Badanie oceniające pacjentów z cystynurią oraz badanie eksploracyjne skuteczności i bezpieczeństwa u najmłodszych dzieci
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane w porównaniu z placebo, podwójnie zaślepione, 4 równoległe ramiona, badanie główne z różnymi dawkami, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji oraz dopuszczalności powtarzanych dawek ADV7103, po 7 dniach leczenia, u pacjentów z cystynurią, oraz badanie eksploracyjne skuteczności i bezpieczeństwa u najmłodszych dzieci.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Celem badania będzie włączenie co najmniej 15 osób w każdej z następujących grup wiekowych: od 6 miesięcy do 5 lat (tylko część B13CS); 6-11 lat; 12-17 lat i dorośli >18 lat. Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez okres do 7 tygodni.
Po przeprowadzeniu badań przesiewowych i rejestracji (do 35 dni) kwalifikujący się pacjenci będą poddani leczeniu alkalizującemu (SoC) w dobrze dostosowanej dawce i schemacie przez 7 dni. Pod koniec tego okresu planowana jest wizyta w szpitalu. Oceny linii bazowej, w tym pH moczu i ciężar właściwy, zostaną wykonane podczas tej wizyty w szpitalu, od dnia -1 do t0 do t24h. Po tej wizycie pacjenci są losowo przydzielani w zrównoważony sposób (1:1:1:1) do jednej z 4 możliwych grup leczenia, ADV7103 z małą, średnią lub wysoką dawką lub ADV7103 z placebo. Dla pacjentów w części B13CS planowany jest okres miareczkowania przed 7-dniową kuracją ADV7103. Brak stosowania placebo w B13CS.
Kontrole pH moczu będą przeprowadzane w domu pacjenta za pomocą kieszonkowego pH-metru ze szklaną elektrodą na świeżym moczu, co najmniej dwa razy dziennie: przed podaniem ADV7103, rano o t0 i wieczorem o t12h (12 godzin po ostatnim ADV7103 przyjęcia i przed następną dawką).
Uczestnicy będą mieli możliwość późniejszego wprowadzenia długoterminowego, otwartego przedłużenia.
Typ studiów
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Brussels Capital
-
Brussels, Brussels Capital, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Leuven
-
Leuven, Leuven, Belgia
- UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
-
-
Grenoble Cedex
-
Grenoble, Grenoble Cedex, Francja, 38043
- Chu Grenoble
-
-
Lille
-
Lille, Lille, Francja, 59000
- CHRU Lille
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Paris, Francja, 15013
- CHU Pitié-Salpétrière
-
Paris, Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker AP-HP
-
Paris, Paris, Francja, 75020
- Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
-
-
Reims
-
Reims, Reims, Francja, 51092
- Hôpital Américain CHU de Reims
-
Reims, Reims, Francja, 51100
- CHU Reims
-
-
Toulouse Cedex 9
-
Toulouse, Toulouse Cedex 9, Francja, 31059
- CHU Purpan
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Pacjent, u którego rozpoznano cystynurię na podstawie diagnozy lekarskiej (przynajmniej jeden przebyty lub obecny epizod kamicy cystynowej i/lub jeden poprzedni lub obecny epizod krystalurii cystynowej) lub rozpoznania genetycznego (tylko w przypadku pacjentów włączonych do badania B13CS) .
2. Pacjent leczony lekiem alkalizującym w dobrze dostosowanej dawce (zdefiniowanej jako dawka dobowa uznana przez badacza, mająca na celu utrzymanie wartości pH moczu w godzinach ≥ 7,0 i/lub zgodna z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa i/lub ograniczeniami lub przestrzeganiem zaleceń przez pacjenta) .
3. Pacjent, u którego w trakcie leczenia lekiem drugiego rzutu (środkiem chelatującym) występuje stan chorobowy umożliwiający przerwanie leczenia środkiem chelatującym w trakcie badania B12CS-B13CS.
4. Pacjent płci męskiej lub żeńskiej, w tym dziecko w wieku od 6 miesięcy do 17 lat i osoba dorosła w wieku ≥ 18 lat do 70 lat.
5. W przypadku pacjentki w wieku rozrodczym (zdefiniowanej przez CTFG jako płodna, po pierwszej miesiączce do okresu pomenopauzalnego, chyba że trwale bezpłodna*) należy stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji do końca badania plus 36 godzin po ostatniej dawce IMP .
6. Pacjent i/lub rodzice lub przedstawiciele prawni, którzy chcą i są w stanie uczestniczyć w badaniu, zrozumieć i przestrzegać procedur badania przez cały czas trwania badania.
7. Pacjent lub rodzice lub przedstawiciele prawni, którzy dostarczyli podpisaną pisemną świadomą zgodę.
8. Pacjent w wieku ≤17 lat, dla którego uzyskano zgodę lub starano się o jej uzyskanie.
9. Pacjent, który jest objęty społecznym ubezpieczeniem zdrowotnym i/lub przestrzega zaleceń obowiązującego prawa krajowego w zakresie badań biomedycznych.
Kryteria wyłączenia:
1. Pacjent leczony terapią drugiego rzutu, u którego nie można odstawić środków chelatujących cystynę (związków sulfhydrylowych) w trakcie badania B12CS-B13CS.
2. Pacjent z kalemią > 5,0 mmol/l. 3. Pacjent z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 według wzoru Schwartza dla dzieci i zarówno MDRD, jak i CKD-EPI dla dorosłych).
4. Pacjent, u którego występuje – z wyjątkiem badanej choroby – jakikolwiek wcześniejszy lub współistniejący stan chorobowy, wyniki badań laboratoryjnych lub klinicznych lub jakikolwiek inny stan, na który w opinii badacza badany produkt miałby negatywny wpływ lub który miałby wpływ na badany produkt lub które wykluczają jego udział, np. niekontrolowana cukrzyca, niewydolność kory nadnerczy, zaburzenia czynności serca, powtarzające się infekcje, zasadowica metaboliczna, przewlekła biegunka.
5. Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią. 6. Pacjenci, którzy nie mogą odstawić leków moczopędnych oszczędzających potas (np. antagoniści aldosteronu, tacy jak spironolakton, kanrenian i eplerenon, amiloryd, triamteren), inhibitory konwertazy angiotensyny, antagoniści receptora angiotensyny II, takrolimus, dezodowe sole potasowe.
7. Pacjent, który w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania otrzymał jakiekolwiek leki, które mogłyby zakłócać badane leczenie, w tym inhibitory konwertazy angiotensyny, antagoniści receptora angiotensyny II, takrolimus, cyklosporynę, sole potasowe desodowe, antybiotyki.
8. Pacjent, który otrzymał leki moczopędne oszczędzające potas 6 tygodni przed włączeniem do badania.
9. Pacjent, u którego występują przeciwwskazania do podania badanego leku, takie jak znane reakcje alergiczne lub nadwrażliwość na aktywne składniki farmaceutyczne lub inne substancje pomocnicze preparatu badanego leku (takie jak laktoza), utrudniony dostęp do podania doustnego w wywiadzie droga i/lub warunki, które mogą utrudniać przestrzeganie zaleceń i/lub wchłanianie badanego leku (np. jakiekolwiek trudności w połykaniu, złe wchłanianie, opóźnione opróżnianie żołądka, ucisk przełyku, niedrożność jelit lub inne przewlekłe choroby żołądkowo-jelitowe).
10. Pacjent przyjęty do szpitala w trybie nagłym. 11. Pacjent, który brał udział w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem.
12. Pacjent, któremu grozi niezgodność w ocenie badacza.
13. Pacjent, u którego mógłby występować jakikolwiek inny stan, który w ocenie badacza wykluczałby udział w badaniu.
14. Pacjent, z którym nie można się skontaktować w nagłym przypadku. 15. Pacjent pod jakimkolwiek nadzorem administracyjnym lub prawnym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: ADV7103 1,5 mEq/kg/dzień
Pacjenci otrzymują ADV7103 dwa razy dziennie.
|
Każda dawka ADV7103 zawiera ustaloną proporcję 1/3 ADV7103-CK (cytrynian potasu) i 2/3 ADV7103-BK (wodorowęglan potasu) w przeliczeniu na masę substancji czynnych.
|
|
Aktywny komparator: ADV7103 3,0 mEq/kg/dzień
Pacjenci otrzymują ADV7103 dwa razy dziennie.
|
Każda dawka ADV7103 zawiera ustaloną proporcję 1/3 ADV7103-CK (cytrynian potasu) i 2/3 ADV7103-BK (wodorowęglan potasu) w przeliczeniu na masę substancji czynnych.
|
|
Aktywny komparator: ADV7103 4,5 mEq/kg/dzień
Pacjenci otrzymują ADV7103 dwa razy dziennie.
|
Każda dawka ADV7103 zawiera ustaloną proporcję 1/3 ADV7103-CK (cytrynian potasu) i 2/3 ADV7103-BK (wodorowęglan potasu) w przeliczeniu na masę substancji czynnych.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci otrzymują placebo dwa razy dziennie.
|
Placebo to połączenie 2 mm granulek laktozy powlekanych na zielono i 2 mm granulek laktozy powlekanych na biało. Każda dawka placebo zawiera ustalony stosunek 1/3 zielonych granulek i 2/3 białych granulek. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek wartości pH moczu ≥ 7,0 w ciągu 24 godzin w dniu 7 (po okresie leczenia ADV7103)
Ramy czasowe: 24 godziny
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest porównanie prawdopodobieństwa uzyskania PH moczu ≥ 7,0 na podstawie wszystkich oddawania moczu w dniu 7 w dawce ADV7103 z prawdopodobieństwem w grupie placebo.
Wszystkie oddawania moczu w dniu 7 z możliwym do oceny pomiarem pH zostaną uwzględnione w analizie.
Badanie zostanie uznane za pozytywne, jeśli prawdopodobieństwo uzyskania wartości pH ≥ 7,0 przy każdym oddaniu moczu w dniu 7 jest większe w przypadku co najmniej jednej grupy leczonej ADV7103 niż w przypadku placebo.
|
24 godziny
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Luc-André Granier, Advicenne Pharma
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Aminoacyduria nerek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Cystynuria
Inne numery identyfikacyjne badania
- B12CS-B13CS
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .