Tutkimus kystinuriapotilaiden arvioimisesta ja tehoa ja turvallisuutta koskeva selvitystutkimus nuorimmissa lapsissa
Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu vs. lumelääke, kaksoissokkotettu, 4 rinnakkaista käsivartta, annosvaihteluinen päätutkimus ADV7103:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden ja toistuvien annosten hyväksyttävyyden arvioimiseksi 7 päivän hoidon jälkeen potilailla, joilla on kystinuria, ja tehoa ja turvallisuutta koskeva selvitystutkimus nuorimmilla lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen osallistuu vähintään 15 henkilöä kussakin seuraavista ikäryhmistä: 6 kuukautta - 5 vuotta (vain B13CS-osa); 6-11 vuotta; 12-17-vuotiaat ja aikuiset >18. Koehenkilöt ovat tutkimuksessa enintään 7 viikkoa.
Seulonnan ja rekisteröinnin jälkeen (35 päivään asti) kelpoisia potilaita hoidetaan alkalisoivalla hoidolla (SoC) hyvin mukautetulla annoksella ja ohjelmalla 7 päivän ajan. Tämän jakson lopussa suunnitellaan potilaskäyntiä. Perustason arvioinnit, mukaan lukien virtsan pH ja ominaispaino, tehdään tämän potilaskäynnin aikana päivästä -1 t0 päivään t24 h. Tämän käynnin jälkeen potilaat satunnaistetaan tasapainoisella tavalla (1:1:1:1) yhteen neljästä mahdollisesta hoitohaarasta, ADV7103 pienellä annoksella, keskiannoksella tai suurella annoksella tai ADV7103 lumelääke. B13CS-osan potilaille suunnitellaan titrausjakso ennen 7 päivän ADV7103-hoitoa. Ei lumelääkettä B13CS:ssä.
Virtsan pH-mittaukset tehdään potilaan kotona taskulasielektrodin pH-mittarilla tuoreesta virtsasta vähintään kahdesti päivässä: ennen ADV7103:n antoa, aamulla klo t0 ja illalla klo t12h (12 tuntia viimeisen ADV7103:n jälkeen). ottamisen ja ennen seuraavaa annosta).
Koehenkilöillä on myöhemmin mahdollisuus osallistua pitkäaikaiseen avoimeen laajennukseen.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Brussels Capital
-
Brussels, Brussels Capital, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Leuven
-
Leuven, Leuven, Belgia
- UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
-
-
Grenoble Cedex
-
Grenoble, Grenoble Cedex, Ranska, 38043
- Chu Grenoble
-
-
Lille
-
Lille, Lille, Ranska, 59000
- CHRU Lille
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Paris, Ranska, 15013
- CHU Pitié-Salpétrière
-
Paris, Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker AP-HP
-
Paris, Paris, Ranska, 75020
- Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
-
-
Reims
-
Reims, Reims, Ranska, 51092
- Hôpital Américain CHU de Reims
-
Reims, Reims, Ranska, 51100
- CHU Reims
-
-
Toulouse Cedex 9
-
Toulouse, Toulouse Cedex 9, Ranska, 31059
- CHU Purpan
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Potilas, jolla on lääketieteelliseen diagnoosiin perustuva kystinuriadiagnoosi (vähintään yksi edellinen tai nykyinen kystiinikiven episodi ja/tai yksi edellinen tai nykyinen kystiinikristalluriajakso) tai geneettiseen diagnoosiin (vain B13CS-tutkimukseen otetut potilaat) .
2. Potilas, jota hoidetaan alkalisoivalla hoidolla hyvin mukautetulla annoksella (määritelty päiväannokseksi, jonka tutkija arvioi, että virtsan pH-arvo on ylityötä ≥ 7,0 ja/tai yhteensopiva hyväksyttävän turvallisuusprofiilin ja/tai potilaan rajoitusten tai hoitomyöntyvyyden kanssa) .
3. Potilas, jolla on toisen linjan hoidolla (kelaattorilla) hoidettu sairaustila, joka mahdollistaa kelatoivan aineen käytön keskeytymisen B12CS-B13CS-tutkimuksen aikana.
4. Potilas mies tai nainen, mukaan lukien 6 kuukauden–17-vuotiaat lapset ja ≥ 18-vuotiaat ja enintään 70-vuotiaat aikuiset.
5. Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille (jotka CTFG määrittelee hedelmälliseksi, kuukautisten alkamisesta vaihdevuosien jälkeen, ellei pysyvästi steriili*) tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen loppuun asti plus 36 tuntia viimeisen IMP-annoksen jälkeen. .
6. Potilas ja/tai vanhemmat tai lailliset edustajat, jotka ovat halukkaita ja kykeneviä osallistumaan tutkimukseen, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä koko tutkimuksen ajan.
7. Potilas tai vanhemmat tai lailliset edustajat, jotka ovat antaneet allekirjoitetun kirjallisen suostumuksen.
8. ≤17-vuotias potilas, jonka suostumus on kerätty tai jota on yritetty kerätä.
9. Potilas, joka on sosiaalisairausvakuutusjärjestelmässä ja/tai voimassa olevan kansallisen biolääketieteellistä tutkimusta koskevien suositusten mukainen.
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilas, jota hoidetaan toisen linjan hoidolla ja joka ei voi lopettaa kystiinikelatoivien aineiden (sulfhydryyliyhdisteiden) käyttöä B12CS-B13CS-tutkimuksen aikana.
2. Potilas, jolla on kalaemia > 5,0 mmol/L. 3. Potilas, jolla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 Schwartzin kaavan mukaan lapsille ja sekä MDRD:lle että CKD-EPI:lle aikuisille).
4. Potilas, jolla on - tutkimussairautta lukuun ottamatta - mikä tahansa aikaisempi tai samanaikainen sairaus tai mikä tahansa laboratorio- tai kliininen löydös tai mikä tahansa muu tila, johon tutkijan mielestä tutkimustuote vaikuttaisi negatiivisesti tai joka vaikuttaisi tutkimustuotteeseen tai joka estää hänen osallistumisensa, esim. hallitsematon diabetes mellitus, lisämunuaisten vajaatoiminta, sydämen vajaatoiminta, toistuvat infektiot, metabolinen alkaloosi, krooninen ripuli.
5. Naispotilas, joka on raskaana tai imettää. 6. Potilas, joka ei voi lopettaa kaliumia säästävien diureettien käyttöä (esim. aldosteronin antagonistit, kuten spironolaktoni, kanrenoaatti ja eplerenoni, amiloridi, triamtereeni), angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjät, angiotensiini II -reseptorin antagonistit, takrolimuusi, kaliumdesodisuolat.
7. Potilas, joka sai mitä tahansa lääkettä, joka voisi häiritä tutkimushoitoa 4 viikon kuluessa ennen tutkimukseen sisällyttämistä, mukaan lukien angiotensiinikonvertaasin estäjät, angiotensiini II -reseptorin salpaajat, takrolimuusi, siklosporiini, kaliumdesodisuolat, antibiootit.
8. Potilas, joka sai kaliumia säästäviä diureetteja 6 viikkoa ennen tutkimukseen ottamista.
9. Potilas, jolla on vasta-aiheita tutkimushoidon antamiselle, kuten tunnetut allergiset reaktiot tai yliherkkyys tutkimushoidon formulaatioiden vaikuttaville farmaseuttisille ainesosille tai muille apuaineille (kuten laktoosille), jolla on ollut vaikea saada oraalista antoa reitti ja/tai olosuhteet, jotka voivat haitata tutkimushoidon noudattamista ja/tai imeytymistä (esim. nielemisvaikeudet, imeytymishäiriöt, mahalaukun tyhjenemisen viivästyminen, ruokatorven kompressio, suolitukos tai muu krooninen maha-suolikanavan sairaus).
10. Potilas, joka on otettu sairaalaan hätätilanteessa. 11. Potilas, joka osallistui kliiniseen tutkimukseen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
12. Potilas, joka on vaarassa olla noudattamatta tutkijan tuomiota.
13. Potilas, jolla voi olla jokin muu sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
14. Potilas, johon ei saada yhteyttä hätätapauksessa. 15. Potilas hallinnollisen tai laillisen valvonnan alaisena.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: ADV7103 1,5 meekv./kg/päivä
Potilaat saavat ADV7103:a kahdesti päivässä.
|
Jokainen ADV7103-annos sisältää kiinteän suhteen 1/3 ADV7103-CK:ta (kaliumsitraattia) ja 2/3 ADV7103-BK:ta (kaliumbikarbonaattia) vaikuttavien aineiden massan perusteella.
|
|
Active Comparator: ADV7103 3,0 mekv/kg/päivä
Potilaat saavat ADV7103:a kahdesti päivässä.
|
Jokainen ADV7103-annos sisältää kiinteän suhteen 1/3 ADV7103-CK:ta (kaliumsitraattia) ja 2/3 ADV7103-BK:ta (kaliumbikarbonaattia) vaikuttavien aineiden massan perusteella.
|
|
Active Comparator: ADV7103 4,5 meekv./kg/päivä
Potilaat saavat ADV7103:a kahdesti päivässä.
|
Jokainen ADV7103-annos sisältää kiinteän suhteen 1/3 ADV7103-CK:ta (kaliumsitraattia) ja 2/3 ADV7103-BK:ta (kaliumbikarbonaattia) vaikuttavien aineiden massan perusteella.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat saavat lumelääkettä kahdesti päivässä.
|
Placebo on yhdistelmä 2 mm:n vihreäpäällysteisiä laktoosirakeita ja 2 mm:n valkopäällysteisiä laktoosirakeita. Jokainen lumelääkeannos sisältää kiinteän suhteen 1/3 vihreitä rakeita ja 2/3 valkoisia rakeita. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus virtsan pH-arvoista ≥ 7,0 24 tunnin aikana päivänä 7 (ADV7103-hoitojakson jälkeen)
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
Ensisijainen päätetapahtuma on virtsan PH ≥ 7,0:n todennäköisyyden vertailu ADV7103-annoksella 7. päivän aikana kaikkien virtsaamiseen perustuen plaseboryhmän todennäköisyyteen.
Kaikki virtsaamat 7. päivänä, kun pH-arvo on arvioitava, sisällytetään analyysiin.
Tutkimus julistetaan positiiviseksi, jos mahdollisuus saada pH-arvo ≥ 7,0 jokaisella virtsaamisella päivällä 7 on parempi vähintään yhdellä ADV7103-hoitoryhmällä kuin lumelääkkeellä.
|
24 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Luc-André Granier, Advicenne Pharma
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Munuaisten aminoasiduriat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinuria
Muut tutkimustunnusnumerot
- B12CS-B13CS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .