HELIOS-B: 心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス患者におけるブトリシランを評価する研究
2025年12月18日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-B：心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR心筋症を伴うアミロイドーシス）患者におけるブトリシランの有効性と安全性を評価するための第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験
この研究では、心筋症を伴うATTRアミロイドーシス患者を対象に、ブトリシラン25mgを3か月に1回（q3M）皮下（SC）投与した場合の有効性と安全性をプラセボと比較して評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
655
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D07 A8NN
- Clinical Trial Site
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Dublin、アイルランド、Dublin 8
- Clinical Trial Site
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California
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La Mesa、California、アメリカ、91942
- Clinical Trial Site
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Clinical Trial Site
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Gainesville、Georgia、アメリカ、30501
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- Clinical Trial Site
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Evanston、Illinois、アメリカ、60201
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Clinical Trial Site
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Clinical Trial Site
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New York
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Manhasset、New York、アメリカ、11030
- Clinical Trial Site
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New York、New York、アメリカ、10032
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
- Clinical Trial Site
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
- Clinical Trial Site
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1428ART
- Clinical Trial Site
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Ciudad Autónoma de BuenosAires
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Buenos Aires、Ciudad Autónoma de BuenosAires、アルゼンチン、C1093AAS
- Clinical Trial Site
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Pilar
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Buenos Aires、Pilar、アルゼンチン、B1629ODT
- Clinical Trial Site
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Birmingham、イギリス、B15 2SQ
- Clinical Trial Site
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Cardiff、イギリス、CF15 9SS
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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Manchester、イギリス、M15 6SE
- Clinical Trial Site
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Lanarkshire
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Bellshill、Lanarkshire、イギリス、ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
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London, City of
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London、London, City of、イギリス、SE1 1YR
- Clinical Trial Site
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Londonderry
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Londonderry、Londonderry、イギリス、BT47 6SB
- Clinical Trial Site
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Northumberland
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Hexham、Northumberland、イギリス、NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
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Haifa、イスラエル、3339419
- Clinical Trial Site
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Jerusalem、イスラエル、9112000
- Clinical Trial Site
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Ramat Gan、イスラエル、5262000
- Clinical Trial Site
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Eindhoven、オランダ、5623 EJ
- Clinical Trial Site
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Clinical Trial Site
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Utrecht、オランダ、3584 CW
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Darlinghurst、New South Wales、オーストラリア、2010
- Clinical Trial Site
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Northmead、New South Wales、オーストラリア、2152
- Clinical Trial Site
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
- Clinical Trial Site
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Clinical Trial Site
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Clinical Trial Site
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Graz、オーストリア、8036
- Clinical Trial Site
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Vienna、オーストリア、1090
- Clinical Trial Site
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Vienna、オーストリア、1210
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Québec、Quebec、カナダ、G1V4G5
- Clinical Trial Site
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Zagreb、クロアチア、10000
- Clinical Trial Site
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Riyadh、サウジアラビア、12372
- Clinical Trial Site
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Mecca Region
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Mecca、Mecca Region、サウジアラビア、21955
- Clinical Trial Site
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Gothenburg、スウェーデン、422 46
- Clinical Trial Site
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Västerbotten County
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Göteborg、Västerbotten County、スウェーデン、422 46
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン、08035
- Clinical Trial Site
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Bilbao、スペイン、48013
- Clinical Trial Site
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Huelva、スペイン、21005
- Clinical Trial Site
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Málaga、スペイン、29010
- Clinical Trial Site
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、08907
- Clinical Trial Site
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
- Clinical Trial Site
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Ljubljana、スロベニア、1000
- Clinical Trial Site
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Chiang Mai、タイ、50200
- Clinical Trial Site
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Olomoucký kraj
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Olomouc、Olomoucký kraj、チェコ、779 00
- Clinical Trial Site
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Praha, Hlavní Mesto
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Prague、Praha, Hlavní Mesto、チェコ、12000
- Clinical Trial Site
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Aarhus N、デンマーク、8200
- Clinical Trial Site
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Region Syddanmark
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Odense、Region Syddanmark、デンマーク、5000
- Clinical Trial Site
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Essen、ドイツ、45122
- Clinical Trial Site
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Göttingen、ドイツ、37075
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Clinical Trial Site
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Münster、ドイツ、48149
- Clinical Trial Site
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Würzburg、ドイツ、97078
- Clinical Trial Site
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Hesse
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Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60313
- Clinical Trial Site
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Saxony
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Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
- Clinical Trial Site
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Oslo、ノルウェー、0424
- Clinical Trial Site
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Budapest、ハンガリー、1134
- Clinical Trial Site
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Budapest、ハンガリー、1088
- Clinical Trial Site
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Szeged、ハンガリー、6725
- Clinical Trial Site
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Créteil、フランス、94000
- Clinical Trial Site
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Marseille、フランス、13385
- Clinical Trial Site
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Paris、フランス、75877
- Clinical Trial Site
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Toulouse、フランス、31059
- Clinical Trial Site
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Brussels、ベルギー、1070
- Clinical Trial Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Clinical Trial Site
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Oost-Vlaanderen
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Dendermonde、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9200
- Clinical Trial Site
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Ghent、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9000
- Clinical Trial Site
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Lima、ペルー、15088
- Clinical Trial Site
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Lima region
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San Isidro、Lima region、ペルー、15076
- Clinical Trial Site
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Coimbra、ポルトガル、3000-075
- Clinical Trial Site
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Faro、ポルトガル、8000-386
- Clinical Trial Site
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Guimarães、ポルトガル、4835-044
- Clinical Trial Site
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Porto、ポルトガル、4099-001
- Clinical Trial Site
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Lisbon District
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Lisbon、Lisbon District、ポルトガル、1649-035
- Clinical Trial Site
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Katowice、ポーランド、40-555
- Clinical Trial Site
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、ポーランド、50-556
- Clinical Trial Site
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Lódzkie
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Lodz、Lódzkie、ポーランド、90-127
- Clinical Trial Site
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、01-192
- Clinical Trial Site
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-382
- Clinical Trial Site
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Pahang
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Kuantan、Pahang、マレーシア、25100
- Clinical Trial Site
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Selangor
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Sungai Buloh、Selangor、マレーシア、47000
- Clinical Trial Site
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Chisinau、モルドバ、MD2025
- Clinical Trial Site
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Riga、ラトビア、LV-1002
- Clinical Trial Site
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Kaunas、リトアニア、LT-50161
- Clinical Trial Site
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Beyrouth
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Hamra、Beyrouth、レバノン、1111
- Clinical Trial Site
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Fukuoka、日本、812-8582
- Clinical Trial Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- Clinical Trial Site
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Aichi-ken
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Tsurumai-cho、Aichi-ken、日本、466-8560
- Clinical Trial Site
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Fukuoka
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Fukuoka、Fukuoka、日本、810-0001
- Clinical Trial Site
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Kurume、Fukuoka、日本、830-0011
- Clinical Trial Site
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Kagawa-ken
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Kita-gun、Kagawa-ken、日本、761-0793
- Clinical Trial Site
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Kochi
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Nankoku、Kochi、日本、783-8505
- Clinical Trial Site
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Nagano
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Matsumoto、Nagano、日本、390-8621
- Clinical Trial Site
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-8522
- Clinical Trial Site
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、564-8565
- Clinical Trial Site
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Clinical Trial Site
-
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Tokyo
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8655
- Clinical Trial Site
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8431
- Clinical Trial Site
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Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、160-8582
- Clinical Trial Site
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Seoul、韓国、03080
- Clinical Trial Site
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Seoul、韓国、03722
- Clinical Trial Site
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Seoul、韓国、06351
- Clinical Trial Site
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Seoul、韓国、06591
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -心筋症を伴うトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの診断が文書化されており、心筋症を伴う遺伝性ATTR（hATTR）アミロイドーシスまたは事前に指定された診断基準を満たす心筋症を伴う野生型ATTR（wtATTR）アミロイドーシスのいずれかに分類されます
- -心不全（HF）の病歴があり、少なくとも1回の心不全の入院歴があるか、心不全の臨床的証拠があります
除外基準:
- 原発性アミロイドーシスまたは軟髄膜アミロイドーシスが知られている
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) のクラス IV 心不全がある
- -NYHAクラスIIIの心不全があり、事前に指定された基準に基づいてリスクが高い
- -多発神経障害障害（PND）スコアIIIa、IIIb、またはIVを持っています スクリーニング来院
- 推定糸球体濾過率（eGFR）がある
- -以前にTTR低下治療を受けている
- 他の非TTR心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症、または虚血性心疾患による心筋症がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ヴトリシラン25mg
参加者は、36 か月の二重盲検 (DB) 期間中、ブトリシラン 25 ミリグラム (mg) を 3 か月に 1 回 (q3M) 皮下 (SC) 投与されました。
DB期間の後、参加者は非盲検治療延長（OLE）期間として最長24か月間、ブトリシラン25mg、皮下注射、q3Mを受け続けます。
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ブトリシランは皮下注射で投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、36か月のDB期間中、ブトリシランと一致するプラセボをSC q3M投与されました。
DB 期間の後、参加者は OLE 期間の最長 24 か月間、ブトリシラン 25 mg、皮下注射、q3M を受けます。
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ブトリシランは皮下注射で投与されます。
他の名前：
滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl) を SC 注射によって投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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人口全体における全死因死亡率および再発性心血管（CV）イベント（CV入院および緊急心不全[HF]来院）の複合エンドポイント
時間枠：36ヶ月目まで
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全死因死亡率と再発性心血管イベント（心血管入院と心不全による緊急来院）は、ロバストな分散をもつ修正アンダーセン-ギルモデルを使用して治療群間で比較されました。
全死因死亡率には、心臓移植およびLVAD留置イベントが死亡とともに含まれていました。再発する心血管イベントには、心血管入院や心不全による緊急来院が含まれます。
少なくとも 1 つの CV イベントまたは全死因死亡イベントのある参加者の数がここに報告されています。
この複合結果エンドポイントの一次分析では、早期に脱落した参加者に対して代入は行われませんでした。
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36ヶ月目まで
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ヴトリシラン単剤療法サブグループにおける全死因死亡率と再発性心血管イベント（心血管入院および心不全による緊急来院）の複合エンドポイント
時間枠：36ヶ月目まで
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全死因死亡率と再発性心血管イベント（心血管入院と心不全による緊急来院）は、ロバストな分散をもつ修正アンダーセン-ギルモデルを使用して治療群間で比較されました。
全死因死亡率には、心臓移植およびLVAD留置イベントが死亡とともに含まれていました。再発する心血管イベントには、心血管入院や心不全による緊急来院が含まれます。
少なくとも 1 つの CV イベントまたは全死因死亡イベントのある参加者の数がここに報告されています。
この複合結果エンドポイントの一次分析では、早期に脱落した参加者に対して代入は行われませんでした。
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36ヶ月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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母集団全体における6分間歩行テスト（6-MWT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから月 30 まで
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6-MWT は、機能的な運動能力の評価です。
参加者は、通常長さ 30 メートルの平らな直線の道を 6 分間往復するように指示されます。
6 分間の終了時に合計走行距離がメートル単位で記録されます。
距離が長いほど、より良い結果が得られます。
分析は反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づいて行われました。
アミロイドーシス疾患の進行および死亡による欠損変化値は、統計解析計画 (SAP) に指定されているように、観察値の最悪 10% からの置換によるサンプリングを使用して推定されました。
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ベースラインから月 30 まで
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ヴトリシラン単剤療法サブグループにおける 6-MWT のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから月 30 まで
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6-MWT は、機能的な運動能力の評価です。
参加者は、通常長さ 30 メートルの平らな直線の道を 6 分間往復するように指示されます。
6 分間の終了時に合計走行距離がメートル単位で記録されます。
距離が長いほど、より良い結果が得られます。
分析はMMRMに基づいて行われました。
アミロイドーシス疾患の進行および死亡による欠損変化値は、SAP で指定されているように、観察値の最悪 10% からの置換によるサンプリングを使用して推定されました。
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ベースラインから月 30 まで
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人口全体におけるカンザスシティ心筋症アンケート全体の概要 (KCCQ-OS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから月 30 まで
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KCCQ は、6 つの領域 (症状 [頻度と負担]、身体機能、生活の質 (QoL)、社会的制限、自己効力感、および症状の安定性) と 2 つの要約スコア (臨床および全体的な要約 [OS]) を定量化する 23 項目の自己記入式アンケートです。
スコアはドメインごとに生成され、0 ～ 100 の範囲に変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
KCCQ - 全体的な概要スコアは、身体機能、全症状 (症状の頻度と負担の平均)、QoL、および社会的制限の領域の平均であり、0 (最悪) ～ 100 (可能な限り最良の状態) の範囲の単一スコアに変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映します。
分析はMMRMに基づいて行われました。
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ベースラインから月 30 まで
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ヴトリシラン単剤療法サブグループにおける KCCQ-OS スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから月 30 まで
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KCCQ は、6 つの領域 (症状 [頻度と負担]、身体機能、QoL、社会的制限、自己効力感、および症状の安定性) と 2 つの要約スコア (臨床および OS) を定量化する 23 項目の自己記入式アンケートです。
スコアはドメインごとに生成され、0 ～ 100 の範囲に変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
KCCQ - 全体的な概要スコアは、身体機能、全症状 (症状の頻度と負担の平均)、QoL、および社会的制限の領域の平均であり、0 (最悪) ～ 100 (可能な限り最良の状態) の範囲の単一スコアに変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映します。
分析はMMRMに基づいて行われました。
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ベースラインから月 30 まで
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人口全体とヴトリシラン単剤療法サブグループにおける全死因死亡率
時間枠：最長42ヶ月
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全死因死亡率には、死亡とともに心臓移植およびLVAD留置イベントも含まれます。再発する心血管イベントには、心血管入院や心不全による緊急来院が含まれます。
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最長42ヶ月
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30か月目にNYHAクラスに変更があった参加者の人口全体に占める割合
時間枠：ベースラインから月 30 まで
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NYHA クラスは、心不全に起因する症状の臨床評価です。 NYHA の機能分類システムでは、参加者は身体活動の制限に基づいて 4 つのカテゴリーのうち 1 つに分類されます。 クラス I は症状がなく、身体活動に制限がないことを示します。 II、軽度の制限があり、通常の身体活動で症状が発生します。 III、顕著な制限により、通常よりも少ない身体活動で症状が生じる。 IV、安静時の症状。 ここでは、NYHA クラスに変更があった参加者が 2 つのカテゴリーに分けて報告されています。 1) ベースラインから NYHA クラスに変化がなかった、または改善が見られた参加者 (下位クラス)、および 2) ベースラインから NYHA クラスが悪化した参加者 (上位クラス)。 数値は小数点第2位を四捨五入して表示しています。 |
ベースラインから月 30 まで
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ヴトリシラン単剤療法サブグループにおける30か月目にNYHAクラスが変更された参加者の割合
時間枠：ベースラインから月 30 まで
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NYHA クラスは、心不全に起因する症状の臨床評価です。 NYHA の機能分類システムでは、参加者は身体活動の制限に基づいて 4 つのカテゴリーのうち 1 つに分類されます。 クラス I は症状がなく、身体活動に制限がないことを示します。 II、軽度の制限があり、通常の身体活動で症状が発生します。 III、顕著な制限により、通常よりも少ない身体活動で症状が生じる。 IV、安静時の症状。 ここでは、NYHA クラスに変更があった参加者が 2 つのカテゴリーに分けて報告されています。 1) ベースラインから NYHA クラスに変化がなかった、または改善が見られた参加者 (下位クラス)、および 2) ベースラインから NYHA クラスが悪化した参加者 (上位クラス)。 数値は小数点第2位を四捨五入して表示しています。 |
ベースラインから月 30 まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Maurer MS, Berk JL, Damy T, Sheikh FH, Gonzalez-Costello J, Morbach C, Delgado D, Bondue A, Azevedo O, Poulsen SH, Jankowska EA, Yang L, Bender S, Eraly SA, Jay PY, Vest J, Fontana M. Impact of Vutrisiran on Cardiac Biomarkers in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy From HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Aug 12;86(6):459-475. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.055.
- Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, Grogan M, Sheikh FH, Morbach C, Bender S, Exter J, Eraly SA, Fontana M. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008. Online ahead of print.
- Maurer MS, Witteles RM, Garcia-Pavia P, Sheikh FH, Morbach C, Rodriguez Duque D, Aldinc E, Eraly SA, Gillmore JD. Impact of Heart Failure Severity on Vutrisiran Efficacy in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 May 27;85(20):1927-1939. doi: 10.1016/j.jacc.2025.03.477. Epub 2025 Mar 17.
- Fontana M, Maurer MS, Gillmore JD, Bender S, Aldinc E, Eraly SA, Jay PY, Solomon SD. Outpatient Worsening Heart Failure in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy in the HELIOS-B Trial. J Am Coll Cardiol. 2025 Feb 25;85(7):753-761. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.015. Epub 2024 Nov 18.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, Gonzalez-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Jan 2;392(1):33-44. doi: 10.1056/NEJMoa2409134. Epub 2024 Aug 30.
- Jering KS, Fontana M, Lairez O, Longhi S, Azevedo O, Morbach C, Bender S, Jay PY, Vest J, Bulwer BE, Prasad N, Solomon SD, Skali H. Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial. Nat Med. 2025 Oct;31(10):3560-3568. doi: 10.1038/s41591-025-03851-z. Epub 2025 Aug 6.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月26日
一次修了 (実際)
2024年5月8日
研究の完了 (推定)
2026年12月2日
試験登録日
最初に提出
2019年11月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月4日
最初の投稿 (実際)
2019年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月18日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-TTRSC02-003
- 2023-508366-15-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および製品と適応症が米国および/または EU で承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。
患者が特定される可能性がある場合やその他の実現可能性の問題がある場合、潜在的な利益相反、計画された事業活動、または実際または潜在的な競争リスクがある場合、データへのアクセスは拒否される場合があります。 データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データ アクセスの期間は状況によって異なる場合があり、最大で 6 か月以上かかる場合があります。
データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。 質問は datasharing@alnylam.com に送信することもできます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。