 8a bestod af 6 spørgsmål, hvor hvert blev vurderet på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = slet ikke; 2 = en lille smule; 3 = noget; 4 = ret meget; 5 = meget; og 2 spørgsmål, hvor hvert blev vurderet på en skala fra 1 til 5 som følger: 1 = aldrig; 2 = sjældent; 3 = nogle gange; 4 = ofte; 5 = altid. Den samlede score blev beregnet ved at summere scores (1 til 5) på tværs af alle punkter, hvilket resulterede i en samlet score i intervallet fra 6 (minimum) til 30 (maksimum). En lavere score repræsenterede mindre træthedssymptomer.
baseline, uge 208
Ændring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) svar
Tidsramme: baseline, uge 208

EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) spørgeskemaet omfatter 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression.
Hver dimension har 5 niveauer: Niveau 1=ingen problemer, Niveau 2=små problemer, Niveau 3=moderate problemer, Niveau 4=alvorlige problemer og Niveau 5=ekstreme problemer.
I denne kategoriske vurdering blev deltagerne bedt om at angive deres helbredstilstand ved at sætte et kryds i boksen ud for den mest passende udtalelse i hver af de 5 dimensioner.

Resultater for ændring fra baseline ved uge 208 inkluderer 'ingen ændring', 'forværring' i forhold til baseline-kategorien eller 'forbedring' i forhold til baseline-kategorien.
Ændringer (forværring eller forbedring) vises ved størrelsen af ændringen (hvor mange niveauer) i hver kategorisk vurdering.
baseline, uge 208

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

24. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATB200-07

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATB200

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner