Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící pacienty s cystinurií a průzkumná studie účinnosti a bezpečnosti u nejmladších dětí

7. ledna 2026 aktualizováno: Advicenne Pharma

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná versus placebo, dvojitě zaslepená, 4 paralelní ramena, hlavní studie s rozsahem dávek, k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti a přijatelnosti opakovaných dávek ADV7103 po 7 dnech léčby u pacientů s cystinurií, a Průzkumná studie účinnosti a bezpečnosti u nejmladších dětí.

Toto je multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná versus placebo, dvojitě zaslepená, 4 paralelní ramena, hlavní studie s rozmezím dávek, k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti a přijatelnosti opakovaných dávek ADV7103 po 7 dnech léčby u pacientů s cystinurie a průzkumná studie účinnosti a bezpečnosti u nejmladších dětí.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se zaměří na zapsání alespoň 15 subjektů v každé z následujících věkových skupin: 6 měsíců – 5 let (pouze část B13CS); 6-11 let; 12-17 let a dospělí >18. Subjekty budou ve studii po dobu až 7 týdnů.

Po screeningu a zařazení (do 35 dnů) budou způsobilí pacienti léčeni alkalizující léčbou (SoC) v dobře přizpůsobené dávce a režimu po dobu 7 dnů. Na konci tohoto období je plánována návštěva v nemocnici. Základní hodnocení, včetně pH moči a specifické hmotnosti, bude provedeno během této návštěvy v nemocnici, ode dne -1 t0 do t24h. Po této návštěvě jsou pacienti vyváženým způsobem (1:1:1:1) randomizováni do jednoho ze 4 možných léčebných ramen, ADV7103 s nízkou dávkou, střední dávkou nebo vysokou dávkou, nebo ADV7103 s placebem. U pacientů v části B13CS je plánováno období titrace před 7denní léčbou ADV7103. Žádné použití placeba u B13CS.

Kontroly pH moči se budou provádět u pacienta doma pomocí kapesní skleněné elektrody pH-metru na čerstvé moči, alespoň dvakrát denně: před podáním ADV7103, ráno v t0 a večer v t12h (12 hodin po posledním ADV7103 užitím a před další dávkou).

Subjekty budou mít možnost následně zadat dlouhodobé, otevřené prodloužení.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgie
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
    • Leuven
      • Leuven, Leuven, Belgie
        • UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital
  • Francie
      • Bron, Francie, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
    • Grenoble Cedex
      • Grenoble, Grenoble Cedex, Francie, 38043
        • CHU Grenoble
    • Lille
      • Lille, Lille, Francie, 59000
        • CHRU LILLE
    • Paris
      • Paris, Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, Paris, Francie, 15013
        • CHU Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker AP-HP
      • Paris, Paris, Francie, 75020
        • Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
    • Reims
      • Reims, Reims, Francie, 51092
        • Hôpital Américain CHU de Reims
      • Reims, Reims, Francie, 51100
        • CHU Reims
    • Toulouse Cedex 9
      • Toulouse, Toulouse Cedex 9, Francie, 31059
        • CHU Purpan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Pacient, který má diagnózu cystinurie na základě lékařské diagnózy (alespoň jedna předchozí nebo současná epizoda cystinového kamene a/nebo jedna předchozí nebo současná epizoda cystinové krystalurie) nebo na základě genetické diagnózy (pouze pro pacienty zařazené do studie B13CS) .

    2. Pacient léčený alkalizující léčbou v dobře přizpůsobené dávce (definované jako denní dávka, kterou zkoušející považuje za cíl udržet přesčas hodnotu pH moči ≥ 7,0 a/nebo kompatibilní s přijatelným bezpečnostním profilem a/nebo pacientovými omezeními nebo compliance) .

    3. Pacient, který při léčbě druhou linií terapie (chelátorem) vykazuje chorobný stav umožňující přerušení podávání chelátoru v průběhu výzkumu B12CS-B13CS.

    4. Pacient muž nebo žena, včetně dítěte ve věku od 6 měsíců do 17 let a dospělého ve věku ≥ 18 let do 70 let.

    5. U pacientky ve fertilním věku (definované CTFG jako plodné, po menarché až do postmenopauzy, pokud není trvale sterilní*) by měla být až do konce studie plus 36 hodin po poslední dávce IMP použita vysoce účinná metoda kontroly porodnosti. .

    6. Pacient a/nebo rodiče nebo zákonní zástupci, kteří jsou ochotni a schopni se studie zúčastnit, rozumět a dodržovat studijní postupy po celou dobu trvání studie.

    7. Pacient nebo rodiče nebo zákonní zástupci, kteří poskytli/poskytli podepsaný písemný informovaný souhlas.

    8. Pacient ve věku ≤ 17 let, pro kterého byl souhlas vyzvednut nebo se o získání souhlasu pokusil.

    9. Pacient, který je pojištěn v systému sociálního zdravotního pojištění a/nebo v souladu s doporučeními platného národního práva týkajícího se biomedicínského výzkumu.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Pacient léčený terapií druhé linie, který během studie B12CS-B13CS nemůže vysadit cystinová chelatační činidla (sulfhydrylové sloučeniny).

    2. Pacient s kalémií > 5,0 mmol/l. 3. Pacient se středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 podle Schwartzova vzorce pro děti a jak MDRD, tak CKD-EPI pro dospělé).

    4. Pacient, který vykazuje – s výjimkou studovaného onemocnění – jakýkoli předchozí nebo souběžný zdravotní stav nebo jakýkoli laboratorní nebo klinický nález nebo jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl být negativně ovlivněn hodnoceným produktem nebo který by ovlivnil produkt studie nebo to vylučuje jeho účast, např. nekontrolovaný diabetes mellitus, adrenální insuficience, srdeční poškození, opakované infekce, metabolická alkalóza, chronický průjem.

    5. Pacientka, která je těhotná nebo kojí. 6. Pacient, který nemůže vysadit draslík šetřící diuretika (např. antagonisté aldosteronu jako takový spironolakton, kanrenoát a eplerenon, amilorid, triamteren), inhibitory angiotensin konvertujícího enzymu, antagonisté receptoru angiotensinu II, takrolimus, draselné desodické soli.

    7. Pacient, který během 4 týdnů před zařazením do studie dostal jakoukoli medikaci, která by mohla interferovat se studovanou léčbou, včetně inhibitorů angiotenzin konvertujícího enzymu, antagonistů receptoru angiotenzinu II, takrolimu, cyklosporinu, draselné soli desodické soli, antibiotik.

    8. Pacient, který dostával draslík šetřící diuretika 6 týdnů před zařazením do studie.

    9. Pacient, který má kontraindikace k podávání studované léčby, jako jsou známé alergické reakce nebo přecitlivělost na aktivní farmaceutické složky nebo jiné pomocné látky formulací studované léčby (jako je laktóza), v anamnéze obtížný přístup k perorální aplikaci způsob a/nebo podmínky, které mohou bránit dodržování a/nebo absorpci studijní léčby (např. jakékoli potíže s polykáním, špatné vstřebávání, opožděné vyprazdňování žaludku, komprese jícnu, střevní obstrukce nebo jiné chronické gastrointestinální onemocnění).

    10. Pacient, který je přijat do nemocnice na pohotovosti. 11. Pacient, který se účastnil klinické studie během posledních 3 měsíců před zařazením.

    12. Pacient, kterému hrozí nedodržení úsudku zkoušejícího.

    13. Pacient, který by mohl mít jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího vylučoval účast ve studii.

    14. Pacient, kterého nelze v případě nouze kontaktovat. 15. Pacient pod jakýmkoli administrativním nebo právním dohledem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: ADV7103 1,5 mEq/kg/den
Pacienti dostávají ADV7103 dvakrát denně.
Lék: ADV7103
Každá dávka ADV7103 obsahuje pevný poměr 1/3 ADV7103-CK (citrát draselný) a 2/3 ADV7103-BK (bikarbonát draselný) na základě hmotnosti účinných látek.
Aktivní komparátor: ADV7103 3,0 mEq/kg/den
Pacienti dostávají ADV7103 dvakrát denně.
Lék: ADV7103
Každá dávka ADV7103 obsahuje pevný poměr 1/3 ADV7103-CK (citrát draselný) a 2/3 ADV7103-BK (bikarbonát draselný) na základě hmotnosti účinných látek.
Aktivní komparátor: ADV7103 4,5 mEq/kg/den
Pacienti dostávají ADV7103 dvakrát denně.
Lék: ADV7103
Každá dávka ADV7103 obsahuje pevný poměr 1/3 ADV7103-CK (citrát draselný) a 2/3 ADV7103-BK (bikarbonát draselný) na základě hmotnosti účinných látek.
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti dostávají placebo dvakrát denně.
Lék: Placebo

Placebo je kombinací 2 mm zelených laktózových granulí a 2 mm bílých laktózových granulí.

Každá dávka placeba obsahuje pevný poměr 1/3 zelených granulí a 2/3 bílých granulí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento hodnot pH moči ≥ 7,0 během 24 hodin v den 7 (po období léčby ADV7103)
Časové okno: 24 hodin
Primárním koncovým bodem je srovnání mezi pravděpodobností, že budete mít PH moči ≥ 7,0 na základě všech močení během 7. dne v dávce ADV7103 s pravděpodobností ve skupině s placebem. Všechna močení v den 7 s vyhodnotitelným měřením pH budou zahrnuta do analýzy. Studie bude prohlášena za pozitivní, pokud je šance mít hodnotu pH ≥ 7,0 při každém močení v D7 lepší u alespoň jedné léčebné skupiny ADV7103 než u placeba.
24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Advicenne Pharma

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Luc-André Granier, Advicenne Pharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B12CS-B13CS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ADV7103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit