シスチン尿症の患者を評価する研究、および最年少の子供における有効性と安全性の探索的研究
シスチン尿症患者における7日間の治療後のADV7103の反復投与の有効性、安全性、忍容性、および許容性を評価するための、多施設、無作為化、制御対プラセボ、二重盲検、4つの並行アーム、用量範囲の主な研究、最年少の子供における有効性と安全性の探索的研究。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、次の各年齢層に少なくとも 15 人の被験者を登録することを目標としています。 6-11歳; 12 ～ 17 歳で 18 歳以上の成人。 被験者は最大7週間研究に参加します。
スクリーニングと登録後（最大35日）、適格な患者は、十分に適応した用量とレジメンで7日間アルカリ化治療（SoC）で治療されます。 この期間の終わりに入院患者の訪問が計画されています。 尿pHおよび比重を含むベースライン評価は、この入院患者の訪問中に、-1日目t0からt24hまで行われます。 この来院後、患者はバランスの取れた方法 (1:1:1:1) で 4 つの可能な治療群の 1 つ、低用量、中用量、または高用量の ADV7103、または ADV7103 プラセボに無作為に割り付けられます。 B13CS 部分の患者には、ADV7103 による 7 日間の治療の前に滴定期間が計画されています。 B13CS ではプラセボを使用していません。
尿pHの制御は、少なくとも1日2回、新鮮な尿のポケットガラス電極pHメーターを使用して患者の自宅で行われます。摂取および次の投与前)。
被験者は、その後、長期の非盲検延長に参加する機会があります。
研究の種類
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Bron、フランス、69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
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Grenoble Cedex
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Grenoble、Grenoble Cedex、フランス、38043
- Chu Grenoble
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Lille
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Lille、Lille、フランス、59000
- CHRU Lille
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Paris
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Paris、Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris、Paris、フランス、15013
- CHU Pitié-Salpétrière
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Paris、Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker AP-HP
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Paris、Paris、フランス、75020
- Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
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Reims
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Reims、Reims、フランス、51092
- Hôpital Américain CHU de Reims
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Reims、Reims、フランス、51100
- CHU Reims
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Toulouse Cedex 9
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Toulouse、Toulouse Cedex 9、フランス、31059
- CHU Purpan
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Brussels Capital
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Brussels、Brussels Capital、ベルギー
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Leuven
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Leuven、Leuven、ベルギー
- UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
1.医学的診断（シスチン結石の少なくとも1つの以前または現在のエピソード、および/またはシスチン結晶尿症の以前または現在のエピソード）または遺伝子診断に基づいてシスチン尿症の診断を受けた患者（B13CS研究に登録された患者のみ） .
2.十分に適応された用量でアルカリ化治療で治療された患者（残業尿pH値を7.0以上に維持すること、および/または許容される安全性プロファイルおよび/または患者の制約またはコンプライアンスに適合することを目的として、治験責任医師が判断した1日用量として定義される） .
3. B12CS-B13CS研究の過程で、二次治療（キレート剤）で治療された場合、キレート剤の中断を可能にする疾患状態を呈する患者。
4. 患者の男性または女性。生後 6 か月から 17 歳までの子供および 18 歳以上から 70 歳までの成人を含む。
5. 出産の可能性のある女性患者 (CTFG によって肥沃であると定義され、永久に無菌でない限り閉経後まで初潮に続く*) の場合、非常に効果的な避妊法を研究の終わりまで使用する必要があり、IMP の最後の投与から 36 時間後.
6. 研究に参加し、研究の全期間にわたって研究手順を理解し、遵守する意思と能力がある患者および/または親または法定代理人。
7.署名された書面によるインフォームドコンセントを提供した/提供した患者または両親または法定代理人。
8. 同意が収集された、または収集されようとした17歳以下の患者。
9.社会健康保険制度に加入している、および/または生物医学研究に関連して施行されている国内法の推奨事項に準拠している患者。
除外基準:
1. B12CS-B13CS試験中にシスチンキレート剤（スルフヒドリル化合物）を中止できず、二次治療を受けている患者。
2. 5.0 mmol/L を超えるカリウム血症を呈する患者。 3. 中等度または重度の腎機能障害を呈する患者 (推定糸球体濾過率 (eGFR) < 45 mL/min/1.73) 小児は Schwartz 式、成人は MDRD と CKD-EPI の両方による m2）。
4.研究疾患を除いて、以前または同時の病状、実験室または臨床所見、または研究者の意見で研究製品によって悪影響を受ける、または研究製品に影響を与える可能性のあるその他の状態を示す患者、または彼の参加を妨げるもの。 コントロール不良の真性糖尿病、副腎機能不全、心臓障害、反復感染症、代謝性アルカローシス、慢性下痢。
5. 妊娠中または授乳中の女性患者。 6. カリウム保持性利尿薬を中止できない患者 スピロノラクトン、カンレノエートおよびエプレレノン、アミロリド、トリアムテレンなどのアルドステロンのアンタゴニスト、アンギオテンシン変換酵素阻害剤、アンギオテンシンII受容体アンタゴニスト、タクロリムス、カリウム脱ナトリウム塩。
7.アンジオテンシン変換酵素阻害剤、アンギオテンシンII受容体拮抗薬、タクロリムス、シクロスポリン、カリウム脱ナトリウム塩、抗生物質など、研究に含める前の4週間以内に研究治療を妨げる可能性のある薬物療法を受けた患者。
8.試験に含める6週間前にカリウム保持性利尿薬を投与された患者。
9.既知のアレルギー反応や活性医薬品成分に対する過敏症、または試験治療の製剤の他の賦形剤（ラクトースなど）、経口投与へのアクセスが困難な病歴など、試験治療の投与に反対の兆候を示す患者研究治療の遵守および/または吸収を妨げる可能性のある経路および/または条件 (例: 嚥下困難、吸収不良、胃排出遅延、食道圧迫、腸閉塞またはその他の慢性胃腸疾患)。
10. 救急病院に入院した患者。 11. -登録前の過去3か月以内に臨床試験に参加した患者。
12.治験責任医師の判断で服薬不履行のおそれのある患者。
13.研究者の意見では、研究への参加を妨げる他の状態を示す可能性のある患者。
14.緊急時に連絡が取れない患者。 15. -行政または法的な監督下にある患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ADV7103 1.5 mEq/Kg/日
患者はADV7103を1日2回投与されます。
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ADV7103 の各用量には、活性物質の質量に基づいて、ADV7103-CK (クエン酸カリウム) の 1/3 と ADV7103-BK (重炭酸カリウム) の 2/3 の固定比率が含まれています。
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アクティブコンパレータ：ADV7103 3.0 mEq/Kg/日
患者はADV7103を1日2回投与されます。
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ADV7103 の各用量には、活性物質の質量に基づいて、ADV7103-CK (クエン酸カリウム) の 1/3 と ADV7103-BK (重炭酸カリウム) の 2/3 の固定比率が含まれています。
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アクティブコンパレータ：ADV7103 4.5 mEq/Kg/日
患者はADV7103を1日2回投与されます。
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ADV7103 の各用量には、活性物質の質量に基づいて、ADV7103-CK (クエン酸カリウム) の 1/3 と ADV7103-BK (重炭酸カリウム) の 2/3 の固定比率が含まれています。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
患者はプラセボを 1 日 2 回投与されます。
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プラセボは、2 mm の緑色でコーティングされた乳糖顆粒と 2 mm の白色でコーティングされた乳糖顆粒の組み合わせです。 プラセボの各用量には、緑色の顆粒が 1/3、白色の顆粒が 2/3 の一定の比率で含まれています。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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-7日目の24時間の尿pH値が7.0以上の割合（ADV7103治療期間後）
時間枠：24時間
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主要評価項目は、ADV7103 投与群で 7 日目のすべての排尿に基づいて尿中 PH が 7.0 以上になる確率と、プラセボ群での確率との比較です。
評価可能なpH測定を伴う7日目のすべての排尿が分析に含まれます。
D7 の各排尿時に pH 値が 7.0 以上になる可能性が、プラセボよりも少なくとも 1 つの ADV7103 治療群の方が優れている場合、その研究は陽性であると宣言されます。
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24時間
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディチェア：Luc-André Granier、Advicenne Pharma
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B12CS-B13CS
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個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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