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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de ATB200/AT2221 em indivíduos adultos com LOPD

2 de março de 2026 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo de extensão aberto de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do ATB200 intravenoso coadministrado com o AT2221 oral em indivíduos adultos com doença de Pompe de início tardio

Este é um estudo de extensão aberto, multicêntrico e internacional de ATB200/AT2221 em indivíduos adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD) que concluíram o Estudo ATB200-03.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberto para indivíduos que concluíram o estudo ATB200-03. Os sujeitos permanecerão neste estudo até a aprovação regulatória ou autorização de comercialização e/ou comercialização no país do sujeito participante.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

119

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Alemanha, 80336
        • Friedrich-Baur Institut
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Bósnia e Herzegovina
    • The Republic of Srpska
      • Banja Luka, The Republic of Srpska, Bósnia e Herzegovina, 78000
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital, Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
  • Coréia do Sul
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Aarhus Universitetshospital
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07061
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • França
      • Bron, França, 69577
        • Hopital Pierre Wertheimer
      • Garches, França, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, França, 59037
        • Hôpital Salengro
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Nice, França, 06001
        • Hôpital Pasteur 2
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11528
        • Eginition Hospital
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1085
        • Semmelweis University
      • Pécs, Hungria, 7623
        • University of Pecs
      • Szeged, Hungria, 6725
        • University Of Szeged
  • Itália
      • Messina, Itália, 98124
        • UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Napoli, Itália, 80131
        • Universitaria Federico II
  • Japão
      • Fukuoka, Japão, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Kagashima, Japão, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
      • Osaka, Japão, 594 0073
        • Izumi City General Hospital
      • Sapporo, Japão, 060 8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japão, 105-8471
        • The Jikei University Hospital
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1142
        • University of Auckland
  • Polônia
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polônia, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

1. O indivíduo deve ter concluído o Estudo ATB200-03.

Critério de exclusão

  1. O sujeito planeja receber terapia genética ou participar de outro estudo de intervenção para a doença de Pompe.
  2. Sujeito, se do sexo feminino, está grávida ou amamentando.
  3. O sujeito, seja homem ou mulher, está planejando conceber uma criança durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ATB200/AT2221
Os participantes receberam ATB200 (cipaglucosidase alfa) coadministrado com a cápsula AT2221 (miglustat)
Biológico: ATB200
Terapia de Reposição Enzimática via infusão intravenosa
Outros nomes:
  • cipaglucosidase alfa
Medicamento: AT2221
Os participantes receberam ATB200 coadministrado com AT2221 (miglustat)
Outros nomes:
  • miglustat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos Graves Emergentes do Tratamento (TESAEs) e TEAEs que Levam à Descontinuação do Fármaco em Estudo
Prazo: Estudo de extensão completo (média = 40,5 meses em tratamento)
Número de participantes com TEAE, TESAE e TEAE que levaram à descontinuação durante este estudo de extensão de longo prazo
Estudo de extensão completo (média = 40,5 meses em tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base na Distância Percorrida no Teste de 6 Minutos (6MWD)
Prazo: linha de base, Semana 208
A função motora foi medida através da distância percorrida em 6 minutos (metros)
linha de base, Semana 208
Variação em Relação à Linha de Base na Percentagem Prevista da Capacidade Vital Forçada (FVC) em Posição Sentada
Prazo: linha de base, Semana 208
A função pulmonar foi medida através da capacidade vital forçada (CVF) sentada % prevista
linha de base, Semana 208
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação do Teste de Força Muscular Manual (MMT) dos Membros Inferiores
Prazo: baseline, Semana 208
A força foi medida por meio de teste muscular manual (MMT) utilizando a escala de graduação do Medical Research Council (0 a 5 pontos, sendo 5 a função normal). Alterações dos valores basais >0 representam melhoria.
baseline, Semana 208
Alteração em Relação ao Valor Inicial na Pontuação Total do Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) - Função Física
Prazo: linha de base, Semana 208
O Physical Function Short Form 20a (v2.0) consistia em 20 perguntas. As primeiras 14 perguntas foram pontuadas numa escala de 1 a 5 da seguinte forma: 1 = incapaz de fazer; 2 = com muita dificuldade; 3 = com alguma dificuldade; 4 = com pouca dificuldade; 5 = sem qualquer dificuldade; as 6 perguntas seguintes foram pontuadas numa escala de 1 a 5 da seguinte forma: 1 = não consigo fazer; 2 = bastante; 3 = um pouco; 4 = muito pouco; 5 = nada. A pontuação total foi calculada somando as pontuações (1 a 5) de todos os itens. As pontuações totais variam de 20 a 100. Uma pontuação mais elevada representou um melhor resultado.
linha de base, Semana 208
Alteração em relação à linha de base no teste de Marcha, Escadas, Gower, Cadeira (GSGC)
Prazo: linha de base, Semana 208
O GSGC consistiu numa caminhada de 10 metros para avaliação da marcha, numa subida de 4 degraus, na manobra de Gowers e no levantamento de uma cadeira.
Os resultados do GSGC incluíram o tempo necessário para completar os testes individuais, as pontuações individuais para cada um dos testes (1 a 7 pontos para cada um dos testes de marcha, subida de 4 degraus e manobra de Gowers, e 1 a 6 pontos para o levantamento de uma cadeira) e uma pontuação total.
A pontuação total do GSGC foi a soma das pontuações dos componentes dos 4 testes funcionais.
A pontuação total variou de um mínimo de 4 pontos (desempenho normal) a um máximo de 27 pontos (pior desempenho).
linha de base, Semana 208
Alteração em relação à Linha de Base no Bem-Estar Físico Global (Impressão Global de Mudança do Sujeito [SGIC], Pergunta 1)
Prazo: baseline, Semana 208
A Impressão Global de Mudança do Sujeito quanto ao bem-estar físico geral (questão 1) é avaliada numa escala de 7 pontos que varia de "muito pior" a "muito melhor".
baseline, Semana 208
Alteração em Relação à Linha de Base na Impressão Global de Mudança do Médico (PGIC) - Estado Geral
Prazo: baseline, Semana 208
A Impressão Global de Mudança do Médico (PGIC) destina-se a registar a avaliação do médico sobre o estado do sujeito, tendo em conta os sinais e sintomas do sujeito e outros sintomas neuromusculares, e sinais relativos ao seu estado na Visita de Linha de Base. A PGIC baseia-se num único item que é pontuado numa escala de avaliação de 7 pontos que varia de 1 "muito pior" a 7 "muito melhorado".
baseline, Semana 208
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base na Creatina Cinase (U/L)
Prazo: baseline, Semana 208
Variação percentual do valor basal para a Semana 208 nos níveis do biomarcador creatina quinase (CK)
baseline, Semana 208
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na Hex4 Urinária (mmol/Mol Creatinina)
Prazo: linha de base, Semana 208
Variação percentual da linha de base para a Semana 208 nos níveis do biomarcador Hex4 urinário.
linha de base, Semana 208
Proporção de Sujeitos com Anticorpos Anti-fármaco Positivos na Linha de Base e na Semana 208
Prazo: baseline, Semana 208
A imunogenicidade foi avaliada pelo número (%) de sujeitos com anticorpos específicos anti-cipaglucosidase positivos na linha de base e na Semana 208
baseline, Semana 208
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Total do PROMIS® - Fadiga
Prazo: linha de base, Semana 208
O Fatigue Short Form 8a consistia em 6 perguntas, cada uma pontuada numa escala de 1 a 5 da seguinte forma: 1 = nada; 2 = um pouco; 3 = moderadamente; 4 = bastante; 5 = muito; e 2 perguntas, cada uma pontuada numa escala de 1 a 5 da seguinte forma: 1 = nunca; 2 = raramente; 3 = às vezes; 4 = frequentemente; 5 = sempre. A pontuação total foi calculada somando as pontuações (1 a 5) de todos os itens, resultando numa pontuação total entre 6 (mínimo) e 30 (máximo). Uma pontuação mais baixa representava sintomas de fadiga menos intensos.
linha de base, Semana 208
Alteração em relação à Linha de Base nas Respostas do EuroQol 5 Dimensões 5 Níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: baseline, Semana 208

O questionário EuroQol 5 Dimensões 5 Níveis (EQ-5D-5L) compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão tem 5 níveis: Nível 1=nenhum problema, Nível 2=problemas ligeiros, Nível 3=problemas moderados, Nível 4=problemas graves e Nível 5=problemas extremos. Nesta avaliação categórica, foi pedido aos participantes que indicassem o seu estado de saúde assinalando a caixa ao lado da afirmação mais apropriada em cada uma das 5 dimensões.

Os resultados para a alteração em relação ao baseline na Semana 208 incluem 'sem alteração', 'agravamento' em relação à categoria baseline ou 'melhoria' em relação à categoria baseline. As alterações (agravamento ou melhoria) são apresentadas pela magnitude da alteração (quantos Níveis) em cada avaliação categórica.
baseline, Semana 208

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amicus Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

24 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATB200-07

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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