시스틴뇨증 환자 평가 및 최연소 소아에 대한 효능 및 안전성 탐색적 연구
시스틴뇨증 환자에서 7일간의 치료 후 ADV7103 반복 투여의 효능, 안전성, 내약성 및 수용성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 대조군, 위약, 이중맹검, 4개의 평행군, 용량 범위 주요 연구, 그리고 막내 어린이의 효능 및 안전성 탐색 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 다음 연령 그룹 각각에 최소 15명의 피험자를 등록하는 것을 목표로 합니다: 6개월 - 5세(B13CS 부분만); 6-11세; 12-17세 및 성인 >18. 피험자는 최대 7주 동안 연구에 참여하게 됩니다.
스크리닝 및 등록(최대 35일) 후 적격 환자는 7일 동안 잘 적응된 용량 및 요법으로 알칼리화 치료(SoC)를 받게 됩니다. 이 기간이 끝나면 입원 환자 방문이 계획되어 있습니다. 소변 pH 및 비중을 포함한 기준선 평가는 -1일 t0에서 t24h까지 이 입원 환자 방문 중에 수행됩니다. 이 방문 후, 환자는 균형 잡힌 방식(1:1:1:1)으로 4가지 가능한 치료군(ADV7103 저용량, 중용량 또는 고용량) 또는 ADV7103 위약 중 하나에 무작위 배정됩니다. B13CS 부분 환자의 경우 ADV7103으로 치료하는 7일 전에 적정 기간을 계획합니다. B13CS에서는 위약을 사용하지 않습니다.
소변 pH 조절은 신선한 소변에서 포켓 유리 전극 pH 측정기를 사용하여 환자의 집에서 적어도 하루에 두 번 수행됩니다: ADV7103 투여 전, 아침 t0시 및 저녁 t12시(마지막 ADV7103 투여 후 12시간) 섭취 및 다음 복용 전).
피험자는 이후에 장기간의 공개 라벨 확장을 입력할 수 있는 기회를 갖게 됩니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Brussels Capital
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Brussels, Brussels Capital, 벨기에
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Leuven
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Leuven, Leuven, 벨기에
- UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital
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Bron, 프랑스, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
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Grenoble Cedex
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Grenoble, Grenoble Cedex, 프랑스, 38043
- CHU Grenoble
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Lille
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Lille, Lille, 프랑스, 59000
- Chru Lille
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Paris
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Paris, Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
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Paris, Paris, 프랑스, 15013
- CHU Pitié-Salpétrière
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Paris, Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker AP-HP
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Paris, Paris, 프랑스, 75020
- Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
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Reims
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Reims, Reims, 프랑스, 51092
- Hôpital Américain CHU de Reims
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Reims, Reims, 프랑스, 51100
- CHU Reims
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Toulouse Cedex 9
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Toulouse, Toulouse Cedex 9, 프랑스, 31059
- CHU Purpan
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 의학적 진단(최소한 이전 또는 현재 시스틴 결석 삽화 및/또는 이전 또는 현재 시스틴 결정뇨 삽화가 한 번 이상) 또는 유전적 진단에 근거하여 시스틴뇨증으로 진단된 환자(B13CS 연구에 등록된 환자에 한함) .
2. 잘 적응된 용량(초과 소변 pH 값 ≥ 7.0 및/또는 허용 가능한 안전성 프로필 및/또는 환자의 제약 또는 순응과 양립을 유지하기 위해 조사자가 간주하는 일일 용량으로 정의됨)에서 알칼리화 치료로 치료된 환자 .
3. 2차 요법(킬레이트제)으로 치료할 때 B12CS-B13CS 연구 과정 동안 킬레이트제를 중단할 수 있는 질병 상태를 나타내는 환자.
4. 6개월에서 17세 사이의 어린이 및 ≥ 18세에서 70세까지의 성인을 포함하는 환자 남성 또는 여성.
5. 가임기 여성 환자(CTFG에 의해 가임 가능, 초경 후 영구 불임이 아닌 한 폐경 후가 될 때까지*)의 경우 매우 효과적인 피임 방법을 연구가 끝날 때까지 그리고 IMP의 마지막 투여 후 36시간까지 사용해야 합니다. .
6. 전체 연구 기간 동안 연구 절차를 이해하고 준수하기 위해 연구에 참여할 의향과 능력이 있는 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인(들).
7. 서명된 사전 동의서를 제공한 환자 또는 부모 또는 법적 대리인.
8. 동의서를 수집했거나 수집하려고 시도한 17세 이하의 환자.
9. 사회 건강 보험 시스템에 가입되어 있고/있거나 생의학 연구와 관련하여 시행 중인 국가 법률의 권장 사항을 준수하는 환자.
제외 기준:
1. B12CS-B13CS 연구 동안 시스틴 킬레이트제(설프히드릴 화합물)를 중단할 수 없는 2차 요법으로 치료받은 환자.
2. 5.0mmol/L 이상의 칼륨혈증을 나타내는 환자. 3. 중등도 또는 중증의 신장애(예상 사구체 여과율(eGFR) < 45 mL/min/1.73)를 보이는 환자 아동의 경우 Schwartz 공식에 따른 m2, 성인의 경우 MDRD 및 CKD-EPI 모두).
4. 다음을 제시하는 환자 - 연구 질병을 제외하고 - 이전 또는 동시 의학적 상태 또는 검사실 또는 임상 소견 또는 시험자의 의견으로 연구 제품에 의해 부정적인 영향을 받거나 연구 제품에 영향을 미칠 기타 모든 상태 또는 그의 참여를 배제하는 것, 예. 조절되지 않는 진성 당뇨병, 부신 기능 부전, 심장 손상, 반복 감염, 대사성 알칼리증, 만성 설사.
5. 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자. 6. 칼륨 보존 이뇨제를 중단할 수 없는 환자(예: 스피로노락톤, 칸레노에이트 및 에플레레논, 아밀로라이드, 트리암테렌과 같은 알도스테론의 길항제, 안지오텐신 전환 효소 억제제, 안지오텐신 II 수용체 길항제, 타크롤리무스, 칼륨 데소딕 염.
7. 안지오텐신 전환 효소 억제제, 안지오텐신 II 수용체 길항제, 타크롤리무스, 시클로스포린, 포타슘 데소딕 염, 항생제를 포함하여 연구에 포함되기 전 4주 이내에 연구 치료를 방해할 수 있는 임의의 약물을 투여받은 환자.
8. 연구에 포함되기 6주 전에 칼륨 보존 이뇨제를 투여받은 환자.
9. 활성 제약 성분 또는 연구 치료제 제제의 다른 부형제(예: 유당)에 대한 알려진 알레르기 반응 또는 과민증과 같은 연구 치료제 투여에 대한 금기 사항을 나타내는 환자, 경구 투여에 대한 접근이 어려운 병력이 있는 환자 연구 치료제의 순응도 및/또는 흡수를 방해할 수 있는 경로 및/또는 조건(예: 삼키기 어려움, 흡수 장애, 위 배출 지연, 식도 압박, 장 폐쇄 또는 기타 만성 위장병).
10. 응급 상황에서 병원에 입원한 환자. 11. 등록 전 최근 3개월 이내에 임상시험에 참여한 환자.
12. 조사자의 판단에 따라 불순응의 위험이 있는 환자.
13. 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 다른 조건을 제시할 수 있는 환자.
14. 응급 시 연락이 되지 않는 환자. 15. 행정적 또는 법적 감독을 받는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: ADV7103 1.5mEq/kg/일
환자는 하루에 두 번 ADV7103을 받습니다.
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ADV7103의 각 용량은 활성 물질의 질량을 기준으로 ADV7103-CK(구연산 칼륨)의 1/3과 ADV7103-BK(중탄산 칼륨)의 2/3의 고정 비율을 포함합니다.
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활성 비교기: ADV7103 3.0mEq/kg/일
환자는 하루에 두 번 ADV7103을 받습니다.
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ADV7103의 각 용량은 활성 물질의 질량을 기준으로 ADV7103-CK(구연산 칼륨)의 1/3과 ADV7103-BK(중탄산 칼륨)의 2/3의 고정 비율을 포함합니다.
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활성 비교기: ADV7103 4.5mEq/kg/일
환자는 하루에 두 번 ADV7103을 받습니다.
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ADV7103의 각 용량은 활성 물질의 질량을 기준으로 ADV7103-CK(구연산 칼륨)의 1/3과 ADV7103-BK(중탄산 칼륨)의 2/3의 고정 비율을 포함합니다.
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위약 비교기: 위약
환자는 하루에 두 번 위약을 받습니다.
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위약은 2mm 녹색 코팅 유당 과립과 2mm 흰색 코팅 유당 과립의 조합입니다. 위약의 각 복용량에는 녹색 과립의 1/3과 흰색 과립의 2/3의 고정 비율이 포함됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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7일째 24시간 동안 소변 pH 값 ≥ 7.0의 백분율(ADV7103 치료 기간 후)
기간: 24 시간
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1차 종료점은 ADV7103 용량에서 7일 동안 모든 배뇨를 기준으로 요중 PH ≥ 7.0을 가질 확률과 위약군에서의 확률 사이의 비교입니다.
평가 가능한 pH 측정과 함께 7일째의 모든 배뇨가 분석에 포함됩니다.
D7의 각 배뇨에서 pH 값 ≥ 7.0을 가질 가능성이 위약보다 적어도 하나의 ADV7103 치료군에서 우수한 경우 연구는 양성으로 선언됩니다.
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24 시간
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 의자: Luc-André Granier, Advicenne Pharma
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B12CS-B13CS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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